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Identifizieren von Merkmalen von Knochenmarkinsuffizienz-Syndromen

19. April 2010 aktualisiert von: Office of Rare Diseases (ORD)

Screening-Protokoll und Längsschnittstudie zu Knochenmarkversagenssyndromen und Zytopenien

Knochenmarkinsuffizienzsyndrome (BMFS) sind seltene Erkrankungen, die durch dysfunktionale hämatopoetische Stammzellen gekennzeichnet sind, aus denen alle roten und weißen Blutkörperchen entstehen. Der durch diese Fehlfunktion verursachte Mangel an Blutzellen oder Zytopenie führt zu einer Reihe von Krankheiten und Störungen, die alle als BMFS bezeichnet werden. Da diese Krankheiten selten sind, ist ihre Erforschung schwierig, und Behandlungsstandards für die meisten BMFS müssen noch entwickelt werden. Diese Studie wird klinische und Labordaten von Menschen mit BMFS sammeln, um die Merkmale und biologischen Marker zu identifizieren, die mit diesen Krankheiten im Laufe der Zeit verbunden sind. Diese Informationen werden Ärzten und Forschern helfen, bessere Therapien und diagnostische Tests zu entwickeln, die dazu beitragen, das Management von BMFS und Zytopenien zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

BMFS resultieren aus einem hämatopoetischen Vorläufer- oder Stammzellversagen im Knochenmark. Spezifische Ursachen dieses Problems waren jedoch schwer zu identifizieren, da BMFS sporadisch auftreten. Aus dem gleichen Grund wurden nur wenige Studien durchgeführt, um mehr über diese Krankheiten herauszufinden und geeignetere und wirksamere Therapien zu entwickeln. Aplastische Anämie (AA) ist die häufigste aller BMFS. Andere Arten von BMFS umfassen die folgenden: myelodysplastisches Syndrom (MDS); paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH); Aplasie der reinen roten Blutkörperchen (PRCA); amegakaryozytische thrombozytopenische Purpura (ATP); und große granuläre Lymphozytenleukämie (LGL-Leukämie). Obwohl AA das häufigste BMFS ist, sind alle BMFS in Bezug auf ihre Symptome und Eigenschaften eng miteinander verwandt. Diese Studie wird klinische und Labordaten von Menschen mit BMFS sammeln, um die Merkmale und biologischen Marker zu identifizieren, die für jede Krankheit spezifisch sind, während sie sich entwickelt. Diese Informationen werden Ärzten und Forschern helfen, bessere Therapien und diagnostische Tests zu entwickeln, die dazu beitragen, das Management von BMFS und Zytopenien zu verbessern.

Die Teilnehmer dieser Beobachtungsstudie melden sich am Studienzentrum für einen ersten Screening-Besuch, gefolgt von Studienbesuchen alle 6 Monate für mindestens 5 Jahre. Bei jedem Besuch werden die Teilnehmer von einem Arzt befragt und untersucht. Labortests, einschließlich Blutentnahme und Knochenmarkpunktion, werden ebenfalls durchgeführt. Die für die Datenbank dieser Studie gesammelten Daten werden verwendet, um die Prävalenz klinischer Ereignisse und Laboranomalien im Krankheitsverlauf zu bestimmen, die Entwicklung von Krankheitsparametern und -symptomen zu untersuchen und aktuelle Therapien und diagnostische Tests zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

450

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Knochenmarkversagenssyndromen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer der folgenden Krankheiten: aplastische Anämie; myelodysplastisches Syndrom; paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie; idiopathische Erythrozytenaplasie; amegakaryozytische Thrombozytopenie purpura; oder große granuläre Lymphozytenleukämie

Ausschlusskriterien:

  • N / A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Mitarbeiter

Rare Diseases Clinical Research Network

Ermittler

  • Studienstuhl: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2006

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Juli 2009

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Juli 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2006

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

18. April 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

21. April 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. April 2010

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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