- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00315419
골수부전 증후군의 특성 식별
골수부전증후군 및 혈구감소증의 스크리닝 프로토콜 및 종단 연구
연구 개요
상태
상세 설명
BMFS는 골수 내의 조혈 전구체 또는 줄기 세포 부전으로 인해 발생합니다. 그러나 이 문제의 구체적인 원인은 BMFS가 산발적으로 발생하기 때문에 식별하기 어려웠습니다. 같은 이유로 이러한 질병에 대해 더 많이 알아보고 보다 적절하고 효과적인 치료법을 개발하기 위한 연구는 거의 수행되지 않았습니다. 재생불량성 빈혈(AA)은 모든 BMFS 중에서 가장 흔합니다. 다른 유형의 BMFS는 다음을 포함합니다: 골수이형성 증후군(MDS); 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH); 순수 적혈구 무형성증(PRCA); 거핵구성 혈소판감소성 자반증(ATP); 및 거대 과립 림프구 백혈병(LGL 백혈병). AA가 가장 흔한 BMFS이지만 모든 BMFS는 증상 및 특성면에서 밀접한 관련이 있습니다. 이 연구는 BMFS를 가진 사람들로부터 임상 및 실험실 데이터를 수집하여 각 질병이 진화함에 따라 특성 및 생물학적 마커를 식별할 것입니다. 이 정보는 의사와 연구자가 BMFS 및 혈구감소증의 관리를 개선하는 데 도움이 되는 더 나은 치료법과 진단 테스트를 고안하는 데 도움이 될 것입니다.
이 관찰 연구의 참가자는 초기 스크리닝 방문을 위해 연구 기관에 보고한 후 최소 5년 동안 6개월마다 연구 방문을 합니다. 방문할 때마다 참가자는 의사와 면담하고 검사합니다. 혈액 수집 및 골수 흡인을 포함한 실험실 테스트도 수행됩니다. 이 연구의 데이터베이스를 위해 수집된 데이터는 질병 경과에 따른 임상 사건 및 검사실 이상의 유병률을 결정하고, 질병 매개변수 및 증상의 진화를 연구하고, 현재 치료법 및 진단 테스트를 평가하는 데 사용될 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 다음 질병 중 하나의 진단: 재생 불량성 빈혈; 골수 형성 이상 증후군; 발작성 야간 혈색소뇨증; 특발성 순수 적혈구 무형성증; 거핵구성 혈소판 감소증 자반증; 또는 큰 과립 림프구 백혈병
제외 기준:
- 해당 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Young NS. Immunosuppressive treatment of acquired aplastic anemia and immune-mediated bone marrow failure syndromes. Int J Hematol. 2002 Feb;75(2):129-40. doi: 10.1007/BF02982017.
- Plasilova M, Risitano A, Maciejewski JP. Application of the molecular analysis of the T-cell receptor repertoire in the study of immune-mediated hematologic diseases. Hematology. 2003 Jun;8(3):173-81. doi: 10.1080/1024533031000107505.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Sloand E, Kim S, Maciejewski JP, Tisdale J, Follmann D, Young NS. Intracellular interferon-gamma in circulating and marrow T cells detected by flow cytometry and the response to immunosuppressive therapy in patients with aplastic anemia. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1185-91. doi: 10.1182/blood-2002-01-0035.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RDCRN 5401
- RR19397-03
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