Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Undersøgelse af Saizen® i emner med væksthormonmangel i barndommen

4. august 2013 opdateret af: EMD Serono

En fase IIIb, prospektiv, multicenter, randomiseret, åben-label undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​to forskellige doseringsregimer af Saizen® (rekombinant humant væksthormon (r-hGH), ved brug af Cool.Click™ hos forsøgspersoner med debut i barndommen Væksthormonmangel under den unge overgangsfase (CATS)

Det primære formål er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to forskellige dosisregimer af r-hGH (Saizen®) hos personer med væksthormonmangel i barndommen (COGHD) i overgangsfasen fra barndom til voksen alder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase IIIb, prospektivt, multicenter, randomiseret, åbent studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​to forskellige dosisregimer af r-hGH med et dosiseskaleringsskema. Screeningsvurderinger skal være afsluttet 30 dage før SD1 (studiedag 1). Kvalificerede forsøgspersoner i alderen 13 til 25 år vil blive randomiseret i ligelig fordeling i et forhold på 1:1 til en af ​​to behandlingsgrupper (30 forsøgspersoner/gruppe). Daglige subkutane injektioner vil blive selvadministreret eller modtaget fra en udpeget person ved hjælp af cool.click™, den nålefri væksthormon (GH) leveringsanordning. Undersøgelsen består af tre perioder: screening (op til 30 dage før undersøgelsesdag 1), aktiv behandling (op til 24 uger) og opfølgning (4 ugers sikkerhedsevaluering efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin).

Hvert individ skal udfylde en daglig behandlingsdagbog for at vurdere doseringsoverholdelse, bivirkninger og samtidig medicin. Hvert forsøgsperson vil modtage en behandlingsdagbog ved SD1, uge ​​8, 12 og 24. Forsøgspersoner vil være forpligtet til at registrere daglige dagbogsoptegnelser, der vil fange doseringsoverensstemmelse, bivirkninger og samtidig medicin. Afhængigt af behandlingstildeling og emnets tolerabilitet vil dosistitreringen blive øget som følger:

  • Gruppe A: 0,005 mg/kg/dag i 30 dage, og derefter stigende, med efterforskerens godkendelse, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uge 24.
  • Gruppe B: 0,010 mg/kg/dag i 14 dage med mulighed for dosiseskalering, med Investigators godkendelse, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.

Planlagte studiebesøg inkluderer screening, baseline og uge 8, 12 og 24. Dosisjusteringer vil være baseret på patientens tolerabilitet og telefoniske vurderinger fra påbegyndelse af studielægemidlet til og med uge 6. Trunkfedt vil blive målt ved SD1, uge ​​12 og 24 (eller tidligt afslutningsbesøg). Rutinemæssige kliniske laboratorievurderinger (hæmatologi, blodkemi og urinanalyse) vil blive udført før behandling (-30 til -1 SD1) og efterbehandling i uge 24 (eller tidligt afsluttet besøg). Særlige laboratorievurderinger inkluderer den centrale analyse af lipidpanel, fastende insulin, fastende glukose, insulinlignende vækstfaktor I (IGF-I), insulinlignende vækstfaktorbindende protein 3 (IGFBP-3), fri thyroxin (T4), i alt T4, C-reaktivt protein (CRP). Fysiske undersøgelser vil blive udført ved screening, uge ​​12 og 24. Sikkerhedsevalueringer vil finde sted under planlagte studiebesøg, gennem telefonvurderinger og ved gennemgang af uønskede hændelser og ledsagende hændelser i emnets behandlingsdagbog.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Indgangsdagen eller Studiedag 1 er defineret som den første dag i studiebehandlingen. For at være berettiget til optagelse i denne undersøgelse skal forsøgspersonerne opfylde alle følgende kriterier inden for 30 dage før undersøgelsesdag 1.

  • Mand eller kvinde fra 13 til 25 år, inklusive
  • Diagnose af væksthormonmangel (GHD) i barndommen og tidligere afsluttet behandling med væksthormon (GH) som dokumenteret ved knoglealder over 14 år for piger og 16 år for drenge eller ingen højdestigning > 0,5 cm i de 6 måneder før screening.
  • Har dokumenteret GH-mangel (erhvervet eller idiopatisk), etableret ved en standard provokerende test, såsom insulin (<5 ng/mL) eller væksthormonfrigørende hormon plus arginin (<9 ng/ml) mindst 30 dage efter, at GH er seponeret . Hvis et forsøgsperson er hypofyse med to eller flere hypofyselidelser og har en lav IGF-1, skal stimulationstesten ikke udføres for at bekræfte GHD.
  • Hvis hypofyse, skal have været i tilstrækkelig erstatningsterapi (hvis påkrævet) af glukokortikosteroider, thyreoidea- og kønshormoner (hormonniveauer ved udskiftning er i normalt/mildt forhøjet område) i mindst 6 måneder før screening.
  • Være villig og i stand til at overholde protokollen i hele undersøgelsens varighed.
  • Har givet skriftligt informeret samtykke før enhver undersøgelsesrelateret procedure, der ikke er en del af forsøgspersonens normale lægebehandling, med den forståelse, at forsøgspersonen til enhver tid kan trække sit samtykke tilbage uden at det berører fremtidig lægebehandling.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal bruge et hormonelt præventionsmiddel, intrauterin anordning, diafragma med spermicid eller kondom med spermicid i hele undersøgelsens varighed. Bekræftelse af, at en kvindelig patient ikke er gravid, skal fastslås ved en negativ human choriongonadotropin (hCG) graviditetstest (urin eller serum) inden for 7 dage efter tilmelding til undersøgelsen (SD1).

Ekskluderingskriterier:

For at være berettiget til optagelse i denne undersøgelse må forsøgspersonerne ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for væksthormon eller fortyndingsmiddel.
  • Tidligere behandling med GH inden for seks måneder før screening.
  • Alvorlig sygdom i de foregående seks måneder.
  • Aktiv malignitet (undtagen ikke-melanomatøse hudmaligniteter).
  • Diabetes mellitus (type I eller II).
  • Seropositivitet for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B overfladeantigen (HbsAg) og/eller hepatitis C virus (HCV) serologi.
  • Graviditet eller amning.
  • Historie om stof- og/eller alkoholmisbrug eller brug af stoffer til ikke-terapeutiske formål.
  • Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville bringe patientens sikkerhed i fare efter eksponering for undersøgelseslægemidlet.
  • Klinisk signifikant abnorm hæmatologi, kemi eller urinanalyse resulterer ved screening efter investigatorens vurdering.
  • Har taget et andet forsøgslægemiddel eller haft nogen eksperimentel procedure i de seks måneder forud for undersøgelsens start.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Standard dosisgruppe
0,005 mg/kg/dag rekombinant humant væksthormon (r-hGH) i 30 dage og derefter stigende, med efterforskerens godkendelse, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uge 24.
Biologisk: rekombinant humant væksthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dage og derefter stigende, med efterforskerens godkendelse, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uge 24.
Andre navne:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fedt klik
Biologisk: rekombinant humant væksthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dage med mulighed for dosiseskalering, med Investigators godkendelse, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Andre navne:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fedt klik
Eksperimentel: Højdosis gruppe
0,010 mg/kg/dag rekombinant humant væksthormon i 14 dage med mulighed for at dosiseskalere, med Investigator's godkendelse, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Biologisk: rekombinant humant væksthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dage og derefter stigende, med efterforskerens godkendelse, til 0,010 mg/kg/dag fra dag 31 til uge 24.
Andre navne:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fedt klik
Biologisk: rekombinant humant væksthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dage med mulighed for dosiseskalering, med Investigators godkendelse, på dag 15 til 0,02 mg/kg/dag og dag 29 til 0,03 mg/kg/dag.
Andre navne:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fedt klik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i kropsfedt
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i mager kropsmasse
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i total kropsfedt
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i lemmerfedt
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i krops- til lemmerfedtforhold
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

EMD Serono

Efterforskere

  • Studieleder: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2005

Først opslået (Skøn)

3. maj 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. august 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2013

Sidst verificeret

1. august 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 25253

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofyse dværgvækst

Kliniske forsøg med rekombinant humant væksthormon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner