Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Estudo de Saizen® em indivíduos com deficiência do hormônio do crescimento na infância
Um estudo de fase IIIb, prospectivo, multicêntrico, randomizado, aberto para determinar a segurança e a eficácia de dois regimes de dosagem diferentes de Saizen® (hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH), usando Cool.Click™ em indivíduos com início na infância Deficiência do hormônio do crescimento durante a fase de transição adolescente (CATS)
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase IIIb, prospectivo, multicêntrico, randomizado, aberto para determinar a segurança e a eficácia de dois regimes de dosagem diferentes de r-hGH com um esquema de escalonamento de dose. As avaliações de triagem devem ser concluídas 30 dias antes do SD1 (dia de estudo 1). Indivíduos elegíveis com idades entre 13 e 25 anos serão randomizados em alocação igual em uma proporção de 1:1 para um dos dois grupos de tratamento (30 indivíduos/grupo). As injeções subcutâneas diárias serão autoadministradas ou recebidas de um indivíduo designado usando cool.click™, o dispositivo de administração de hormônio de crescimento (GH) sem agulha. O estudo consiste em três períodos: triagem (até 30 dias antes do Dia 1 do Estudo), tratamento ativo (até 24 semanas) e acompanhamento (avaliação de segurança de 4 semanas após a última dose da medicação do estudo).
Cada indivíduo deverá preencher um diário de tratamento diário para avaliar a adesão à dosagem, eventos adversos e medicamentos concomitantes. Cada indivíduo receberá um diário de tratamento em SD1, semanas 8, 12 e 24. Os indivíduos serão obrigados a registrar entradas de diário que irão capturar a conformidade com a dosagem, eventos adversos e medicamentos concomitantes. Dependendo da alocação do tratamento e da tolerabilidade do sujeito, a titulação da dose será aumentada da seguinte forma:
- Grupo A: 0,005 mg/kg/dia por 30 dias, aumentando, com a aprovação do investigador, para 0,010 mg/kg/dia do dia 31 à semana 24.
- Grupo B: 0,010 mg/kg/dia por 14 dias com possibilidade de aumento da dose, com a aprovação do investigador, no dia 15 para 0,02 mg/kg/dia e no dia 29 para 0,03 mg/kg/dia.
As visitas de estudo agendadas incluem triagem, linha de base e semanas 8, 12 e 24. Os ajustes de dosagem serão baseados na tolerabilidade do sujeito e nas avaliações por telefone desde o início do medicamento do estudo até a semana 6. A gordura do tronco será medida em SD1, semanas 12 e 24 (ou visita de término antecipado). Avaliações laboratoriais clínicas de rotina (hematologia, química do sangue e urinálise) serão realizadas pré-tratamento (-30 a -1 SD1) e pós-tratamento na semana 24 (ou visita de término antecipado). Avaliações laboratoriais especiais incluem a análise central do painel lipídico, insulina em jejum, glicose em jejum, fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I), proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP-3), tiroxina livre (T4), total T4, proteína C reativa (PCR). Os exames físicos serão realizados na triagem, semanas 12 e 24. As avaliações de segurança ocorrerão durante as visitas de estudo agendadas, por meio de avaliações por telefone e pela revisão de eventos adversos e eventos concomitantes no diário de tratamento em questão.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32226
- Nemours Children's Clinic
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Nemours Children's Clinic
-
Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Pediatric Endocrine Associates
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New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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-
Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
O dia de entrada ou Dia 1 do Estudo é definido como o primeiro dia de tratamento do estudo. Para ser elegível para inclusão neste estudo, os indivíduos devem preencher todos os seguintes critérios dentro de 30 dias antes do Dia de Estudo 1.
- Masculino ou feminino dos 13 aos 25 anos, inclusive
- Diagnóstico de deficiência de hormônio de crescimento (DGH) com início na infância e tratamento prévio com hormônio de crescimento (GH) concluído, conforme evidenciado por idade óssea superior a 14 anos para meninas e 16 anos para meninos ou nenhum aumento de altura > 0,5 cm nos 6 meses anteriores à triagem.
- Ter deficiência de GH documentada (adquirida ou idiopática), estabelecida por um teste provocativo padrão, como insulina (<5 ng/mL) ou hormônio liberador do hormônio do crescimento mais arginina (<9 ng/mL) pelo menos 30 dias após a interrupção do GH . Se um indivíduo for hipopituitário com dois ou mais distúrbios hipofisários e tiver IGF-1 baixo, o teste de estimulação não precisa ser realizado para confirmar GHD.
- Se hipopituitário, deve ter recebido terapia de reposição adequada (se necessário) de glicocorticosteróides, hormônios da tireoide e sexuais (os níveis hormonais na reposição estando na faixa normal/levemente elevada) por pelo menos 6 meses antes da triagem.
- Estar disposto e capaz de cumprir o protocolo durante o estudo.
- Ter dado consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo que não faça parte dos cuidados médicos normais do sujeito, com o entendimento de que o sujeito pode retirar o consentimento a qualquer momento sem prejuízo de cuidados médicos futuros.
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar um contraceptivo hormonal, dispositivo intra-uterino, diafragma com espermicida ou preservativo com espermicida durante o estudo. A confirmação de que uma paciente do sexo feminino não está grávida deve ser estabelecida por um teste de gravidez negativo para gonadotrofina coriônica humana (hCG) (urina ou soro) dentro de 7 dias da inscrição no estudo (SD1).
Critério de exclusão:
Para ser elegível para inclusão neste estudo, os indivíduos não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:
- Alergia ou hipersensibilidade conhecida ao hormônio do crescimento ou diluente.
- Tratamento anterior com GH dentro de seis meses antes da triagem.
- Doença grave nos últimos seis meses.
- Malignidade ativa (exceto malignidades cutâneas não melanomatosas).
- Diabetes mellitus (tipo I ou II).
- Soropositividade para vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg) e/ou sorologia para vírus da hepatite C (HCV).
- Gravidez ou lactação.
- História de abuso de drogas e/ou álcool ou uso de drogas para fins não terapêuticos.
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do paciente após a exposição ao medicamento do estudo.
- Resultados clinicamente significativos de hematologia, química ou urinálise anormais na triagem, a critério do investigador.
- Ter tomado outro medicamento experimental ou ter sido submetido a qualquer procedimento experimental nos seis meses anteriores à entrada no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de dose padrão
0,005 mg/kg/dia de hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) por 30 dias, aumentando, com a aprovação do Investigador, para 0,010 mg/kg/dia do Dia 31 à Semana 24.
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0,005 mg/kg/dia por 30 dias, aumentando, com a aprovação do investigador, para 0,010 mg/kg/dia do dia 31 à semana 24.
Outros nomes:
0,010 mg/kg/dia por 14 dias com a oportunidade de aumentar a dose, com a aprovação do investigador, no dia 15 para 0,02 mg/kg/dia e no dia 29 para 0,03 mg/kg/dia.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo de alta dose
0,010 mg/kg/dia de hormônio de crescimento humano recombinante por 14 dias com a oportunidade de aumentar a dose, com a aprovação do Investigador, no Dia 15 para 0,02 mg/kg/dia e no Dia 29 para 0,03 mg/kg/dia.
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0,005 mg/kg/dia por 30 dias, aumentando, com a aprovação do investigador, para 0,010 mg/kg/dia do dia 31 à semana 24.
Outros nomes:
0,010 mg/kg/dia por 14 dias com a oportunidade de aumentar a dose, com a aprovação do investigador, no dia 15 para 0,02 mg/kg/dia e no dia 29 para 0,03 mg/kg/dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na gordura do tronco
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na massa corporal magra
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na gordura corporal total
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na gordura dos membros
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na proporção de gordura do tronco para os membros
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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Outros números de identificação do estudo
- 25253
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