Cyklofosfamid v léčbě pacientů, kteří podstupují transplantaci dárcovské kostní dřeně pro Fanconiho anémii
Studie zjišťování dávek pro cyklofosfamid jako kondicionační režimy pro transplantaci kostní dřeně od příbuzných dárců u pacientů s Fanconiho anémií
Odůvodnění: Podání nízkých dávek chemoterapie, jako je cyklofosfamid, před transplantací kostní dřeně dárce pomáhá zastavit růst abnormálních buněk. Zabraňuje také imunitnímu systému pacienta odmítat kostní dřeň dárce. Darované kmenové buňky kostní dřeně mohou nahradit imunitní systém pacienta a pomoci zničit všechny zbývající abnormální buňky. Někdy mohou transplantované buňky od dárce také vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Podávání cyklosporinu a methotrexátu před nebo po transplantaci může tomu zabránit.
ÚČEL: Tato studie fáze I studuje vedlejší účinky a nejlepší dávku cyklofosfamidu při léčbě pacientů, kteří podstupují transplantaci kostní dřeně dárce kvůli Fanconiho anémii.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
CÍLE:
- Snižte toxicitu cyklofosfamidu související s kondicionováním bez snížení míry přihojení na < 90 % u pacientů podstupujících alogenní transplantaci kostní dřeně pro Fanconiho anémii.
PŘEHLED: Toto je multicentrická studie pro stanovení dávky cyklofosfamidu.
- Nemyeloablativní přípravný režim: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV ve dnech -5 až -2.
Skupiny 5-10 pacientů dostávají klesající dávky cyklofosfamidu, dokud není stanovena optimální dávka (OD). OD je definována jako dávka, při které ≥ 4 z 5 pacientů dosáhne přihojení a < 1 z 10 pacientů má toxicitu limitující dávku.
- Alogenní transplantace kostní dřeně (BMT): Pacienti podstoupí alogenní BMT v den 0.
- Profylaxe reakce štěpu proti hostiteli (GVHD): Pacienti dostávají cyklosporin orálně nebo IV dvakrát denně počínaje dnem -1 a pokračují až do dne 49, po kterém následuje postupné snižování ve dnech 50-180 v nepřítomnosti GVHD. Pacienti také dostávají methotrexát IV ve dnech 1, 3, 6 a 11.
Po ukončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu 5 let.
PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Pro tuto studii bude nashromážděno celkem 27 pacientů.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Parana
-
Curitiba, Parana, Brazílie, 80.060-000
- Universidade Federal do Parana
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
Diagnostika Fanconiho anémie chromozomovou fragilitou pomocí testu diepoxybutanu (DEB) nebo mitomycinu C
- Hemoglobin ≤ 8,0 g/dl, absolutní počet granulocytů ≤ 1 000/mm^3 nebo počet krevních destiček ≤ 50 000/mm^3
- Žádná refrakterní anémie s přebytkem blastů, refrakterní anémie s přebytkem blastů v transformaci nebo akutní leukémie
- K dispozici je HLA-identický příbuzný dárce
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
- Glomerulární filtrace ≥ 30 % předpokládaná pro věk
- Žádné onemocnění jater (např. aktivní hepatitida nebo středně závažná až závažná portální fibróza/cirhóza biopsií)
- Žádná symptomatická srdeční insuficience nebo symptomatická arytmie
- Žádné další nemoci, které by vážně omezovaly pravděpodobnost přežití
- Žádná séropozitivita HIV
- Ne těhotná nebo kojící
- Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
- Nespecifikováno
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Maskování: ŽÁDNÝ
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Toxicita související s kondicionováním
Časové okno: 100 dní po transplantaci
|
100 dní po transplantaci
|
|
Odmítnutí štěpu
Časové okno: 100 dní po transplantaci
|
100 dní po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Anémie, hypoplastická, vrozená
- Anémie, Aplastic
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Anémie
- Fanconiho syndrom
- Fanconiho anémie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Činidla pro kontrolu reprodukce
- Abortivní látky, nesteroidní
- Abortivní látky
- Antagonisté kyseliny listové
- Inhibitory kalcineurinu
- Cyklofosfamid
- Methotrexát
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 1288.00
- FHCRC-1288.00
- CDR0000481264 (REGISTR: PDQ)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .