确定骨髓衰竭综合征的特征
2010年4月19日 更新者：Office of Rare Diseases (ORD)
骨髓衰竭综合征和血细胞减少症的筛查方案和纵向研究
骨髓衰竭综合征 (BMFS) 是一种罕见的疾病，其特征是造血干细胞功能失调，造血干细胞会产生所有的红细胞和白细胞。
由这种功能障碍引起的血细胞缺乏或血细胞减少会导致各种疾病和病症，所有这些都以 BMFS 为特征。
由于这些疾病很罕见，对其进行研究很困难，而且大多数 BMFS 的治疗标准尚未制定。
这项研究将收集 BMFS 患者的临床和实验室数据，以确定随着时间的推移与这些疾病相关的特征和生物标志物。
这些信息将帮助医生和研究人员开发更好的疗法和诊断测试，这将有助于改善 BMFS 和血细胞减少症的管理。
研究概览
详细说明
BMFS 是由骨髓内的造血祖细胞或干细胞衰竭引起的。 然而，这个问题的具体原因很难确定，因为 BMFS 偶尔会发生。 出于同样的原因，很少进行研究来更多地了解这些疾病并开发更合适和有效的治疗方法。 再生障碍性贫血 (AA) 是所有 BMFS 中最常见的。 其他类型的 BMFS 包括： 骨髓增生异常综合征 (MDS)；阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)；纯红细胞再生障碍性贫血 (PRCA)；无巨核细胞性血小板减少性紫癜 (ATP)；和大颗粒淋巴细胞白血病（LGL 白血病）。 虽然 AA 是 BMFS 中最常见的一种，但所有 BMFS 的症状和特征都密切相关。 这项研究将收集 BMFS 患者的临床和实验室数据，以确定每种疾病发展过程中特有的特征和生物标志物。 这些信息将帮助医生和研究人员设计出更好的疗法和诊断测试，从而有助于改善 BMFS 和血细胞减少症的管理。
这项观察性研究的参与者将向研究地点报告以进行初步筛选访问，然后每 6 个月进行一次研究访问至少 5 年。 在每次访问中，参与者将接受医生的采访和检查。 还将进行实验室测试，包括血液采集和骨髓抽吸。 为这项研究的数据库收集的数据将用于确定疾病过程中临床事件和实验室异常的发生率，研究疾病参数和症状的演变，以及评估当前的治疗和诊断测试。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
450
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Pennsylvania State University Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
11年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患有骨髓衰竭综合征的个体
描述
纳入标准：
- 诊断为以下疾病之一：再生障碍性贫血；骨髓增生异常综合症;阵发性睡眠性血红蛋白尿；特发性纯红细胞发育不全；无巨核细胞性血小板减少性紫癜；或大颗粒淋巴细胞白血病
排除标准：
- 不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD、The Cleveland Clinic
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Young NS. Immunosuppressive treatment of acquired aplastic anemia and immune-mediated bone marrow failure syndromes. Int J Hematol. 2002 Feb;75(2):129-40. doi: 10.1007/BF02982017.
- Plasilova M, Risitano A, Maciejewski JP. Application of the molecular analysis of the T-cell receptor repertoire in the study of immune-mediated hematologic diseases. Hematology. 2003 Jun;8(3):173-81. doi: 10.1080/1024533031000107505.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Sloand E, Kim S, Maciejewski JP, Tisdale J, Follmann D, Young NS. Intracellular interferon-gamma in circulating and marrow T cells detected by flow cytometry and the response to immunosuppressive therapy in patients with aplastic anemia. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1185-91. doi: 10.1182/blood-2002-01-0035.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年4月1日
初级完成 (预期的)
2009年7月1日
研究完成 (预期的)
2009年7月1日
研究注册日期
首次提交
2006年4月14日
首先提交符合 QC 标准的
2006年4月14日
首次发布 (估计)
2006年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2010年4月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2010年4月19日
最后验证
2009年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RDCRN 5401
- RR19397-03
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