Cool.Click™ serdülőkori átmenet vizsgálat: Saizen® vizsgálata olyan alanyokon, akiknél gyermekkorban jelentkezett növekedési hormon hiány
IIIb. fázisú, prospektív, többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat a Saizen® (rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH), Cool.Click™ használatával, két különböző adagolási séma biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására gyermekkorban kezdődő alanyokon) Növekedési hormon hiány a serdülőkori átmeneti fázisban (CATS)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
Ez egy IIIb fázisú, prospektív, többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat az r-hGH két különböző adagolási rendjének biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására, dózisemelési sémával. A szűrővizsgálatokat 30 nappal az SD1 (1. vizsgálati nap) előtt kell elvégezni. A 13 és 25 év közötti jogosult alanyokat egyenlő elosztásban, 1:1 arányban véletlenszerűen besorolják két kezelési csoport egyikébe (30 alany/csoport). A napi szubkután injekciókat önnek kell beadni, vagy egy kijelölt személytől kapja a cool.click™, a tű nélküli növekedési hormon (GH) adagolóeszköz segítségével. A vizsgálat három időszakból áll: szűrés (legfeljebb 30 nappal az 1. vizsgálati napot megelőzően), aktív kezelés (legfeljebb 24 hét) és követés (4 hetes biztonsági értékelés a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után).
Minden alanynak napi kezelési naplót kell kitöltenie az adagolási megfelelőség, a nemkívánatos események és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek értékeléséhez. Minden alany egy kezelési naplót kap az SD1 8., 12. és 24. héten. Az alanyoknak napi naplóbejegyzéseket kell rögzíteniük, amelyek rögzítik az adagolás betartását, a nemkívánatos eseményeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket. A kezelés elosztásától és az alany tolerálhatóságától függően a dózistitrálás a következőképpen lesz megnövelve:
- A csoport: 0,005 mg/ttkg/nap 30 napig, majd a vizsgáló jóváhagyásával 0,010 mg/kg/nap-ra emeljük a 31. naptól a 24. hétig.
- B csoport: 0,010 mg/ttkg/nap 14 napon keresztül, az adag növelésének lehetőségével, a vizsgáló jóváhagyásával, a 15. napon 0,02 mg/ttkg/nap és a 29. napon 0,03 mg/kg/napig.
A tervezett tanulmányi látogatások magukban foglalják a szűrést, az alapállapotot és a 8., 12. és 24. hetet. Az adagolás módosítása az alany tolerálhatóságán és telefonos értékeléseken fog alapulni a vizsgálati gyógyszer kezdetétől a 6. hétig. A törzs zsírtartalmát az SD1 12. és 24. héten (vagy korai befejező vizitnél) mérik. A rutin klinikai laboratóriumi vizsgálatokat (hematológiai, vérkémiai és vizeletvizsgálat) a kezelés előtt (-30-tól -1 SD1-ig) és a kezelést követően a 24. héten (vagy korai befejező látogatáson) kell elvégezni. A speciális laboratóriumi vizsgálatok magukban foglalják a lipidpanel, az éhgyomri inzulin, az éhomi glükóz, az inzulinszerű növekedési faktor I (IGF-I), az inzulinszerű növekedési faktor kötő fehérje 3 (IGFBP-3), a szabad tiroxin (T4), az össz. T4, C-reaktív fehérje (CRP). A fizikális vizsgálatokat a 12. és 24. héten szűréskor végezzük. A biztonsági értékelések a tervezett tanulmányi látogatások során, telefonos értékelések során, valamint a nemkívánatos események és a kísérő események áttekintése révén a kezelési naplóban történnek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32226
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Nemours Children's Clinic
-
Tallahassee, Florida, Egyesült Államok, 32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
A belépés napja vagy az 1. vizsgálati nap a vizsgálati kezelés első napja. Ahhoz, hogy részt vehessenek ebben a vizsgálatban, az alanyoknak teljesíteniük kell az összes alábbi kritériumot az 1. vizsgálati napot megelőző 30 napon belül.
- Férfi vagy nő 13-25 éves korig
- Gyermekkorban kezdődő növekedési hormon hiány (GHD) és korábban befejezett növekedési hormon (GH) kezelés diagnosztizálása, amit a lányoknál 14 évnél, fiúknál 16 évnél idősebb csontkorúság igazol, vagy a szűrést megelőző 6 hónapban nem nőtt a magasság > 0,5 cm.
- Dokumentált (szerzett vagy idiopátiás) GH-hiánya van, amelyet standard provokatív teszttel állapítottak meg, mint például inzulin (<5 ng/ml) vagy növekedési hormon-felszabadító hormon plusz arginin (<9 ng/ml) legalább 30 nappal a GH-kezelés abbahagyása után . Ha egy alany hipofízisben van, két vagy több agyalapi mirigy-rendellenességgel, és alacsony az IGF-1 szintje, akkor a stimulációs tesztet nem kell elvégezni a GHD megerősítéséhez.
- Hipofízis esetén a szűrés előtt legalább 6 hónapig megfelelő glükokortikoszteroid-, pajzsmirigy- és nemi hormonpótló kezelésben kell részesülnie (ha szükséges).
- Legyen hajlandó és képes megfelelni a protokollnak a vizsgálat időtartama alatt.
- írásos beleegyező nyilatkozatot adtak minden, a vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt, amely nem része az alany szokásos orvosi ellátásának, azzal a feltétellel, hogy a vizsgálati alany bármikor visszavonhatja hozzájárulását a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül.
- A fogamzóképes korú női alanyoknak a vizsgálat időtartama alatt hormonális fogamzásgátlót, méhen belüli eszközt, spermiciddel vagy spermiciddel óvszert kell használniuk. Negatív humán chorion gonadotropin (hCG) terhességi teszttel (vizelet vagy szérum) kell megerősíteni, hogy a nőbeteg nem terhes, a vizsgálatba való felvételtől számított 7 napon belül (SD1).
Kizárási kritériumok:
Ahhoz, hogy részt vehessenek ebben a vizsgálatban, az alanyoknak nem kell megfelelniük a következő kritériumok egyikének sem:
- Növekedési hormonnal vagy hígítószerrel szembeni ismert allergia vagy túlérzékenység.
- Korábbi GH-kezelés a szűrést megelőző hat hónapon belül.
- Súlyos betegség az elmúlt hat hónapban.
- Aktív rosszindulatú daganat (kivéve a nem melanomás bőrrákokat).
- Diabetes mellitus (I-es vagy II-es típusú).
- Szeropozitivitás a humán immundeficiencia vírus (HIV), a hepatitis B felszíni antigén (HbsAg) és/vagy a hepatitis C vírus (HCV) szerológiájára.
- Terhesség vagy szoptatás.
- A kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés vagy a kábítószerek nem terápiás célú felhasználásának története.
- Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát a vizsgált gyógyszerrel való érintkezést követően.
- Klinikailag szignifikáns kóros hematológiai, kémiai vagy vizeletvizsgálati eredmények születnek a szűrés során a Vizsgáló megítélése szerint.
- Szedett-e más vizsgálati gyógyszert vagy bármilyen kísérleti eljáráson esett át a vizsgálatba való belépés előtti hat hónapban.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Standard dózisú csoport
0,005 mg/kg/nap rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH) 30 napig, majd a vizsgáló jóváhagyásával 0,010 mg/kg/nap-ra emeljük a 31. naptól a 24. hétig.
|
0,005 mg/ttkg/nap 30 napig, majd a vizsgáló jóváhagyásával 0,010 mg/kg/nap-ra emelve a 31. naptól a 24. hétig.
Más nevek:
0,010 mg/ttkg/nap 14 napon keresztül, az adag növelésének lehetőségével, a vizsgáló jóváhagyásával, a 15. napon 0,02 mg/ttkg/nap és a 29. napon 0,03 mg/kg/nap között.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Nagy dózisú csoport
0,010 mg/ttkg/nap rekombináns humán növekedési hormon 14 napon keresztül, az adag növelésének lehetőségével, a vizsgáló jóváhagyásával, a 15. napon 0,02 mg/ttkg/nap és a 29. napon 0,03 mg/kg/nap között.
|
0,005 mg/ttkg/nap 30 napig, majd a vizsgáló jóváhagyásával 0,010 mg/kg/nap-ra emelve a 31. naptól a 24. hétig.
Más nevek:
0,010 mg/ttkg/nap 14 napon keresztül, az adag növelésének lehetőségével, a vizsgáló jóváhagyásával, a 15. napon 0,02 mg/ttkg/nap és a 29. napon 0,03 mg/kg/nap között.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A törzszsír százalékos változása a kiindulási értékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos változás az alapértékről a 24. hétre a karcsú testtömegben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A teljes testzsír százalékos változása a kiindulási értékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Százalékos változás az alapértékről a 24. hétre a végtagzsírban
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Százalékos változás az alapértékről a 24. hétre a törzs és a végtag zsírarányában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Hipotalamusz betegségek
- Csontbetegségek
- Csontbetegségek, endokrin
- Hipofízis betegségek
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Hipopituitarizmus
- Törpeség, agyalapi mirigy
- Endokrin rendszer betegségei
- Törpeség
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 25253
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .