Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Identifikace charakteristik syndromů selhání kostní dřeně

19. dubna 2010 aktualizováno: Office of Rare Diseases (ORD)

Screeningový protokol a longitudinální studie syndromů selhání kostní dřeně a cytopenie

Syndromy selhání kostní dřeně (BMFS) jsou vzácné poruchy charakterizované dysfunkčními hematopoetickými kmenovými buňkami, které dávají vzniknout všem červeným a bílým krvinkám. Nedostatek krevních buněk nebo cytopenie, způsobený touto poruchou, vede k řadě nemocí a poruch, z nichž všechny jsou charakterizovány jako BMFS. Vzhledem k tomu, že tato onemocnění jsou vzácná, provádění výzkumu na nich je obtížné a standardy léčby pro většinu BMFS musí být ještě vyvinuty. Tato studie bude shromažďovat klinická a laboratorní data od lidí s BMFS k identifikaci charakteristik a biologických markerů spojených s těmito nemocemi v průběhu času. Tyto informace pomohou lékařům a výzkumníkům vyvinout lepší terapie a diagnostické testy, které pomohou zlepšit léčbu BMFS a cytopenií.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Detailní popis

BMFS je výsledkem selhání hematopoetického progenitoru nebo kmenových buněk v kostní dřeni. Konkrétní příčiny tohoto problému však bylo obtížné identifikovat, protože BMFS se vyskytují sporadicky. Ze stejného důvodu bylo provedeno jen málo studií, které by se o těchto onemocněních dozvěděly více a vyvinuly vhodnější a účinnější terapie. Aplastická anémie (AA) je nejčastější ze všech BMFS. Jiné typy BMFS zahrnují následující: myelodysplastický syndrom (MDS); paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH); čistá aplazie červených krvinek (PRCA); amegakaryocytární trombocytopenická purpura (ATP); a leukémie velkých granulárních lymfocytů (LGL leukémie). Ačkoli AA je nejběžnější z BMFS, všechny BMFS jsou úzce příbuzné, pokud jde o jejich symptomy a charakteristiky. Tato studie bude shromažďovat klinická a laboratorní data od lidí s BMFS k identifikaci charakteristik a biologických markerů specifických pro každé onemocnění, jak se vyvíjí. Tyto informace pomohou lékařům a výzkumníkům navrhnout lepší terapie a diagnostické testy, které pomohou zlepšit léčbu BMFS a cytopenií.

Účastníci této pozorovací studie se budou hlásit na místě studie pro úvodní screeningovou návštěvu, po níž budou následovat studijní návštěvy každých 6 měsíců po dobu alespoň 5 let. Při každé návštěvě budou účastníci pohovoru a vyšetření lékařem. Budou provedena i laboratorní vyšetření včetně odběru krve a odběru kostní dřeně. Data shromážděná pro databázi této studie budou použita ke stanovení prevalence klinických příhod a laboratorních abnormalit v průběhu onemocnění, ke studiu vývoje parametrů a symptomů onemocnění a k vyhodnocení současných terapií a diagnostických testů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

450

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles, Department of Hematology and Oncology
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Pennsylvania State University Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci se syndromy selhání kostní dřeně

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza jednoho z následujících onemocnění: aplastická anémie; myelodysplastický syndrom; paroxysmální noční hemoglobinurie; idiopatická čistá aplazie červených krvinek; amegakaryocytární trombocytopenie purpura; nebo leukémie velkých granulárních lymfocytů

Kritéria vyloučení:

  • N/A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Office of Rare Diseases (ORD)

Spolupracovníci

Rare Diseases Clinical Research Network

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2006

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. července 2009

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. července 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2006

První zveřejněno (ODHAD)

18. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

21. dubna 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2010

Naposledy ověřeno

1. července 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RDCRN 5401
  • RR19397-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit