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Étude Cool.Click™ sur la transition des adolescents : étude de Saizen® chez des sujets présentant un déficit en hormone de croissance apparu dans l'enfance

4 août 2013 mis à jour par: EMD Serono

Une étude de phase IIIb, prospective, multicentrique, randomisée et ouverte visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de deux schémas posologiques différents de Saizen® (hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH), utilisant Cool.Click™ chez des sujets à début d'enfance Déficit en hormone de croissance pendant la phase de transition de l'adolescence (CATS)

L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux schémas posologiques différents de r-hGH (Saizen®) chez des sujets présentant un déficit en hormone de croissance de l'enfance (COGHD) pendant la phase de transition de l'enfance à l'âge adulte.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase IIIb, prospective, multicentrique, randomisée et ouverte visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de deux schémas posologiques différents de r-hGH avec un schéma d'escalade de dose. Les évaluations de dépistage doivent être terminées 30 jours avant SD1 (Jour d'étude 1). Les sujets éligibles âgés de 13 à 25 ans seront randomisés en répartition égale dans un rapport 1:1 dans l'un des deux groupes de traitement (30 sujets/groupe). Les injections sous-cutanées quotidiennes seront auto-administrées ou reçues d'une personne désignée à l'aide de cool.click™, le dispositif d'administration d'hormone de croissance (GH) sans aiguille. L'étude se compose de trois périodes : dépistage (jusqu'à 30 jours avant le premier jour de l'étude), traitement actif (jusqu'à 24 semaines) et suivi (évaluation de l'innocuité sur 4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude).

Chaque sujet devra remplir un journal de traitement quotidien pour évaluer l'observance du dosage, les événements indésirables et les médicaments concomitants. Chaque sujet recevra un journal de traitement à SD1, semaines 8, 12 et 24. Les sujets seront tenus d'enregistrer des entrées de journal quotidien qui saisiront l'observance du dosage, les événements indésirables et les médicaments concomitants. En fonction de l'attribution du traitement et de la tolérance du sujet, la titration de la dose sera augmentée comme suit :

  • Groupe A : 0,005 mg/kg/jour pendant 30 jours puis augmentation, avec l'accord de l'investigateur, à 0,010 mg/kg/jour du jour 31 à la semaine 24.
  • Groupe B : 0,010 mg/kg/jour pendant 14 jours avec possibilité d'augmenter la dose, avec l'approbation de l'investigateur, le jour 15 à 0,02 mg/kg/jour et le jour 29 à 0,03 mg/kg/jour.

Les visites d'étude programmées comprennent le dépistage, la ligne de base et les semaines 8, 12 et 24. Les ajustements posologiques seront basés sur la tolérance du sujet et les évaluations téléphoniques depuis le début du traitement à l'étude jusqu'à la semaine 6. La graisse du tronc sera mesurée à SD1, semaines 12 et 24 (ou visite d'arrêt précoce). Des évaluations de laboratoire clinique de routine (hématologie, chimie du sang et analyse d'urine) seront effectuées avant le traitement (-30 à -1 SD1) et après le traitement à la semaine 24 (ou visite de fin anticipée). Les évaluations de laboratoire spéciales comprennent l'analyse centrale du panel lipidique, de l'insuline à jeun, de la glycémie à jeun, du facteur de croissance analogue à l'insuline I (IGF-I), de la protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline 3 (IGFBP-3), de la thyroxine libre (T4) , du total T4, protéine C-réactive (CRP). Des examens physiques seront effectués lors de la sélection, semaines 12 et 24. Les évaluations de la sécurité auront lieu lors des visites d'étude prévues, par le biais d'évaluations téléphoniques et par l'examen des événements indésirables et des événements concomitants dans le journal de traitement du sujet.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Le jour d'entrée ou Jour d'étude 1 est défini comme le premier jour du traitement de l'étude. Pour être éligibles à l'inclusion dans cette étude, les sujets doivent remplir tous les critères suivants dans les 30 jours précédant le jour d'étude 1.

  • Homme ou femme de 13 à 25 ans inclus
  • Diagnostic de déficit en hormone de croissance (GHD) d'apparition dans l'enfance et traitement antérieur par hormone de croissance (GH) comme en témoigne un âge osseux supérieur à 14 ans pour les filles et 16 ans pour les garçons ou aucune augmentation de taille > 0,5 cm dans les 6 mois précédant le dépistage.
  • Avoir un déficit documenté en GH (acquis ou idiopathique), établi par un test de provocation standard, tel que l'insuline (<5 ng/mL) ou l'hormone de libération de l'hormone de croissance plus l'arginine (<9 ng/mL) au moins 30 jours après l'arrêt de la GH . Si un sujet est hypopituitaire avec deux ou plusieurs troubles hypophysaires et a un faible taux d'IGF-1, le test de stimulation n'a pas besoin d'être effectué pour confirmer GHD.
  • Si hypohypophysaire, doit avoir suivi un traitement de remplacement adéquat (si nécessaire) de glucocorticostéroïdes, d'hormones thyroïdiennes et sexuelles (les taux d'hormones lors du remplacement étant dans la plage normale/légèrement élevée) pendant au moins 6 mois avant le dépistage.
  • Être disposé et capable de se conformer au protocole pendant toute la durée de l'étude.
  • Avoir donné son consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude ne faisant pas partie des soins médicaux normaux du sujet, étant entendu que le sujet peut retirer son consentement à tout moment sans préjudice des soins médicaux futurs.
  • Les sujets féminins en âge de procréer doivent utiliser un contraceptif hormonal, un dispositif intra-utérin, un diaphragme avec spermicide ou un préservatif avec spermicide pendant la durée de l'étude. La confirmation qu'une patiente n'est pas enceinte doit être établie par un test de grossesse négatif à la gonadotrophine chorionique humaine (hCG) (urine ou sérum) dans les 7 jours suivant l'inscription à l'étude (SD1).

Critère d'exclusion:

Pour être éligibles à l'inclusion dans cette étude, les sujets ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

  • Allergie ou hypersensibilité connue à l'hormone de croissance ou au diluant.
  • Traitement antérieur avec GH dans les six mois précédant le dépistage.
  • Maladie grave au cours des six derniers mois.
  • Malignité active (à l'exception des tumeurs malignes cutanées non mélanomateuses).
  • Diabète sucré (type I ou II).
  • Séropositivité pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg) et/ou la sérologie du virus de l'hépatite C (VHC).
  • Grossesse ou allaitement.
  • Antécédents d'abus de drogues et/ou d'alcool ou d'usage de drogues à des fins non thérapeutiques.
  • Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du patient après une exposition au médicament à l'étude.
  • Résultats anormaux cliniquement significatifs d'hématologie, de chimie ou d'analyse d'urine lors du dépistage selon le jugement de l'investigateur.
  • Avoir pris un autre médicament expérimental ou avoir subi une procédure expérimentale au cours des six mois précédant l'entrée à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de dose standard
0,005 mg/kg/jour d'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) pendant 30 jours, puis augmentation, avec l'approbation de l'investigateur, à 0,010 mg/kg/jour du jour 31 à la semaine 24.
Biologique: hormone de croissance humaine recombinante
0,005 mg/kg/jour pendant 30 jours puis augmentation, avec l'approbation de l'investigateur, à 0,010 mg/kg/jour du jour 31 à la semaine 24.
Autres noms:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bon clic
Biologique: hormone de croissance humaine recombinante
0,010 mg/kg/jour pendant 14 jours avec la possibilité d'augmenter la dose, avec l'approbation de l'investigateur, le jour 15 à 0,02 mg/kg/jour et le jour 29 à 0,03 mg/kg/jour.
Autres noms:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bon clic
Expérimental: Groupe à dose élevée
0,010 mg/kg/jour d'hormone de croissance humaine recombinante pendant 14 jours avec la possibilité d'augmenter la dose, avec l'approbation de l'investigateur, le jour 15 à 0,02 mg/kg/jour et le jour 29 à 0,03 mg/kg/jour.
Biologique: hormone de croissance humaine recombinante
0,005 mg/kg/jour pendant 30 jours puis augmentation, avec l'approbation de l'investigateur, à 0,010 mg/kg/jour du jour 31 à la semaine 24.
Autres noms:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bon clic
Biologique: hormone de croissance humaine recombinante
0,010 mg/kg/jour pendant 14 jours avec la possibilité d'augmenter la dose, avec l'approbation de l'investigateur, le jour 15 à 0,02 mg/kg/jour et le jour 29 à 0,03 mg/kg/jour.
Autres noms:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bon clic

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans la graisse du tronc
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 de la masse corporelle maigre
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 de la graisse corporelle totale
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans la graisse des membres
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Changement en pourcentage entre le départ et la semaine 24 du rapport de graisse du tronc aux membres
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

EMD Serono

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mai 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2005

Première publication (Estimation)

3 mai 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 août 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2013

Dernière vérification

1 août 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 25253

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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