Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Studie av Saizen® hos personer med veksthormonmangel i barndom

4. august 2013 oppdatert av: EMD Serono

En fase IIIb, prospektiv, multisenter, randomisert, åpen studie for å bestemme sikkerheten og effekten av to forskjellige doseringsregimer av Saizen® (rekombinant menneskelig veksthormon (r-hGH), ved bruk av Cool.Click™ hos forsøkspersoner med debut i barndommen Veksthormonmangel under ungdomsovergangsfasen (CATS)

Hovedmålet er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to forskjellige doseregimer av r-hGH (Saizen®) hos personer med veksthormonmangel (COGHD) i barndommen i overgangsfasen fra barndom til voksen alder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase IIIb, prospektiv, multisenter, randomisert, åpen studie for å bestemme sikkerheten og effekten av to forskjellige doseregimer av r-hGH med et doseeskaleringsskjema. Screeningsvurderinger må gjennomføres 30 dager før SD1 (Studiedag 1). Kvalifiserte forsøkspersoner i alderen 13 til 25 år vil bli randomisert i lik fordeling i forholdet 1:1 til en av to behandlingsgrupper (30 forsøkspersoner/gruppe). Daglige subkutane injeksjoner vil bli administrert selv eller mottatt fra en utpekt person som bruker cool.click™, den nålefrie veksthormon (GH) leveringsenheten. Studien består av tre perioder: screening (opptil 30 dager før studiedag 1), aktiv behandling (opptil 24 uker) og oppfølging (4 ukers sikkerhetsevaluering etter siste dose med studiemedisin).

Hvert individ vil bli pålagt å fylle ut en daglig behandlingsdagbok for å vurdere doseringsoverholdelse, bivirkninger og samtidige medisiner. Hvert forsøksperson vil motta en behandlingsdagbok ved SD1, uke 8, 12 og 24. Forsøkspersoner vil bli pålagt å registrere daglige dagbokoppføringer som vil fange opp doseringssamsvar, bivirkninger og samtidige medisiner. Avhengig av behandlingstildeling og pasienttolerans vil dosetitreringen økes som følger:

  • Gruppe A: 0,005 mg/kg/dag i 30 dager, deretter økende, med etterforskerens godkjenning, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uke 24.
  • Gruppe B: 0,010 mg/kg/dag i 14 dager med mulighet for doseeskalering, med etterforskerens godkjenning, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.

Planlagte studiebesøk inkluderer screening, baseline og uke 8, 12 og 24. Dosejusteringer vil være basert på pasientens tolerabilitet og telefonvurderinger fra oppstart av studielegemiddel til og med uke 6. Trunk fett vil bli målt ved SD1, uke 12 og 24 (eller tidlig avslutningsbesøk). Rutinemessige kliniske laboratorievurderinger (hematologi, blodkjemi og urinanalyse) vil bli utført før behandling (-30 til -1 SD1) og etterbehandling i uke 24 (eller tidlig avslutningsbesøk). Spesielle laboratorievurderinger inkluderer sentral analyse av lipidpanel, fastende insulin, fastende glukose, insulinlignende vekstfaktor I (IGF-I), insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP-3), fritt tyroksin (T4), totalt T4, C-reaktivt protein (CRP). Fysiske undersøkelser vil bli utført ved screening, uke 12 og 24. Sikkerhetsevalueringer vil finne sted under planlagte studiebesøk, gjennom telefonvurderinger og ved gjennomgang av uønskede hendelser og samtidige hendelser i fagets behandlingsdagbok.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Inngangsdagen eller Studiedag 1 er definert som første dag med studiebehandling. For å være kvalifisert for inkludering i denne studien, må forsøkspersonene oppfylle alle de følgende kriteriene innen 30 dager før studiedag 1.

  • Mann eller kvinne fra 13 til 25 år, inkludert
  • Diagnose av veksthormonmangel i barndommen (GHD) og tidligere fullført behandling med veksthormon (GH) som dokumentert ved benalder over 14 år for jenter og 16 år for gutter eller ingen høydeøkning > 0,5 cm i løpet av de 6 månedene før screening.
  • Har dokumentert GH-mangel (ervervet eller idiopatisk), etablert ved en standard provoserende test, som insulin (<5 ng/ml) eller veksthormonfrigjørende hormon pluss arginin (<9 ng/ml) minst 30 dager etter at GH har blitt seponert . Hvis en person er hypofyse med to eller flere hypofyselidelser og har lav IGF-1, trenger ikke stimuleringstesten å utføres for å bekrefte GHD.
  • Ved hypofyse, må ha vært på adekvat erstatningsterapi (hvis nødvendig) av glukokortikosteroider, skjoldbruskkjertel og kjønnshormoner (hormonnivåer ved utskifting er i normalt/lett forhøyet område) i minst 6 måneder før screening.
  • Være villig og i stand til å overholde protokollen under studiens varighet.
  • Har gitt skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre som ikke er en del av forsøkspersonens normale medisinske behandling, med den forståelse at forsøkspersonen kan trekke tilbake samtykket når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må bruke et hormonelt prevensjonsmiddel, intrauterint apparat, diafragma med spermicid eller kondom med spermicid i løpet av studien. Bekreftelse på at en kvinnelig pasient ikke er gravid må fastslås ved en negativ humant koriongonadotropin (hCG) graviditetstest (urin eller serum) innen 7 dager etter studieregistrering (SD1).

Ekskluderingskriterier:

For å være kvalifisert for inkludering i denne studien må fagene ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

  • Kjent allergi eller overfølsomhet overfor veksthormon eller fortynningsmiddel.
  • Tidligere behandling med GH innen seks måneder før screening.
  • Alvorlig sykdom siste seks måneder.
  • Aktiv malignitet (unntatt ikke-melanomatøse hudmaligniteter).
  • Diabetes mellitus (type I eller II).
  • Seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B overflateantigen (HbsAg) og/eller hepatitt C-virus (HCV) serologi.
  • Graviditet eller amming.
  • Historie om narkotika- og/eller alkoholmisbruk eller bruk av rusmidler til ikke-terapeutiske formål.
  • Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, vil sette pasientens sikkerhet i fare etter eksponering for studiemedisin.
  • Klinisk signifikant unormal hematologi, kjemi eller urinanalyse resulterer ved screening etter etterforskerens vurdering.
  • Har tatt et annet undersøkelsesmiddel eller hatt noen eksperimentell prosedyre i løpet av de seks månedene før studiestart.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Standard dosegruppe
0,005 mg/kg/dag rekombinant humant veksthormon (r-hGH) i 30 dager og øker deretter, med etterforskerens godkjenning, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uke 24.
Biologisk: rekombinant humant veksthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dager og deretter økende, med etterforskerens godkjenning, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uke 24.
Andre navn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • kult klikk
Biologisk: rekombinant humant veksthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dager med mulighet for doseeskalering, med etterforskerens godkjenning, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Andre navn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • kult klikk
Eksperimentell: Høydosegruppe
0,010 mg/kg/dag rekombinant humant veksthormon i 14 dager med mulighet for doseeskalering, med etterforskerens godkjenning, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Biologisk: rekombinant humant veksthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dager og deretter økende, med etterforskerens godkjenning, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uke 24.
Andre navn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • kult klikk
Biologisk: rekombinant humant veksthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dager med mulighet for doseeskalering, med etterforskerens godkjenning, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Andre navn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • kult klikk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i trunk fett
Tidsramme: Baseline til uke 24
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i mager kroppsmasse
Tidsramme: Baseline til uke 24
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i totalt kroppsfett
Tidsramme: Baseline til uke 24
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i lemfett
Tidsramme: Baseline til uke 24
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i fettforhold mellom stamme og lem
Tidsramme: Baseline til uke 24
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

EMD Serono

Etterforskere

  • Studieleder: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2005

Først lagt ut (Anslag)

3. mai 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. august 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2013

Sist bekreftet

1. august 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 25253

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypofyse dvergvekst

Kliniske studier på rekombinant humant veksthormon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere