环磷酰胺治疗因范可尼贫血接受供体骨髓移植的患者

目标：

• 在接受同种异体骨髓移植治疗范可尼贫血的患者中，降低环磷酰胺的调理相关毒性，同时不会将植入率降低至 < 90%。

大纲：这是一项关于环磷酰胺的多中心剂量探索研究。

• 非清髓性预处理方案：患者在第 -5 至 -2 天接受环磷酰胺静脉注射。

5-10 名患者的队列接受递减剂量的环磷酰胺，直到确定最佳剂量 (OD)。 OD 定义为 5 名患者中 ≥ 4 名实现植入并且 10 名患者中 < 1 名出现剂量限制性毒性的剂量。

• 同种异体骨髓移植 (BMT)：患者在第 0 天接受同种异体 BMT。
• 移植物抗宿主病 (GVHD) 预防：患者从第 -1 天开始每天两次口服或静脉注射环孢菌素，一直持续到第 49 天，随后在没有 GVHD 的情况下在第 50-180 天逐渐减量。 患者还在第 1、3、6 和 11 天接受甲氨蝶呤静脉注射。

完成研究治疗后，定期随访患者 5 年。

预计应计：本研究将累计 27 名患者。