Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cyclophosphamid til behandling af patienter, der gennemgår en donorknoglemarvstransplantation for Fanconis anæmi

18. april 2012 opdateret af: Fred Hutchinson Cancer Center

Dosisfindende undersøgelse for cyclophosphamid som konditioneringsregimer til knoglemarvstransplantation fra beslægtede donorer hos patienter med Fanconi-anæmi

RATIONALE: At give lave doser kemoterapi, såsom cyclophosphamid, før en donorknoglemarvstransplantation hjælper med at stoppe væksten af unormale celler. Det forhindrer også patientens immunsystem i at afstøde donorens knoglemarv. De donerede knoglemarvsstamceller kan erstatte patientens immunsystem og hjælpe med at ødelægge eventuelle resterende unormale celler. Nogle gange kan de transplanterede celler fra en donor også lave et immunrespons mod kroppens normale celler. At give cyclosporin og methotrexat før eller efter transplantationen kan forhindre dette i at ske.

FORMÅL: Dette fase I-forsøg studerer bivirkninger og bedste dosis af cyclophosphamid til behandling af patienter, der gennemgår en donorknoglemarvstransplantation for Fanconis anæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Fanconi Anæmi

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Reducer den konditioneringsrelaterede toksicitet af cyclophosphamid uden at mindske engraftment rate til < 90 % hos patienter, der gennemgår allogen knoglemarvstransplantation for Fanconis anæmi.

OVERSIGT: Dette er en multicenter, dosisfindende undersøgelse af cyclophosphamid.

Nonmyeloablativt konditioneringsregime: Patienter får cyclophosphamid IV på dag -5 til -2.

Kohorter på 5-10 patienter modtager faldende doser af cyclophosphamid, indtil den optimale dosis (OD) er bestemt. OD er defineret som den dosis, hvor ≥ 4 ud af 5 patienter opnår engraftment, og < 1 ud af 10 patienter oplever dosisbegrænsende toksicitet.

Allogen knoglemarvstransplantation (BMT): Patienter gennemgår allogen BMT på dag 0.
Graft-vs-host-disease (GVHD) profylakse: Patienter får cyclosporin oralt eller IV to gange dagligt begyndende på dag -1 og fortsætter indtil dag 49, efterfulgt af en nedtrapning på dag 50-180 i fravær af GVHD. Patienter får også methotrexat IV på dag 1, 3, 6 og 11.

Efter afslutning af studiebehandlingen følges patienterne periodisk i 5 år.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 27 patienter vil blive opsamlet til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Brasilien
- Parana
  - Curitiba, Parana, Brasilien, 80.060-000
    - Universidade Federal do Parana
Forenede Stater
- Washington
  - Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109-1023
    - Seattle Cancer Care Alliance
  - Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109-1024
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

VOKSEN
OLDER_ADULT
BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

Diagnose af Fanconis anæmi ved kromosomskørhed med en diepoxybutan (DEB) eller mitomycin C-test
- Hæmoglobin ≤ 8,0 g/dL, absolut granulocyttal ≤ 1.000/mm^3 eller blodpladetal ≤ 50.000/mm^3
Ingen refraktær anæmi med overskydende blaster, refraktær anæmi med overskydende blaster i transformation eller akut leukæmi
HLA-identisk relateret donor tilgængelig

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Glomerulær filtrationshastighed ≥ 30 % forudsagt for alder
Ingen leversygdom (f.eks. aktiv hepatitis eller moderat til svær portalfibrose/cirrose ved biopsi)
Ingen symptomatisk hjerteinsufficiens eller symptomatisk arytmi
Ingen andre sygdomme, der alvorligt ville begrænse sandsynligheden for overlevelse
Ingen HIV seropositivitet
Ikke gravid eller ammende
Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Ikke specificeret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: BEHANDLING
Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Konditioneringsrelateret toksicitet Tidsramme: 100 dage efter transplantationen	100 dage efter transplantationen
Afstødning af transplantat Tidsramme: 100 dage efter transplantationen	100 dage efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 1998

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier