Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Kenmerken van beenmergfalensyndromen identificeren

19 april 2010 bijgewerkt door: Office of Rare Diseases (ORD)

Screeningsprotocol en longitudinale studie van beenmergfalensyndromen en cytopenieën

Beenmergfalensyndromen (BMFS) zijn zeldzame aandoeningen die worden gekenmerkt door disfunctionele hematopoëtische stamcellen, waaruit alle rode en witte bloedcellen ontstaan. Het tekort aan bloedcellen, of cytopenie, veroorzaakt door deze storing leidt tot een assortiment van ziekten en aandoeningen, die allemaal worden gekenmerkt als BMFS. Omdat deze ziekten zeldzaam zijn, is het moeilijk om er onderzoek naar te doen en moeten de behandelingsstandaarden voor de meeste BMF's nog worden ontwikkeld. Deze studie zal klinische en laboratoriumgegevens verzamelen van mensen met BMF's om de kenmerken en biologische markers die in de loop van de tijd met deze ziekten zijn geassocieerd, te identificeren. Deze informatie zal artsen en onderzoekers helpen om betere therapieën en diagnostische tests te ontwikkelen die het beheer van BMFS en cytopenieën helpen verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

BMFS is het gevolg van hematopoëtische voorlopercellen of stamcelfalen in het beenmerg. Specifieke oorzaken van dit probleem zijn echter moeilijk te identificeren, aangezien BMF's sporadisch voorkomen. Om dezelfde reden zijn er weinig studies uitgevoerd om meer over deze ziekten te weten te komen en om geschiktere en effectievere therapieën te ontwikkelen. Aplastische anemie (AA) is de meest voorkomende van alle BMF's. Andere typen BMFS zijn de volgende: myelodysplastisch syndroom (MDS); paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH); erytrocytaire aplasie (PRCA); amegakaryocytaire trombocytopenische purpura (ATP); en grote granulaire lymfocytenleukemie (LGL-leukemie). Hoewel AA de meest voorkomende van de BMF's is, zijn alle BMF's nauw verwant wat betreft hun symptomen en kenmerken. Deze studie zal klinische en laboratoriumgegevens verzamelen van mensen met BMF's om de kenmerken en biologische markers te identificeren die specifiek zijn voor elke ziekte naarmate deze evolueert. Deze informatie zal artsen en onderzoekers helpen om betere therapieën en diagnostische tests te ontwikkelen die het beheer van BMFS en cytopenieën helpen verbeteren.

Deelnemers aan deze observationele studie zullen zich op de onderzoekslocatie melden voor een eerste screeningsbezoek, gevolgd door studiebezoeken om de 6 maanden gedurende ten minste 5 jaar. Bij elk bezoek worden de deelnemers geïnterviewd en onderzocht door een arts. Er zullen ook laboratoriumtesten worden uitgevoerd, waaronder bloedafname en een beenmergpunctie. Gegevens die voor de database van deze studie worden verzameld, zullen worden gebruikt om de prevalentie van klinische gebeurtenissen en laboratoriumafwijkingen tijdens het ziekteverloop te bepalen, om de evolutie van ziekteparameters en -symptomen te bestuderen en om huidige therapieën en diagnostische tests te evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

450

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

11 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Personen met beenmergfalensyndromen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van een van de volgende ziekten: aplastische anemie; myelodysplastisch syndroom; paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie; idiopathische erytrocytaire aplasie; amegakaryocytische trombocytopenie purpura; of grote granulaire lymfocytenleukemie

Uitsluitingscriteria:

  • NVT

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Medewerkers

Rare Diseases Clinical Research Network

Onderzoekers

  • Studie stoel: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2006

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2009

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2006

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 april 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

21 april 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2010

Laatst geverifieerd

1 juli 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren