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Cool.Click™ Studio sulla transizione adolescenziale: Studio di Saizen® in soggetti con deficit di ormone della crescita ad esordio infantile

4 agosto 2013 aggiornato da: EMD Serono

Uno studio di fase IIIb, prospettico, multicentrico, randomizzato, in aperto per determinare la sicurezza e l'efficacia di due diversi regimi di dosaggio di Saizen® (ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH), utilizzando Cool.Click™ in soggetti con esordio infantile Carenza di ormone della crescita durante la fase di transizione adolescenziale (CATS)

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia e la sicurezza di due diversi regimi posologici di r-hGH (Saizen®) in soggetti con deficit dell'ormone della crescita ad esordio infantile (COGHD) durante la fase di transizione dall'infanzia all'età adulta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase IIIb, prospettico, multicentrico, randomizzato, in aperto per determinare la sicurezza e l'efficacia di due diversi regimi di dosaggio di r-hGH con uno schema di aumento della dose. Le valutazioni di screening devono essere completate 30 giorni prima della SD1 (Giorno 1 dello studio). I soggetti idonei di età compresa tra 13 e 25 anni saranno randomizzati in uguale assegnazione in un rapporto 1:1 a uno dei due gruppi di trattamento (30 soggetti/gruppo). Le iniezioni sottocutanee giornaliere saranno autosomministrate o ricevute da un individuo designato utilizzando cool.click ™, il dispositivo di somministrazione dell'ormone della crescita (GH) senza ago. Lo studio si compone di tre periodi: screening (fino a 30 giorni prima del Giorno 1 dello studio), trattamento attivo (fino a 24 settimane) e follow-up (valutazione della sicurezza di 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio).

Ogni soggetto dovrà compilare un diario giornaliero del trattamento per valutare la conformità al dosaggio, gli eventi avversi e i farmaci concomitanti. Ogni soggetto riceverà un diario del trattamento a SD1, settimane 8, 12 e 24. Ai soggetti sarà richiesto di registrare le voci del diario giornaliero che cattureranno la conformità al dosaggio, gli eventi avversi e i farmaci concomitanti. A seconda dell'allocazione del trattamento e della tollerabilità del soggetto, la titolazione della dose sarà aumentata come segue:

  • Gruppo A: 0,005 mg/kg/giorno per 30 giorni poi aumentando, con l'approvazione dello sperimentatore, a 0,010 mg/kg/giorno dal giorno 31 alla settimana 24.
  • Gruppo B: 0,010 mg/kg/giorno per 14 giorni con la possibilità di aumentare la dose, con l'approvazione dello sperimentatore, dal giorno 15 a 0,02 mg/kg/giorno e dal giorno 29 a 0,03 mg/kg/giorno.

Le visite di studio programmate includono lo screening, il basale e le settimane 8, 12 e 24. Gli aggiustamenti del dosaggio si baseranno sulla tollerabilità del soggetto e sulle valutazioni telefoniche dall'inizio del farmaco in studio fino alla settimana 6. Il grasso del tronco sarà misurato a SD1, settimane 12 e 24 (o visita di conclusione anticipata). Le valutazioni cliniche di laboratorio di routine (ematologia, analisi del sangue e analisi delle urine) verranno eseguite prima del trattamento (da -30 a -1 SD1) e dopo il trattamento alla settimana 24 (o visita di interruzione anticipata). Valutazioni di laboratorio speciali includono l'analisi centrale del pannello lipidico, insulina a digiuno, glicemia a digiuno, fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I), proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3), tiroxina libera (T4), totale T4, proteina C-reattiva (CRP). Gli esami fisici verranno eseguiti durante lo screening, settimane 12 e 24. Le valutazioni di sicurezza avverranno durante le visite di studio programmate, attraverso valutazioni telefoniche e mediante la revisione degli eventi avversi e degli eventi concomitanti sul diario del trattamento del soggetto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il giorno di ingresso o Giorno di studio 1 è definito come il primo giorno di trattamento dello studio. Per essere idonei all'inclusione in questo studio, i soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri entro 30 giorni prima del Giorno 1 dello studio.

  • Maschio o femmina dai 13 ai 25 anni compresi
  • Diagnosi di deficit dell'ormone della crescita (GHD) ad esordio infantile e precedente trattamento con ormone della crescita (GH) completato come evidenziato da un'età ossea superiore a 14 anni per le ragazze e 16 anni per i ragazzi o nessun aumento di altezza > 0,5 cm nei 6 mesi precedenti Screening.
  • Avere una carenza documentata di GH (acquisita o idiopatica), stabilita da un test di provocazione standard, come insulina (<5 ng/mL) o ormone di rilascio dell'ormone della crescita più arginina (<9 ng/mL) almeno 30 giorni dopo l'interruzione del GH . Se un soggetto è ipopituitario con due o più disturbi ipofisari e ha un basso IGF-1, non è necessario eseguire il test di stimolazione per confermare la GHD.
  • Se ipopituitario, deve essere stato sottoposto a un'adeguata terapia sostitutiva (se richiesta) di glucocorticosteroidi, ormoni tiroidei e sessuali (i livelli ormonali al momento della sostituzione sono nel range normale/lievemente elevato) per almeno 6 mesi prima dello Screening.
  • Essere disposti e in grado di rispettare il protocollo per tutta la durata dello studio.
  • Aver fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio che non faccia parte delle normali cure mediche del soggetto, con la consapevolezza che il soggetto può revocare il consenso in qualsiasi momento senza pregiudizio per future cure mediche.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un contraccettivo ormonale, dispositivo intrauterino, diaframma con spermicida o preservativo con spermicida per la durata dello studio. La conferma che una paziente di sesso femminile non è incinta deve essere stabilita da un test di gravidanza negativo per la gonadotropina corionica umana (hCG) (urina o siero) entro 7 giorni dall'arruolamento nello studio (SD1).

Criteri di esclusione:

Per essere idonei all'inclusione in questo studio, i soggetti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

  • Allergia o ipersensibilità nota all'ormone della crescita o al diluente.
  • Precedente trattamento con GH entro sei mesi prima di Screen.
  • Malattia grave nei sei mesi precedenti.
  • Neoplasie attive (eccetto neoplasie cutanee non melanomatose).
  • Diabete mellito (tipo I o II).
  • Sieropositività per la sierologia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dell'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg) e/o del virus dell'epatite C (HCV).
  • Gravidanza o allattamento.
  • Storia di abuso di droghe e/o alcol o uso di droghe per scopi non terapeutici.
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del paziente a seguito dell'esposizione al farmaco oggetto dello studio.
  • Risultati anomali clinicamente significativi di ematologia, chimica o analisi delle urine allo screening secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Aver assunto un altro farmaco sperimentale o aver avuto una procedura sperimentale nei sei mesi precedenti l'ingresso nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo dose standard
0,005 mg/kg/die di ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) per 30 giorni, aumentando poi, con l'approvazione dello sperimentatore, a 0,010 mg/kg/die dal giorno 31 alla settimana 24.
Biologico: ormone della crescita umano ricombinante
0,005 mg/kg/giorno per 30 giorni poi aumentando, con l'approvazione dello sperimentatore, a 0,010 mg/kg/giorno dal giorno 31 alla settimana 24.
Altri nomi:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bel clic
Biologico: ormone della crescita umano ricombinante
0,010 mg/kg/giorno per 14 giorni con la possibilità di aumentare la dose, con l'approvazione dello sperimentatore, il giorno 15 a 0,02 mg/kg/giorno e il giorno 29 a 0,03 mg/kg/giorno.
Altri nomi:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bel clic
Sperimentale: Gruppo ad alto dosaggio
0,010 mg/kg/giorno di ormone della crescita umano ricombinante per 14 giorni con la possibilità di aumentare la dose, con l'approvazione dello sperimentatore, il giorno 15 a 0,02 mg/kg/giorno e il giorno 29 a 0,03 mg/kg/giorno.
Biologico: ormone della crescita umano ricombinante
0,005 mg/kg/giorno per 30 giorni poi aumentando, con l'approvazione dello sperimentatore, a 0,010 mg/kg/giorno dal giorno 31 alla settimana 24.
Altri nomi:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bel clic
Biologico: ormone della crescita umano ricombinante
0,010 mg/kg/giorno per 14 giorni con la possibilità di aumentare la dose, con l'approvazione dello sperimentatore, il giorno 15 a 0,02 mg/kg/giorno e il giorno 29 a 0,03 mg/kg/giorno.
Altri nomi:
  • Saizen
  • r-hGH
  • bel clic

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel grasso del tronco
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nella massa corporea magra
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel grasso corporeo totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel grasso degli arti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel rapporto grasso tronco-arto
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

EMD Serono

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 maggio 2005

Primo Inserito (Stima)

3 maggio 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 agosto 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2013

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 25253

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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