Identificando características das síndromes de falência da medula óssea
Protocolo de Triagem e Estudo Longitudinal de Síndromes de Falha da Medula Óssea e Citopenias
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
BMFS resulta de progenitor hematopoiético ou falha de células-tronco dentro da medula óssea. As causas específicas desse problema, no entanto, têm sido difíceis de identificar, pois os BMFS ocorrem esporadicamente. Pelo mesmo motivo, poucos estudos têm sido realizados para conhecer mais sobre essas doenças e desenvolver terapias mais adequadas e eficazes. A anemia aplástica (AA) é a mais comum de todas as BMFS. Outros tipos de BMFS incluem os seguintes: síndrome mielodisplásica (MDS); hemoglobinúria paroxística noturna (HPN); aplasia eritrocitária pura (PRCA); púrpura trombocitopênica amegacariocítica (ATP); e leucemia de linfócitos granulares grandes (leucemia LGL). Embora AA seja o mais comum dos BMFS, todos os BMFS estão intimamente relacionados em termos de sintomas e características. Este estudo coletará dados clínicos e laboratoriais de pessoas com BMFS para identificar as características e marcadores biológicos específicos de cada doença à medida que ela evolui. Esta informação ajudará médicos e pesquisadores a desenvolver melhores terapias e testes de diagnóstico que ajudarão a melhorar o manejo de BMFS e citopenias.
Os participantes deste estudo observacional se apresentarão no local do estudo para uma visita de triagem inicial, seguida de visitas de estudo a cada 6 meses por pelo menos 5 anos. Em cada visita, os participantes serão entrevistados e examinados por um médico. Exames laboratoriais, incluindo coleta de sangue e aspirado de medula óssea, também serão realizados. Os dados coletados para o banco de dados deste estudo serão usados para determinar a prevalência de eventos clínicos e anormalidades laboratoriais ao longo do curso da doença, para estudar a evolução dos parâmetros e sintomas da doença e para avaliar terapias atuais e testes diagnósticos.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de uma das seguintes doenças: anemia aplástica; síndrome mielodisplásica; hemoglobinúria paroxística noturna; aplasia eritrocitária pura idiopática; púrpura de trombocitopenia amegacariocítica; ou leucemia de linfócitos granulares grandes
Critério de exclusão:
- N / D
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Young NS. Immunosuppressive treatment of acquired aplastic anemia and immune-mediated bone marrow failure syndromes. Int J Hematol. 2002 Feb;75(2):129-40. doi: 10.1007/BF02982017.
- Plasilova M, Risitano A, Maciejewski JP. Application of the molecular analysis of the T-cell receptor repertoire in the study of immune-mediated hematologic diseases. Hematology. 2003 Jun;8(3):173-81. doi: 10.1080/1024533031000107505.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Sloand E, Kim S, Maciejewski JP, Tisdale J, Follmann D, Young NS. Intracellular interferon-gamma in circulating and marrow T cells detected by flow cytometry and the response to immunosuppressive therapy in patients with aplastic anemia. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1185-91. doi: 10.1182/blood-2002-01-0035.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Leucemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Microangiopatias Trombóticas
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Leucemia Linfóide
- Anemia Aplástica
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Pancitopenia
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- RDCRN 5401
- RR19397-03
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