Cool.Click™ Исследование подросткового перехода: изучение препарата Сайзен® у субъектов с дефицитом гормона роста в детском возрасте
Фаза IIIb, проспективное, многоцентровое, рандомизированное, открытое исследование для определения безопасности и эффективности двух различных режимов дозирования Сайзена® (рекомбинантного гормона роста человека (r-hGH) с использованием Cool.Click™ у субъектов с дебютом в детском возрасте) Дефицит гормона роста во время подросткового переходного периода (CATS)
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Это проспективное, многоцентровое, рандомизированное, открытое исследование фазы IIIb для определения безопасности и эффективности двух различных режимов дозирования r-hGH со схемой повышения дозы. Скрининговые оценки должны быть завершены за 30 дней до SD1 (1-й день исследования). Подходящие субъекты в возрасте от 13 до 25 лет будут рандомизированы в равных пропорциях в соотношении 1:1 в одну из двух групп лечения (30 субъектов в группе). Ежедневные подкожные инъекции будут проводиться самостоятельно или получаться от назначенного лица с помощью cool.click ™, устройства для безыгольной доставки гормона роста (GH). Исследование состоит из трех периодов: скрининг (до 30 дней до 1-го дня исследования), активное лечение (до 24 недель) и последующее наблюдение (4 недели оценки безопасности после приема последней дозы исследуемого препарата).
Каждый субъект должен будет заполнять ежедневный дневник лечения для оценки соблюдения режима дозирования, нежелательных явлений и сопутствующих лекарств. Каждый субъект получит один дневник лечения на SD1, 8, 12 и 24 неделях. Субъекты должны будут записывать ежедневные записи в дневнике, которые будут фиксировать соблюдение дозировки, побочные эффекты и сопутствующие лекарства. В зависимости от назначения лечения и переносимости пациента титрование дозы будет увеличиваться следующим образом:
- Группа А: 0,005 мг/кг/день в течение 30 дней, затем с одобрения исследователя доза увеличивается до 0,010 мг/кг/день с 31-го дня до 24-й недели.
- Группа B: 0,010 мг/кг/день в течение 14 дней с возможностью повышения дозы с одобрения исследователя на 15-й день до 0,02 мг/кг/день и на 29-й день до 0,03 мг/кг/день.
Запланированные учебные визиты включают скрининг, исходный уровень и недели 8, 12 и 24. Корректировка дозировки будет основываться на переносимости субъекта и оценках по телефону с момента начала приема исследуемого препарата до 6-й недели. Жир на туловище будет измеряться в SD1, на 12-й и 24-й неделях (или при досрочном прекращении исследования). Обычные клинические лабораторные исследования (гематология, биохимический анализ крови и анализ мочи) будут проводиться до лечения (от -30 до -1 SD1) и после лечения на 24-й неделе (или при досрочном визите). Специальные лабораторные исследования включают центральный анализ панели липидов, инсулина натощак, глюкозы натощак, инсулиноподобного фактора роста I (IGF-I), белка, связывающего инсулиноподобный фактор роста 3 (IGFBP-3), свободного тироксина (T4), общего Т4, С-реактивный белок (СРБ). Медицинские осмотры будут проводиться при скрининге на 12-й и 24-й неделях. Оценки безопасности будут проводиться во время запланированных визитов в рамках исследования, посредством оценки по телефону, а также посредством просмотра нежелательных явлений и сопутствующих явлений в дневнике лечения субъекта.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32226
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Nemours Children's Clinic
-
Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
День включения или День исследования 1 определяется как первый день исследуемого лечения. Чтобы иметь право на включение в это исследование, субъекты должны соответствовать всем следующим критериям в течение 30 дней до 1-го дня исследования.
- Мужчина или женщина от 13 до 25 лет включительно
- Диагноз дефицита гормона роста (ДГР) в детском возрасте (GHD) и предшествующее завершенное лечение гормоном роста (GH), о чем свидетельствует костный возраст более 14 лет для девочек и 16 лет для мальчиков или отсутствие увеличения роста > 0,5 см за 6 месяцев до скрининга.
- Иметь документально подтвержденный дефицит ГР (приобретенный или идиопатический), подтвержденный стандартным провокационным тестом, таким как введение инсулина (<5 нг/мл) или рилизинг-гормона роста плюс аргинин (<9 нг/мл) по крайней мере через 30 дней после прекращения приема ГР. . Если у субъекта гипофиз с двумя или более нарушениями гипофиза и низкий уровень ИФР-1, нет необходимости проводить стимуляционный тест для подтверждения ДГР.
- При наличии гипофиза пациент должен был получать адекватную заместительную терапию (при необходимости) глюкокортикостероидами, гормонами щитовидной железы и половыми гормонами (уровни гормонов при заместительной терапии находятся в пределах нормы/слегка повышены) в течение не менее 6 месяцев до скрининга.
- Быть готовым и способным соблюдать протокол на протяжении всего исследования.
- Дали письменное информированное согласие перед любой процедурой, связанной с исследованием, не являющейся частью обычного медицинского обслуживания субъекта, при том понимании, что субъект может отозвать согласие в любое время без ущерба для медицинского обслуживания в будущем.
- Субъекты женского пола детородного возраста должны использовать гормональные противозачаточные средства, внутриматочную спираль, диафрагму со спермицидом или презерватив со спермицидом на протяжении всего исследования. Подтверждение того, что пациентка не беременна, должно быть подтверждено отрицательным результатом теста на беременность на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) (моча или сыворотка) в течение 7 дней после включения в исследование (SD1).
Критерий исключения:
Чтобы иметь право на включение в это исследование, субъекты не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:
- Известная аллергия или гиперчувствительность к гормону роста или разбавителю.
- Предыдущее лечение гормоном роста в течение шести месяцев до скрининга.
- Тяжелая болезнь в течение предыдущих шести месяцев.
- Активное злокачественное новообразование (за исключением немеланоматозных злокачественных новообразований кожи).
- Сахарный диабет (тип I или II).
- Серопозитивность на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), поверхностный антиген гепатита В (HbsAg) и/или вирус гепатита С (ВГС).
- Беременность или лактация.
- Злоупотребление наркотиками и/или алкоголем или употребление наркотиков в нетерапевтических целях в анамнезе.
- Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента после воздействия исследуемого препарата.
- Клинически значимые отклонения в гематологии, биохимии или анализе мочи появляются при скрининге по мнению исследователя.
- Принимали другой исследуемый препарат или проходили какие-либо экспериментальные процедуры в течение шести месяцев, предшествующих включению в исследование.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа стандартной дозы
0,005 мг/кг/день рекомбинантного человеческого гормона роста (r-hGH) в течение 30 дней, затем увеличение дозы с одобрения исследователя до 0,010 мг/кг/день с 31-го дня до 24-й недели.
|
0,005 мг/кг/сут в течение 30 дней, затем с одобрения исследователя доза увеличивается до 0,010 мг/кг/сут с 31-го дня до 24-й недели.
Другие имена:
0,010 мг/кг/день в течение 14 дней с возможностью повышения дозы с одобрения исследователя на 15-й день до 0,02 мг/кг/день и на 29-й день до 0,03 мг/кг/день.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа высоких доз
0,010 мг/кг/день рекомбинантного человеческого гормона роста в течение 14 дней с возможностью повышения дозы с одобрения исследователя на 15-й день до 0,02 мг/кг/день и на 29-й день до 0,03 мг/кг/день.
|
0,005 мг/кг/сут в течение 30 дней, затем с одобрения исследователя доза увеличивается до 0,010 мг/кг/сут с 31-го дня до 24-й недели.
Другие имена:
0,010 мг/кг/день в течение 14 дней с возможностью повышения дозы с одобрения исследователя на 15-й день до 0,02 мг/кг/день и на 29-й день до 0,03 мг/кг/день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 24-й неделе жира в туловище
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение безжировой массы тела по сравнению с исходным уровнем к неделе 24
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Процентное изменение общего жира тела по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Процентное изменение жира в конечностях по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Процентное изменение соотношения жира туловища и конечностей к 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Гипоталамические заболевания
- Заболевания костей
- Болезни костей, эндокринные
- Гипофизарные заболевания
- Болезни костей, развитие
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
- Заболевания эндокринной системы
- Карликовость
- Физиологические эффекты лекарств
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Гормоны
Другие идентификационные номера исследования
- 25253
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .