Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cool.Click™-overgangsonderzoek bij adolescenten: onderzoek naar Saizen® bij personen met groeihormoondeficiëntie die in de kindertijd is begonnen

4 augustus 2013 bijgewerkt door: EMD Serono

Een fase IIIb, prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van twee verschillende doseringsregimes van Saizen® (recombinant menselijk groeihormoon (r-hGH), met behulp van Cool.Click™ bij proefpersonen met aanvang in de kindertijd Groeihormoondeficiëntie tijdens de overgangsfase van de adolescent (CATS)

Het primaire doel is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van twee verschillende doseringsregimes van r-hGH (Saizen®) bij proefpersonen met groeihormoondeficiëntie (COGHD) die in de kindertijd is ontstaan ​​tijdens de overgangsfase van kindertijd naar volwassenheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase IIIb, prospectief, multicenter, gerandomiseerd, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van twee verschillende doseringsregimes van r-hGH met een dosisescalatieschema. Screeningsbeoordelingen moeten 30 dagen voorafgaand aan SD1 (onderzoeksdag 1) zijn voltooid. In aanmerking komende proefpersonen van 13 tot 25 jaar zullen willekeurig worden verdeeld in een gelijke verdeling in een verhouding van 1:1 tot een van de twee behandelingsgroepen (30 proefpersonen/groep). Dagelijkse subcutane injecties worden door uzelf toegediend of ontvangen van een aangewezen persoon met behulp van cool.click™, het naaldloze toedieningssysteem voor groeihormoon (GH). De studie bestaat uit drie perioden: screening (tot 30 dagen voorafgaand aan Studiedag 1), actieve behandeling (tot 24 weken) en follow-up (4 weken veiligheidsevaluatie na de laatste dosis studiemedicatie).

Elke proefpersoon moet een dagelijks behandelingsdagboek invullen om de naleving van de dosering, bijwerkingen en gelijktijdige medicatie te beoordelen. Elke proefpersoon krijgt één behandelingsdagboek op SD1, week 8, 12 en 24. Proefpersonen moeten dagelijkse aantekeningen in het dagboek noteren waarin de naleving van de dosering, bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden vastgelegd. Afhankelijk van de behandelingstoewijzing en de verdraagbaarheid door de patiënt, wordt de dosistitratie als volgt verhoogd:

  • Groep A: 0,005 mg/kg/dag gedurende 30 dagen, daarna verhoogd, met toestemming van de onderzoeker, tot 0,010 mg/kg/dag van dag 31 tot week 24.
  • Groep B: 0,010 mg/kg/dag gedurende 14 dagen met de mogelijkheid om de dosis te verhogen, met toestemming van de onderzoeker, op dag 15 tot 0,02 mg/kg/dag en dag 29 tot 0,03 mg/kg/dag.

Geplande studiebezoeken omvatten screening, baseline en week 8, 12 en 24. Doseringsaanpassingen zullen gebaseerd zijn op de verdraagbaarheid van de proefpersoon en telefonische beoordelingen vanaf de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met week 6. Het rompvet wordt gemeten bij SD1, week 12 en 24 (of bezoek voor vervroegde beëindiging). Routinematige klinische laboratoriumbeoordelingen (hematologie, bloedchemie en urineonderzoek) zullen worden uitgevoerd vóór de behandeling (-30 tot -1 SD1) en na de behandeling in week 24 (of bezoek voor vroegtijdige beëindiging). Speciale laboratoriumbeoordelingen omvatten de centrale analyse van het lipidenpanel, nuchtere insuline, nuchtere glucose, insulineachtige groeifactor I (IGF-I), insulineachtige groeifactorbindend eiwit 3 (IGFBP-3), vrij thyroxine (T4), totaal T4, C-reactief proteïne (CRP). Lichamelijke onderzoeken worden uitgevoerd bij screening, week 12 en 24. Veiligheidsevaluaties zullen plaatsvinden tijdens geplande studiebezoeken, door middel van telefonische beoordelingen en door de beoordeling van bijwerkingen en bijkomende gebeurtenissen in het behandeldagboek van de patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De dag van binnenkomst of Studiedag 1 wordt gedefinieerd als de eerste dag van de studiebehandeling. Om in aanmerking te komen voor opname in dit onderzoek, moeten de proefpersonen binnen 30 dagen voorafgaand aan Studiedag 1 aan alle volgende criteria voldoen.

  • Man of vrouw van 13 tot en met 25 jaar
  • Diagnose van groeihormoondeficiëntie (GHD) met aanvang in de kindertijd en eerdere voltooide behandeling met groeihormoon (GH), zoals blijkt uit een botleeftijd van meer dan 14 jaar voor meisjes en 16 jaar voor jongens of geen toename in lengte > 0,5 cm in de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Gedocumenteerde GH-deficiëntie (verworven of idiopathisch), vastgesteld door een standaard provocatieve test, zoals insuline (<5 ng/ml) of groeihormoon releasing hormoon plus arginine (<9 ng/ml) ten minste 30 dagen nadat GH is stopgezet . Als een patiënt hypofyse is met twee of meer hypofyse-aandoeningen en een lage IGF-1 heeft, hoeft de stimulatietest niet te worden uitgevoerd om GHD te bevestigen.
  • Indien hypofyse, moet gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening een adequate vervangingstherapie (indien nodig) van glucocorticosteroïden, schildklier- en geslachtshormonen hebben ondergaan (hormoonspiegels bij vervanging zijn normaal/licht verhoogd).
  • Bereid en in staat zijn om het protocol voor de duur van het onderzoek na te leven.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven vóór een studiegerelateerde procedure die geen deel uitmaakt van de normale medische zorg van de proefpersoon, met dien verstande dat de proefpersoon zijn toestemming op elk moment kan intrekken zonder afbreuk te doen aan toekomstige medische zorg.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens de duur van het onderzoek een hormonaal anticonceptiemiddel, spiraaltje, pessarium met zaaddodend middel of condoom met zaaddodend middel gebruiken. Bevestiging dat een vrouwelijke patiënt niet zwanger is, moet worden vastgesteld door een negatieve zwangerschapstest voor humaan choriongonadotrofine (hCG) (urine of serum) binnen 7 dagen na inschrijving in het onderzoek (SD1).

Uitsluitingscriteria:

Om in aanmerking te komen voor opname in dit onderzoek, mogen de proefpersonen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

  • Bekende allergie of overgevoeligheid voor groeihormoon of verdunningsmiddel.
  • Eerdere behandeling met GH binnen zes maanden voorafgaand aan Screen.
  • Ernstige ziekte gedurende de afgelopen zes maanden.
  • Actieve maligniteit (behalve niet-melanomateuze huidmaligniteiten).
  • Diabetes mellitus (type I of II).
  • Seropositiviteit voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg) en/of hepatitis C-virus (HCV) serologie.
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Geschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik of gebruik van drugs voor niet-therapeutische doeleinden.
  • Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen na blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Klinisch significante abnormale hematologie-, chemie- of urineonderzoekresultaten bij screening naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Een ander onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt of een experimentele procedure hebben ondergaan in de zes maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Standaard doseringsgroep
0,005 mg/kg/dag recombinant humaan groeihormoon (r-hGH) gedurende 30 dagen, daarna met goedkeuring van de onderzoeker verhogend tot 0,010 mg/kg/dag van dag 31 tot week 24.
Biologisch: recombinant menselijk groeihormoon
0,005 mg/kg/dag gedurende 30 dagen en vervolgens, met toestemming van de onderzoeker, verhogen tot 0,010 mg/kg/dag van dag 31 tot week 24.
Andere namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coole klik
Biologisch: recombinant menselijk groeihormoon
0,010 mg/kg/dag gedurende 14 dagen met de mogelijkheid om de dosis te verhogen, met toestemming van de onderzoeker, op dag 15 tot 0,02 mg/kg/dag en op dag 29 tot 0,03 mg/kg/dag.
Andere namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coole klik
Experimenteel: Hoge dosis groep
0,010 mg/kg/dag recombinant humaan groeihormoon gedurende 14 dagen met de mogelijkheid om de dosis te verhogen, met toestemming van de onderzoeker, op dag 15 tot 0,02 mg/kg/dag en op dag 29 tot 0,03 mg/kg/dag.
Biologisch: recombinant menselijk groeihormoon
0,005 mg/kg/dag gedurende 30 dagen en vervolgens, met toestemming van de onderzoeker, verhogen tot 0,010 mg/kg/dag van dag 31 tot week 24.
Andere namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coole klik
Biologisch: recombinant menselijk groeihormoon
0,010 mg/kg/dag gedurende 14 dagen met de mogelijkheid om de dosis te verhogen, met toestemming van de onderzoeker, op dag 15 tot 0,02 mg/kg/dag en op dag 29 tot 0,03 mg/kg/dag.
Andere namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coole klik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering van basislijn tot week 24 in rompvet
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in vetvrije massa
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in totaal lichaamsvet
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van basislijn tot week 24 in ledemaatvet
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van basislijn tot week 24 in romp-tot-ledematenvetverhouding
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

EMD Serono

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

3 mei 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 augustus 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2013

Laatst geverifieerd

1 augustus 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 25253

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op recombinant menselijk groeihormoon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren