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Identificazione delle caratteristiche delle sindromi da insufficienza del midollo osseo

19 aprile 2010 aggiornato da: Office of Rare Diseases (ORD)

Protocollo di screening e studio longitudinale delle sindromi da insufficienza del midollo osseo e delle citopenie

Le sindromi da insufficienza del midollo osseo (BMFS) sono malattie rare caratterizzate da cellule staminali ematopoietiche disfunzionali, che danno origine a tutti i globuli rossi e bianchi. La carenza di cellule del sangue, o citopenia, causata da questo malfunzionamento porta a un assortimento di malattie e disturbi, tutti caratterizzati come BMFS. Poiché queste malattie sono rare, condurre ricerche su di esse è difficile e gli standard di trattamento per la maggior parte della BMFS devono ancora essere sviluppati. Questo studio raccoglierà dati clinici e di laboratorio da persone con BMFS per identificare le caratteristiche e i marcatori biologici associati a queste malattie nel tempo. Queste informazioni aiuteranno medici e ricercatori a sviluppare terapie e test diagnostici migliori che contribuiranno a migliorare la gestione della BMFS e delle citopenie.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

La BMFS deriva dal progenitore ematopoietico o dal fallimento delle cellule staminali all'interno del midollo osseo. Le cause specifiche di questo problema, tuttavia, sono state difficili da identificare, poiché i BMFS si verificano sporadicamente. Per lo stesso motivo, sono stati condotti pochi studi per saperne di più su queste malattie e per sviluppare terapie più appropriate ed efficaci. L'anemia aplastica (AA) è la più comune di tutte le BMFS. Altri tipi di BMFS includono quanto segue: sindrome mielodisplastica (MDS); emoglobinuria parossistica notturna (EPN); aplasia eritroide pura (PRCA); porpora trombocitopenica amegacariocitica (ATP); e leucemia dei grandi linfociti granulari (leucemia LGL). Sebbene AA sia il più comune dei BMFS, tutti i BMFS sono strettamente correlati in termini di sintomi e caratteristiche. Questo studio raccoglierà dati clinici e di laboratorio da persone con BMFS per identificare le caratteristiche e i marcatori biologici specifici di ciascuna malattia man mano che si evolve. Queste informazioni aiuteranno medici e ricercatori a ideare terapie e test diagnostici migliori che contribuiranno a migliorare la gestione della BMFS e delle citopenie.

I partecipanti a questo studio osservazionale si riferiranno al sito dello studio per una visita di screening iniziale, seguita da visite di studio ogni 6 mesi per almeno 5 anni. Ad ogni visita, i partecipanti saranno intervistati ed esaminati da un medico. Saranno inoltre eseguiti test di laboratorio, tra cui la raccolta del sangue e un aspirato di midollo osseo. I dati raccolti per il database di questo studio verranno utilizzati per determinare la prevalenza di eventi clinici e anomalie di laboratorio nel corso della malattia, per studiare l'evoluzione dei parametri e dei sintomi della malattia e per valutare le attuali terapie e test diagnostici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

450

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

11 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui con sindromi da insufficienza midollare

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di una delle seguenti malattie: anemia aplastica; sindrome mielodisplasica; emoglobinuria parossistica notturna; aplasia eritroide pura idiopatica; porpora da trombocitopenia amegacariocitica; o leucemia dei grandi linfociti granulari

Criteri di esclusione:

  • N / A

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Collaboratori

Rare Diseases Clinical Research Network

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2006

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 luglio 2009

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 luglio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2006

Primo Inserito (STIMA)

18 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

21 aprile 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2010

Ultimo verificato

1 luglio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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