Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cyclofosfamide bij de behandeling van patiënten die een donorbeenmergtransplantatie ondergaan voor Fanconi's anemie

18 april 2012 bijgewerkt door: Fred Hutchinson Cancer Center

Dosisbepalingsonderzoek voor cyclofosfamide als conditioneringsregimes voor beenmergtransplantatie van verwante donoren bij patiënten met Fanconi-anemie

RATIONALE: Het geven van lage doses chemotherapie, zoals cyclofosfamide, vóór een beenmergtransplantatie van een donor helpt de groei van abnormale cellen te stoppen. Het voorkomt ook dat het immuunsysteem van de patiënt het beenmerg van de donor afstoot. De gedoneerde beenmergstamcellen kunnen het immuunsysteem van de patiënt vervangen en eventuele resterende abnormale cellen helpen vernietigen. Soms kunnen de getransplanteerde cellen van een donor ook een immuunrespons maken tegen de normale cellen van het lichaam. Het geven van ciclosporine en methotrexaat voor of na de transplantatie kan dit voorkomen.

DOEL: Deze fase I-studie bestudeert de bijwerkingen en de beste dosis cyclofosfamide bij de behandeling van patiënten die een donorbeenmergtransplantatie ondergaan voor Fanconi's bloedarmoede.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

  • Verlaag de conditioneringsgerelateerde toxiciteit van cyclofosfamide zonder het transplantatiepercentage te verlagen tot < 90% bij patiënten die een allogene beenmergtransplantatie ondergaan voor Fanconi's anemie.

OVERZICHT: Dit is een multicenter, dosisbepalend onderzoek naar cyclofosfamide.

  • Niet-myeloablatief conditioneringsregime: patiënten krijgen cyclofosfamide IV op dag -5 tot -2.

Cohorten van 5-10 patiënten krijgen afnemende doses cyclofosfamide totdat de optimale dosis (OD) is bepaald. De OD wordt gedefinieerd als de dosis waarbij ≥ 4 van de 5 patiënten implantatie bereiken en < 1 van de 10 patiënten dosisbeperkende toxiciteit ervaart.

  • Allogene beenmergtransplantatie (BMT): Patiënten ondergaan allogene BMT op dag 0.
  • Profylaxe van graft-vs-host-ziekte (GVHD): Patiënten krijgen ciclosporine oraal of tweemaal daags i.v., beginnend op dag -1 en doorgaand tot dag 49, gevolgd door afbouw op dagen 50-180 bij afwezigheid van GVHD. Patiënten krijgen ook methotrexaat IV op dag 1, 3, 6 en 11.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten gedurende 5 jaar periodiek gevolgd.

VERWACHTE ACCRUAL: Er zullen in totaal 27 patiënten worden opgebouwd voor deze studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazilië, 80.060-000
        • Universidade Federal do Paraná
  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Diagnose van Fanconi's bloedarmoede door chromosoomfragiliteit met een diepoxybutaan (DEB) of mitomycine C-test

    • Hemoglobine ≤ 8,0 g/dl, absoluut aantal granulocyten ≤ 1.000/mm^3 of aantal bloedplaatjes ≤ 50.000/mm^3
  • Geen refractaire anemie met teveel blasten, refractaire anemie met teveel blasten in transformatie of acute leukemie
  • HLA-identieke verwante donor beschikbaar

PATIËNTKENMERKEN:

  • Glomerulaire filtratiesnelheid ≥ 30% voorspeld voor leeftijd
  • Geen leverziekte (bijv. actieve hepatitis of matige tot ernstige portale fibrose/cirrose door biopsie)
  • Geen symptomatische hartinsufficiëntie of symptomatische aritmie
  • Geen andere ziekten die de overlevingskans ernstig zouden beperken
  • Geen hiv-seropositiviteit
  • Niet zwanger of verzorgend
  • Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

  • Niet gespecificeerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Conditioneringsgerelateerde toxiciteit
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
100 dagen na transplantatie
Transplantaat afwijzing
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
100 dagen na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 1998

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2006

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 april 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

20 april 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2012

Laatst geverifieerd

1 april 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1288.00
  • FHCRC-1288.00
  • CDR0000481264 (REGISTRATIE: PDQ)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fanconi-anemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren