全身性硬化症患者に対する同種造血幹細胞移植（NST）
2012年12月14日 更新者：Richard Burt, MD
全身性硬化症患者に対する非骨髄破壊的同種造血幹細胞移植（NST）
強皮症は、通常は体を保護している免疫細胞が原因であると考えられている疾患ですが、現在は体に損傷を与えています.
この病気の治療に有効な治療法はありません。
病気が重度の障害や死亡に進行する可能性は高いです。
この研究は、高用量のシクロホスファミドとフルダラビン (免疫系の機能を低下させる薬) と CAMPATH-1H (病気を引き起こしていると考えられている免疫細胞を殺すタンパク質) で患者を治療するかどうかを調べるために設計されています。患者の兄弟または姉妹から以前に採取された血液幹細胞の返還は、病気を停止または逆転させる.
シクロホスファミド、フルダラビン、CAMPATH-1H の目的は、免疫システムを低下させることです。
幹細胞注入の目的は、シクロホスファミド、フルダラビン、CAMPATH-1H によって著しく損なわれる血液産生を回復し、体を攻撃しない正常な免疫システムを作り出すことです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
患者の包含基準:
- 年齢 18～55歳
- 強皮症の確立された診断 (84)
- -肘または膝の近位に病変があり、Rodnanスコア（付録IIIを参照）> 14（85）を伴うびまん性皮膚強皮症
また、次のいずれか:
- DLCOが予測値の80%未満、または肺機能（TLC、DLCOまたはFEV1）の低下が12か月で10%以上
- 気管支肺胞洗浄による活動性肺胞炎
- CTスキャンまたはCXRでの肺線維症または肺胞炎
- 25mm/時以上のESRの上昇が、少なくとも2週間間隔で確認され、活発な感染プロセスの証拠はありません。
- 異常な EKG (低 QRS 電圧、または心室肥大) または左心室 (LV) 拡張機能障害 (心房収縮中の LV の早期および後期の充満を表す反転 E/A 比によって表される) または LV 壁厚
- 皮膚スコアに依存しない肺疾患 (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) は予後不良であるため、BAL での活動性肺胞炎または CT でのスリガラス陰影、DLCO < 80 として定義される肺病変のみに登録される場合があります。 -過去12か月で10％以上の肺機能（TLC）、DLCO、FVC）の予測または減少の％。
患者除外基準:
- -病気による場合を除き、入国時のパフォーマンスステータスが低い（ECOG>または= 2）。
次のような重大な末端器官の損傷:
- -MUGAまたは心エコー図での運動テスト中のLVEF <40％またはLVEFの悪化
- 未治療の生命を脅かす不整脈
- -活動性虚血性心疾患または心不全
- 疾患による場合を除き、DLCO が予測値の 45% 未満。
- -肺高血圧症（ドップラー心エコー検査または肺動脈カテーテルによる測定による推定収縮期肺動脈圧> 40 mmHg）
- 血清クレアチニン > 2.0 mg/dl
- ギルバート病によるものでない限り、肝硬変、トランスアミナーゼが正常限界の3倍以上、またはビリルビンが2.0以上
- HIV陽性
- -制御されていない真性糖尿病または調査官の意見では、患者の積極的な治療に耐える能力を危険にさらすその他の病気
- -限局性基底細胞がんまたは扁平上皮がんを除く悪性腫瘍の既往歴。 患者が局所外科療法によって治癒すると判断されるその他の悪性腫瘍、例えば頭頸部がん、またはステージ I または II の乳がんなど (ただしこれらに限定されません) は、個別に考慮されます。
- 妊娠検査陽性、避妊の効果的な手段を追求できない、または追求できない、治療の副作用として不可逆的な不妊症を進んで受け入れない、または理解できない
- -治療またはインフォームドコンセントの遵守を不可能にする精神疾患または精神的欠陥
- インフォームドコンセントを与えることができない
- 年齢 <18 または > 55 歳
ドナーの包含基準:
- -ドナーはHLA同一の兄弟姉妹またはHLA一致の臍帯血ドナーでなければなりません
- -ドナーがHLA一致の兄弟である場合、ドナーは18歳以上で50歳未満でなければなりません
- 複数のHLA一致ドナーが利用可能な場合、同性、同じCMVステータス、または臍帯血の場合は有核細胞数が多い場合に優先されます
- ドナーが HLA 一致の臍帯血である場合、臍帯血幹細胞は、国際的に認められたレジストリであるニューヨーク血液センター臍帯血レジストリ (電話 212-570-3230) から取得されます。一致するものがない場合は、Stemcyte ( 626-821-9860) は、マイノリティ ドナーを専門とする商業レジストリです。 HLA一致の臍帯血ユニット1ユニットが0日目に注入されます
ドナー除外基準:
- 年齢 > 50 歳または <18 歳
- HIV陽性
- -活動性虚血性心疾患または心不全
- 急性または慢性活動性肝炎
- -管理されていない真性糖尿病または研究者の意見では、幹細胞採取に耐えるドナーの能力を危険にさらすその他の病気
- -限局性基底細胞がんまたは扁平上皮がんを除く悪性腫瘍の既往歴。 患者が局所外科療法によって治癒すると判断されるその他の悪性腫瘍、例えば頭頸部がん、またはステージ I または II の乳がんなど (ただしこれらに限定されません) は、個別に考慮されます。
- 陽性の妊娠検査
- -治療またはインフォームドコンセントの遵守を不可能にする精神疾患または精神的欠陥
- -血小板数が100,000 / ul未満、ANCが1000 / ul未満などの主要な血液学的異常
- ドナーが同胞である場合、移植に進むには、少なくとも 2.106CD34+ 細胞/kg を収集する必要があります。
- ドナーが臍帯血ユニットの場合、利用可能な有核細胞の最小数は 2 x 107 /kg 以上でなければなりません。 この数の有核細胞を達成するために、2ユニットのHLA適合臍帯血を利用することができる。 (ワーグナーJEブラッド。 2005 年 2 月 1 日;105(3):1343-7)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：同種造血幹細胞移植
同種造血幹細胞移植は、適格な患者に対して行われます
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同種造血幹細胞移植
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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サバイバル;病気の改善;病気の進行までの時間
時間枠：移植後5年
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移植後5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年5月1日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2006年1月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年1月24日
最初の投稿 (見積もり)
2006年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年12月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年12月14日
最終確認日
2012年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。