Identyfikacja cech zespołów niewydolności szpiku kostnego
Protokół przesiewowy i podłużne badanie zespołów niewydolności szpiku kostnego i cytopenii
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
BMFS wynikają z niewydolności hematopoetycznych komórek progenitorowych lub komórek macierzystych w szpiku kostnym. Konkretne przyczyny tego problemu były jednak trudne do zidentyfikowania, ponieważ BMFS występują sporadycznie. Z tego samego powodu przeprowadzono niewiele badań, aby dowiedzieć się więcej o tych chorobach i opracować bardziej odpowiednie i skuteczne terapie. Niedokrwistość aplastyczna (AA) jest najczęstszą ze wszystkich BMF. Inne rodzaje BMFS obejmują: zespół mielodysplastyczny (MDS); napadowa nocna hemoglobinuria (PNH); czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA); plamica małopłytkowa amegakariocytowa (ATP); i białaczka z dużych ziarnistych limfocytów (białaczka LGL). Chociaż AA jest najczęstszym z BMFS, wszystkie BMFS są blisko spokrewnione pod względem objawów i cech. W tym badaniu zostaną zebrane dane kliniczne i laboratoryjne od osób z BMFS w celu zidentyfikowania cech i markerów biologicznych specyficznych dla każdej choroby w miarę jej rozwoju. Informacje te pomogą lekarzom i naukowcom opracować lepsze terapie i testy diagnostyczne, które pomogą udoskonalić leczenie BMF i cytopenii.
Uczestnicy tego badania obserwacyjnego zgłoszą się do ośrodka badawczego na wstępną wizytę przesiewową, po której będą odbywać wizyty studyjne co 6 miesięcy przez co najmniej 5 lat. Podczas każdej wizyty uczestnicy zostaną przesłuchani i zbadani przez lekarza. Zostaną również wykonane badania laboratoryjne, w tym pobranie krwi i aspirat szpiku kostnego. Dane zebrane w bazie danych tego badania zostaną wykorzystane do określenia częstości występowania zdarzeń klinicznych i nieprawidłowości laboratoryjnych w przebiegu choroby, do zbadania ewolucji parametrów i objawów choroby oraz do oceny aktualnych terapii i testów diagnostycznych.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Pennsylvania State University Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie jednej z następujących chorób: niedokrwistość aplastyczna; zespół mielodysplastyczny; napadowa nocna hemoglobinuria; idiopatyczna aplazja czystoczerwonokrwinkowa; plamica małopłytkowa amegakariocytowa; lub białaczka z dużych ziarnistych limfocytów
Kryteria wyłączenia:
- Nie dotyczy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Young NS. Immunosuppressive treatment of acquired aplastic anemia and immune-mediated bone marrow failure syndromes. Int J Hematol. 2002 Feb;75(2):129-40. doi: 10.1007/BF02982017.
- Plasilova M, Risitano A, Maciejewski JP. Application of the molecular analysis of the T-cell receptor repertoire in the study of immune-mediated hematologic diseases. Hematology. 2003 Jun;8(3):173-81. doi: 10.1080/1024533031000107505.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Sloand E, Kim S, Maciejewski JP, Tisdale J, Follmann D, Young NS. Intracellular interferon-gamma in circulating and marrow T cells detected by flow cytometry and the response to immunosuppressive therapy in patients with aplastic anemia. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1185-91. doi: 10.1182/blood-2002-01-0035.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Choroby Urologiczne
- Manifestacje urologiczne
- Choroba
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia oddawania moczu
- Niedokrwistość
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Manifestacje skórne
- Małopłytkowość
- Zaburzenia płytek krwi
- Białaczka
- Białkomocz
- Anemia, hemoliza
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Zespół
- Zespoły mielodysplastyczne
- Plamica
- Plamica, małopłytkowość
- Białaczka, układ limfatyczny
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Aplazja czerwonokrwinkowa, czysta
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Pancytopenia
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- RDCRN 5401
- RR19397-03
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .