骨髄不全症候群の特徴の特定
骨髄不全症候群と血球減少症のスクリーニングプロトコルと縦断的研究
調査の概要
状態
詳細な説明
BMFS は、骨髄内の造血前駆細胞または幹細胞の障害に起因します。 ただし、BMFS は散発的に発生するため、この問題の特定の原因を特定することは困難です。 同じ理由で、これらの疾患についてより多くを調べ、より適切で効果的な治療法を開発するための研究はほとんど行われていません. 再生不良性貧血 (AA) は、すべての BMFS の中で最も一般的です。 その他のタイプの BMFS には、次のようなものがあります。骨髄異形成症候群 (MDS)。発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH);純粋な赤血球形成不全 (PRCA);無巨核球性血小板減少性紫斑病 (ATP);大顆粒リンパ球白血病（LGL白血病）。 AA は BMFS の中で最も一般的ですが、すべての BMFS はその症状と特徴に関して密接に関連しています。 この研究では、BMFS を持つ人々から臨床データと検査データを収集して、各疾患の進行に応じた特徴と生物学的マーカーを特定します。 この情報は、医師や研究者が BMFS と血球減少症の管理を改善するのに役立つより良い治療法と診断テストを考案するのに役立ちます。
この観察研究の参加者は、最初のスクリーニング訪問のために研究サイトに報告し、その後、少なくとも5年間、6か月ごとに研究訪問を行います。 訪問のたびに、参加者は医師による面接と検査を受けます。 採血や骨髄吸引などの臨床検査も行われます。 この研究のデータベース用に収集されたデータは、疾患の経過に伴う臨床事象および臨床検査値異常の有病率を判断し、疾患パラメータおよび症状の進展を研究し、現在の治療法および診断検査を評価するために使用されます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Pennsylvania State University Cancer Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 次の疾患のいずれかの診断：再生不良性貧血。骨髄異形成症候群;発作性夜間ヘモグロビン尿症;特発性純粋赤血球形成不全;無巨核球性血小板減少性紫斑病;または大顆粒リンパ球白血病
除外基準:
- なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD、The Cleveland Clinic
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Young NS. Immunosuppressive treatment of acquired aplastic anemia and immune-mediated bone marrow failure syndromes. Int J Hematol. 2002 Feb;75(2):129-40. doi: 10.1007/BF02982017.
- Plasilova M, Risitano A, Maciejewski JP. Application of the molecular analysis of the T-cell receptor repertoire in the study of immune-mediated hematologic diseases. Hematology. 2003 Jun;8(3):173-81. doi: 10.1080/1024533031000107505.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Sloand E, Kim S, Maciejewski JP, Tisdale J, Follmann D, Young NS. Intracellular interferon-gamma in circulating and marrow T cells detected by flow cytometry and the response to immunosuppressive therapy in patients with aplastic anemia. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1185-91. doi: 10.1182/blood-2002-01-0035.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RDCRN 5401
- RR19397-03
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