Выявление характеристик синдромов недостаточности костного мозга

BMFS является результатом отказа гемопоэтических клеток-предшественников или стволовых клеток в костном мозге. Однако конкретные причины этой проблемы было трудно определить, поскольку BMFS возникают спорадически. По той же причине было проведено мало исследований, чтобы узнать больше об этих заболеваниях и разработать более подходящие и эффективные методы лечения. Апластическая анемия (АА) является наиболее распространенной из всех BMFS. Другие типы BMFS включают следующее: миелодиспластический синдром (МДС); пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ); чистая эритроцитарная аплазия (PRCA); амегакариоцитарная тромбоцитопеническая пурпура (АТФ); и лейкемия крупных гранулярных лимфоцитов (лейкемия LGL). Хотя AA является наиболее распространенным из BMFS, все BMFS тесно связаны с точки зрения их симптомов и характеристик. В этом исследовании будут собраны клинические и лабораторные данные от людей с BMFS, чтобы определить характеристики и биологические маркеры, характерные для каждого заболевания по мере его развития. Эта информация поможет врачам и исследователям разработать более эффективные методы лечения и диагностические тесты, которые помогут улучшить лечение BMFS и цитопений.

Участники этого обсервационного исследования будут отмечаться в исследовательском центре для первоначального скринингового визита, за которым следуют учебные визиты каждые 6 месяцев в течение как минимум 5 лет. При каждом посещении участники будут опрошены и осмотрены врачом. Также будут проведены лабораторные анализы, включая сбор крови и аспирацию костного мозга. Данные, собранные для базы данных этого исследования, будут использоваться для определения распространенности клинических явлений и отклонений лабораторных показателей от нормы в течение заболевания, для изучения эволюции параметров и симптомов заболевания, а также для оценки существующих методов лечения и диагностических тестов.