ファンコニ貧血のためにドナー骨髄移植を受けている患者の治療におけるシクロホスファミド
ファンコニ貧血患者における関連ドナーからの骨髄移植のためのコンディショニングレジメンとしてのシクロホスファミドの用量設定研究
根拠: ドナー骨髄移植の前にシクロホスファミドなどの低用量の化学療法を行うと、異常細胞の増殖を止めるのに役立ちます。 また、患者の免疫系がドナーの骨髄を拒絶するのを防ぎます。 提供された骨髄幹細胞は、患者の免疫系に取って代わり、残っている異常細胞を破壊するのに役立つ可能性があります。 ドナーから移植された細胞が、体の正常な細胞に対して免疫反応を起こすこともあります。 移植の前後にシクロスポリンとメトトレキサートを投与すると、これを防ぐことができます。
目的: この第 I 相試験では、ファンコニ貧血のドナー骨髄移植を受けている患者の治療におけるシクロホスファミドの副作用と最適用量を研究しています。
調査の概要
詳細な説明
目的:
- ファンコニ貧血のために同種骨髄移植を受ける患者の生着率を < 90% に低下させることなく、シクロホスファミドのコンディショニング関連毒性を低下させます。
概要: これは、シクロホスファミドの多施設での用量設定研究です。
- 非骨髄破壊的前処置レジメン: 患者は-5日目から-2日目にシクロホスファミドIVを受けます。
5～10人の患者のコホートは、最適用量(OD)が決定されるまでシクロホスファミドの用量を減らして投与されます。 OD は、患者 5 人中 4 人以上が生着を達成し、患者 10 人中 1 人未満が用量制限毒性を経験する用量として定義されます。
- 同種骨髄移植 (BMT): 患者は 0 日目に同種骨髄移植を受けます。
- 移植片対宿主病 (GVHD) の予防: 患者はシクロスポリンを経口または IV で 1 日 2 回投与され、-1 日目から 49 日目まで継続され、GVHD の非存在下で 50 日目から 180 日目に漸減されます。 患者は、1、3、6、および 11 日目にメトトレキサート IV も投与されます。
研究治療の完了後、患者は5年間定期的に追跡されます。
予想される患者数: この研究では、合計 27 人の患者が発生します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
疾患の特徴:
ジエポキシブタン (DEB) またはマイトマイシン C テストによる染色体脆弱性によるファンコニー貧血の診断
- ヘモグロビン≦8.0g/dL、顆粒球絶対数≦1,000/mm^3、または血小板数≦50,000/mm^3
- 過剰な芽球を伴う不応性貧血、形質転換中の過剰な芽球を伴う不応性貧血、または急性白血病ではない
- HLA同一の関連ドナーが利用可能
患者の特徴:
- 年齢から予測される糸球体濾過率≧30％
- -肝疾患がない（例、活動性肝炎または生検による中等度から重度の門脈線維症/肝硬変）
- 症候性心不全または症候性不整脈がない
- 生存の可能性を著しく制限する他の疾患はありません
- HIV血清陽性なし
- 妊娠中または授乳中ではない
- 肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
以前の同時療法：
- 指定されていない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- マスキング：なし
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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コンディショニング関連の毒性
時間枠：移植後100日
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移植後100日
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移植片拒絶
時間枠：移植後100日
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移植後100日
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
- 代謝疾患
- 腎臓病
- 泌尿器疾患
- 骨髄疾患
- 血液疾患
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- DNA修復欠損症
- 貧血、低形成、先天性
- 貧血、再生不良
- 先天性骨髄不全症候群
- 骨髄不全疾患
- 腎尿細管輸送、先天性エラー
- 貧血
- ファンコニ症候群
- ファンコニ貧血
- 薬の生理作用
- 薬理作用の分子機構
- 抗感染剤
- 核酸合成阻害剤
- 酵素阻害剤
- 抗リウマチ剤
- 代謝拮抗薬、抗腫瘍薬
- 代謝拮抗剤
- 抗悪性腫瘍薬
- 免疫抑制剤
- 免疫学的要因
- 抗悪性腫瘍薬、アルキル化
- アルキル化剤
- 骨髄破壊的アゴニスト
- 皮膚科用薬
- 抗真菌剤
- 生殖制御剤
- 妊娠中絶薬、非ステロイド系
- 中絶エージェント
- 葉酸拮抗薬
- カルシニューリン阻害剤
- シクロホスファミド
- メトトレキサート
- シクロスポリン
- シクロスポリン
その他の研究ID番号
- 1288.00
- FHCRC-1288.00
- CDR0000481264 (レジストリ：PDQ)
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