Ciclofosfamide nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore per anemia di Fanconi
Studio di ricerca della dose per la ciclofosfamide come regime di condizionamento per il trapianto di midollo osseo da donatori correlati in pazienti con anemia di Fanconi
RAZIONALE: Somministrare basse dosi di chemioterapia, come la ciclofosfamide, prima di un trapianto di midollo osseo da donatore aiuta a fermare la crescita di cellule anomale. Impedisce inoltre al sistema immunitario del paziente di rigettare il midollo osseo del donatore. Le cellule staminali del midollo osseo donate possono sostituire il sistema immunitario del paziente e aiutare a distruggere eventuali cellule anomale rimanenti. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono anche produrre una risposta immunitaria contro le cellule normali del corpo. La somministrazione di ciclosporina e metotrexato prima o dopo il trapianto può impedire che ciò accada.
SCOPO: Questo studio di fase I sta studiando gli effetti collaterali e la migliore dose di ciclofosfamide nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore per l'anemia di Fanconi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
- Diminuire la tossicità correlata al condizionamento della ciclofosfamide senza ridurre il tasso di attecchimento a <90% nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo per anemia di Fanconi.
SCHEMA: Questo è uno studio multicentrico di determinazione della dose sulla ciclofosfamide.
- Regime di condizionamento non mieloablativo: i pazienti ricevono ciclofosfamide IV nei giorni da -5 a -2.
Coorti di 5-10 pazienti ricevono dosi decrescenti di ciclofosfamide fino a quando non viene determinata la dose ottimale (OD). L'OD è definita come la dose alla quale ≥ 4 pazienti su 5 raggiungono l'attecchimento e < 1 paziente su 10 manifesta tossicità dose-limitante.
- Trapianto di midollo osseo allogenico (BMT): i pazienti vengono sottoposti a BMT allogenico il giorno 0.
- Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD): i pazienti ricevono ciclosporina per via orale o EV due volte al giorno a partire dal giorno -1 e continuando fino al giorno 49, seguita da una riduzione graduale nei giorni 50-180 in assenza di GVHD. I pazienti ricevono anche metotrexato IV nei giorni 1, 3, 6 e 11.
Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per 5 anni.
ACCUMULO PREVISTO: per questo studio verranno maturati un totale di 27 pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Parana
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Curitiba, Parana, Brasile, 80.060-000
- Universidade Federal do Paraná
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
Diagnosi dell'anemia di Fanconi mediante fragilità cromosomica con un test diepossibutano (DEB) o mitomicina C
- Emoglobina ≤ 8,0 g/dL, conta assoluta dei granulociti ≤ 1.000/mm^3 o conta piastrinica ≤ 50.000/mm^3
- Nessuna anemia refrattaria con eccesso di blasti, anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione o leucemia acuta
- Disponibile donatore correlato HLA-identico
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
- Tasso di filtrazione glomerulare ≥ 30% previsto per età
- Nessuna malattia epatica (ad esempio, epatite attiva o fibrosi portale/cirrosi da moderata a grave alla biopsia)
- Nessuna insufficienza cardiaca sintomatica o aritmia sintomatica
- Nessun'altra malattia che limiterebbe gravemente la probabilità di sopravvivenza
- Nessuna sieropositività HIV
- Non incinta o allattamento
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
- Non specificato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Mascheramento: NESSUNO
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tossicità correlata al condizionamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
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100 giorni dopo il trapianto
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Rifiuto del trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
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100 giorni dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi da carenza di riparazione del DNA
- Anemia, ipoplastica, congenita
- Anemia, aplastica
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Trasporto tubolare renale, errori congeniti
- Anemia
- Sindrome di Fanconi
- Anemia di Fanconi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Agenti di controllo riproduttivo
- Agenti abortivi, non steroidei
- Agenti abortivi
- Antagonisti dell'acido folico
- Inibitori della calcineurina
- Ciclofosfamide
- Metotrexato
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1288.00
- FHCRC-1288.00
- CDR0000481264 (REGISTRO: PDQ)
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