Cool.Click™-nuorten siirtymätutkimus: Saizen®-tutkimus henkilöillä, joilla on lapsuudessa alkanut kasvuhormonin puutos
Vaihe IIIb, tuleva, monikeskus, satunnaistettu, avoin tutkimus Saizen®:n kahden eri annostusohjelman turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi (rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (r-hGH), käyttäen Cool.Click™-toimintoa lapsilla alkavilla koehenkilöillä Kasvuhormonin puutos nuorten siirtymävaiheen aikana (CATS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen IIIb, prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin tutkimus, jossa määritetään r-hGH:n kahden erilaisen annostusohjelman turvallisuus ja tehokkuus annoksen korotusjärjestelmällä. Seulontaarvioinnit on suoritettava 30 päivää ennen SD1:tä (tutkimuspäivä 1). Tukikelpoiset 13–25-vuotiaat koehenkilöt satunnaistetaan tasaisesti suhteessa 1:1 toiseen kahdesta hoitoryhmästä (30 henkilöä/ryhmä). Päivittäiset ihonalaiset injektiot annetaan itse tai ne annetaan nimetyltä henkilöltä käyttämällä cool.click™-laitetta, neulatonta kasvuhormonin (GH) annostelulaitetta. Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulonta (enintään 30 päivää ennen tutkimuspäivää 1), aktiivinen hoito (jopa 24 viikkoa) ja seuranta (4 viikon turvallisuusarviointi viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen).
Jokaisen koehenkilön on täytettävä päivittäinen hoitopäiväkirja annosteluyhteensopivuuden, haittatapahtumien ja samanaikaisten lääkkeiden arvioimiseksi. Jokainen koehenkilö saa yhden hoitopäiväkirjan SD1:llä viikoilla 8, 12 ja 24. Koehenkilöiden on kirjattava päivittäin päiväkirjamerkintöjä, jotka tallentavat annostelun noudattamisen, haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet. Hoidon kohdentamisesta ja potilaan siedettävyydestä riippuen annostitrausta suurennetaan seuraavasti:
- Ryhmä A: 0,005 mg/kg/vrk 30 päivän ajan, sitten nostetaan tutkijan luvalla 0,010 mg/kg/vrk päivästä 31 viikkoon 24.
- Ryhmä B: 0,010 mg/kg/vrk 14 päivän ajan ja mahdollisuus nostaa annosta tutkijan luvalla 15. päivänä 0,02 mg/kg/vrk ja 29. päivänä 0,03 mg/kg/vrk.
Suunnitellut opintokäynnit sisältävät seulonnan, lähtötilanteen ja viikot 8, 12 ja 24. Annosmuutokset perustuvat potilaan siedettävyyteen ja puhelinarvioihin tutkimuslääkkeen aloittamisesta viikkoon 6 asti. Vartalon rasva mitataan SD1:llä, viikoilla 12 ja 24 (tai varhaisessa lopetuskäynnissä). Rutiininomaiset kliiniset laboratoriotutkimukset (hematologia, verikemiat ja virtsan analyysi) suoritetaan ennen hoitoa (-30 - -1 SD1) ja hoidon jälkeen viikolla 24 (tai varhainen lopetuskäynti). Erityisiä laboratoriotutkimuksia ovat lipidipaneelin keskusanalyysi, paastoinsuliinin, paastoglukoosin, insuliinin kaltaisen kasvutekijä I:n (IGF-I), insuliinin kaltaisen kasvutekijää sitovan proteiinin 3 (IGFBP-3), vapaan tyroksiinin (T4) kokonaisanalyysin. T4, C-reaktiivinen proteiini (CRP). Fyysiset tarkastukset suoritetaan seulonnassa, viikoilla 12 ja 24. Turvallisuusarvioinnit tehdään suunniteltujen opintokäyntien aikana, puhelinarvioinneilla sekä haittatapahtumien ja niihin liittyvien tapahtumien tarkastelulla kohteen hoitopäiväkirjassa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32226
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Nemours Children's Clinic
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aloituspäivä tai tutkimuspäivä 1 määritellään tutkimushoidon ensimmäiseksi päiväksi. Jotta koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, heidän on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit 30 päivän kuluessa ennen tutkimuspäivää 1.
- Mies tai nainen 13-25-vuotiaat mukaan lukien
- Lapsuudessa alkaneen kasvuhormonin puutteen (GHD) diagnoosi ja aiemmin suoritettu kasvuhormonihoito (GH), josta käy ilmi luuston ikä yli 14 vuotta tytöillä ja 16 vuotta pojilla tai ei pituuskasvua > 0,5 cm 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Sinulla on dokumentoitu GH:n puutos (hankittu tai idiopaattinen), joka on todettu tavallisella provosoivalla testillä, kuten insuliinilla (<5 ng/ml) tai kasvuhormonia vapauttavalla hormonilla ja arginiinilla (<9 ng/ml) vähintään 30 päivää kasvuhormonin käytön lopettamisen jälkeen . Jos koehenkilöllä on aivolisäke, jolla on kaksi tai useampi aivolisäkkeen häiriö ja hänellä on alhainen IGF-1, stimulaatiotestiä ei tarvitse tehdä GHD:n vahvistamiseksi.
- Jos aivolisäkkeellä on aivolisäke, hänen on täytynyt saada riittävää (tarvittaessa) glukokortikosteroidien, kilpirauhasen ja sukupuolihormonien korvaushoitoa (korvaushormonitasot ovat normaalilla/lievästi koholla) vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontatutkimusta.
- Ole halukas ja kykenevä noudattamaan protokollaa tutkimuksen ajan.
- on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimenpidettä, joka ei kuulu tutkittavan normaaliin sairaanhoitoon, sillä tiedolla, että tutkittava voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä hormonaalista ehkäisyä, kohdunsisäistä laitetta, spermisidillä varustettua kalvoa tai spermisidillä varustettua kondomia tutkimuksen ajan. Se, että naispotilas ei ole raskaana, on osoitettava negatiivisella ihmisen koriongonadotropiinin (hCG) raskaustestillä (virtsa tai seerumi) 7 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta (SD1).
Poissulkemiskriteerit:
Jotta koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, he eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys kasvuhormonille tai laimentimelle.
- Edellinen GH-hoito kuuden kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Vaikea sairaus viimeisen kuuden kuukauden aikana.
- Aktiivinen maligniteetti (paitsi ei-melanomatoottiset ihon pahanlaatuiset kasvaimet).
- Diabetes mellitus (tyyppi I tai II).
- Seropositiivisuus ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenin (HbsAg) ja/tai hepatiitti C -viruksen (HCV) serologialle.
- Raskaus tai imetys.
- Huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö tai huumeiden käyttö ei-terapeuttisiin tarkoituksiin.
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden tutkimuslääkkeelle altistumisen jälkeen.
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavia hematologisia, kemiallisia tai virtsan analyysituloksia seulonnassa tutkijan arvion mukaan.
- olet ottanut toista tutkimuslääkettä tai ollut kokeellinen toimenpide kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vakioannosryhmä
0,005 mg/kg/vrk rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (r-hGH) 30 päivän ajan, minkä jälkeen nostetaan tutkijan luvalla arvoon 0,010 mg/kg/vrk päivästä 31 viikkoon 24.
|
0,005 mg/kg/vrk 30 päivän ajan, sitten nostetaan tutkijan luvalla arvoon 0,010 mg/kg/vrk päivästä 31 viikkoon 24.
Muut nimet:
0,010 mg/kg/vrk 14 päivän ajan ja mahdollisuus nostaa annosta tutkijan luvalla 15. päivänä 0,02 mg/kg/vrk ja 29. päivänä 0,03 mg/kg/vrk.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Suuren annoksen ryhmä
0,010 mg/kg/vrk ihmisen rekombinanttikasvuhormonia 14 päivän ajan mahdollisuudella nostaa annosta tutkijan luvalla 15. päivänä 0,02 mg/kg/vrk ja 29. päivänä 0,03 mg/kg/vrk.
|
0,005 mg/kg/vrk 30 päivän ajan, sitten nostetaan tutkijan luvalla arvoon 0,010 mg/kg/vrk päivästä 31 viikkoon 24.
Muut nimet:
0,010 mg/kg/vrk 14 päivän ajan ja mahdollisuus nostaa annosta tutkijan luvalla 15. päivänä 0,02 mg/kg/vrk ja 29. päivänä 0,03 mg/kg/vrk.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vartalon rasvan prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 24 vähärasvaisessa kehonmassassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Koko kehon rasvan prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Raajojen rasvan prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 24 vartalon ja raajan rasvasuhteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Luusairaudet, kehitys
- Hypopituitarismi
- Kääpiö, aivolisäke
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Dwarfismi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormonit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 25253
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .