Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Identifiera egenskaper hos benmärgssviktsyndrom

19 april 2010 uppdaterad av: Office of Rare Diseases (ORD)

Screeningprotokoll och longitudinell studie av benmärgssviktsyndrom och cytopenier

Benmärgssviktsyndrom (BMFS) är sällsynta sjukdomar som kännetecknas av dysfunktionella hematopoetiska stamceller, som ger upphov till alla röda och vita blodkroppar. Bristen på blodkroppar, eller cytopeni, orsakad av denna funktionsstörning leder till en rad sjukdomar och störningar, som alla karakteriseras som BMFS. Eftersom dessa sjukdomar är sällsynta är det svårt att bedriva forskning om dem och behandlingsstandarder för de flesta BMFS har ännu inte utvecklats. Denna studie kommer att samla in kliniska data och laboratoriedata från personer med BMFS för att identifiera egenskaper och biologiska markörer som är associerade med dessa sjukdomar över tid. Denna information kommer att hjälpa läkare och forskare att utveckla bättre terapier och diagnostiska tester som hjälper till att förbättra hanteringen av BMFS och cytopenier.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

BMFS är ett resultat av hematopoetisk progenitor eller stamcellssvikt i benmärgen. Specifika orsaker till detta problem har dock varit svåra att identifiera, eftersom BMFS förekommer sporadiskt. Av samma anledning har få studier genomförts för att ta reda på mer om dessa sjukdomar och för att utveckla lämpligare och effektivare terapier. Aplastisk anemi (AA) är den vanligaste av alla BMFS. Andra typer av BMFS inkluderar följande: myelodysplastiskt syndrom (MDS); paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH); pure red cell aplasia (PRCA); amegakaryocytisk trombocytopen purpura (ATP); och stor granulär lymfocytleukemi (LGL-leukemi). Även om AA är den vanligaste av BMFS, är alla BMFS nära besläktade när det gäller deras symtom och egenskaper. Denna studie kommer att samla in kliniska data och laboratoriedata från personer med BMFS för att identifiera egenskaper och biologiska markörer som är specifika för varje sjukdom när den utvecklas. Denna information kommer att hjälpa läkare och forskare att ta fram bättre terapier och diagnostiska tester som hjälper till att förbättra hanteringen av BMFS och cytopenier.

Deltagare i denna observationsstudie kommer att rapportera till studieplatsen för ett första screeningbesök, följt av studiebesök var sjätte månad i minst 5 år. Vid varje besök kommer deltagarna att intervjuas och undersökas av en läkare. Laboratorietester, inklusive blodinsamling och en benmärgsaspirat, kommer också att utföras. Data som samlas in för denna studies databas kommer att användas för att fastställa prevalensen av kliniska händelser och laboratorieavvikelser under sjukdomsförloppet, för att studera utvecklingen av sjukdomsparametrar och symtom och för att utvärdera aktuella terapier och diagnostiska tester.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

450

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

11 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer med benmärgssviktsyndrom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av en av följande sjukdomar: aplastisk anemi; myelodysplastiskt syndrom; paroxysmal nattlig hemoglobinuri; idiopatisk aplasi av rena röda blodkroppar; amegakaryocytisk trombocytopeni purpura; eller stor granulär lymfocytleukemi

Exklusions kriterier:

  • N/A

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Samarbetspartners

Rare Diseases Clinical Research Network

Utredare

  • Studiestol: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2006

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2009

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 april 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2006

Första postat (UPPSKATTA)

18 april 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

21 april 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2010

Senast verifierad

1 juli 2009

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera