Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuytimen vajaatoiminnan oireiden tunnistaminen

maanantai 19. huhtikuuta 2010 päivittänyt: Office of Rare Diseases (ORD)

Luuytimen vajaatoimintaoireyhtymien ja sytopenioiden seulontaprotokolla ja pitkittäistutkimus

Luuytimen vajaatoimintaoireyhtymät (BMFS) ovat harvinaisia ​​sairauksia, joille on ominaista toimintahäiriöiset hematopoieettiset kantasolut, jotka synnyttävät kaikki puna- ja valkosolut. Tämän toimintahäiriön aiheuttama verisolujen puutos eli sytopenia johtaa monenlaisiin sairauksiin ja häiriöihin, joita kaikkia luonnehditaan BMFS:iksi. Koska nämä sairaudet ovat harvinaisia, niiden tutkiminen on vaikeaa, ja useimpien BMFS:ien hoitostandardeja ei ole vielä kehitetty. Tämä tutkimus kerää kliinisiä ja laboratoriotietoja ihmisiltä, ​​joilla on BMFS, jotta voidaan tunnistaa näihin sairauksiin liittyvät ominaisuudet ja biologiset markkerit ajan myötä. Nämä tiedot auttavat lääkäreitä ja tutkijoita kehittämään parempia hoitoja ja diagnostisia testejä, jotka auttavat parantamaan BMFS:n ja sytopenioiden hallintaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

BMFS johtuu hematopoieettisesta progenitori- tai kantasolujen vajaatoiminnasta luuytimessä. Tämän ongelman erityisiä syitä on kuitenkin ollut vaikea tunnistaa, koska BMFS:itä esiintyy satunnaisesti. Samasta syystä on tehty vain vähän tutkimuksia saadakseen lisätietoja näistä sairauksista ja kehittämään tarkoituksenmukaisempia ja tehokkaampia hoitomuotoja. Aplastinen anemia (AA) on yleisin kaikista BMFS:istä. Muita BMFS-tyyppejä ovat seuraavat: myelodysplastinen oireyhtymä (MDS); paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH); puhdas punasoluaplasia (PRCA); amegakaryosyyttinen trombosytopeeninen purppura (ATP); ja suurirakeinen lymfosyyttileukemia (LGL-leukemia). Vaikka AA on yleisin BMFS:stä, kaikki BMFS:t liittyvät läheisesti toisiinsa oireidensa ja ominaisuuksiensa suhteen. Tämä tutkimus kerää kliinisiä ja laboratoriotietoja ihmisiltä, ​​joilla on BMFS, jotta voidaan tunnistaa kunkin taudin ominaisuudet ja biologiset markkerit sen kehittyessä. Nämä tiedot auttavat lääkäreitä ja tutkijoita suunnittelemaan parempia hoitoja ja diagnostisia testejä, jotka auttavat parantamaan BMFS:n ja sytopenioiden hallintaa.

Tämän havainnointitutkimuksen osallistujat ilmoittautuvat tutkimuspaikalle ensimmäiselle seulontakäynnille, jota seuraa opintokäyntejä kuuden kuukauden välein vähintään 5 vuoden ajan. Jokaisella käynnillä lääkäri haastattelee ja tutkii osallistujia. Myös laboratoriokokeet, mukaan lukien verenotto ja luuytimen aspiraatti, suoritetaan. Tämän tutkimuksen tietokantaa varten kerättyjä tietoja käytetään kliinisten tapahtumien ja laboratoriopoikkeavuuksien yleisyyden määrittämiseen sairauden aikana, sairauden parametrien ja oireiden kehityksen tutkimiseen sekä nykyisten hoitojen ja diagnostisten testien arvioimiseen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

450

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

11 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joilla on luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi jokin seuraavista sairauksista: aplastinen anemia; myelodysplastinen oireyhtymä; paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria; idiopaattinen puhdas punasoluaplasia; amegakaryosyyttinen trombosytopeniapurppura; tai suurirakeinen lymfosyyttileukemia

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei käytössä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Office of Rare Diseases (ORD)

Yhteistyökumppanit

Rare Diseases Clinical Research Network

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. huhtikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 18. huhtikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. huhtikuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa