Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ciklofoszfamid a Fanconi-féle vérszegénység miatt donor csontvelő-transzplantáción áteső betegek kezelésében

2012. április 18. frissítette: Fred Hutchinson Cancer Center

Dóziskereső vizsgálat a ciklofoszfamidra mint kondicionáló sémakra a rokon donoroktól származó csontvelő-transzplantációhoz Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél

INDOKOLÁS: Alacsony dózisú kemoterápia, például ciklofoszfamid alkalmazása a donor csontvelő-transzplantáció előtt segít megállítani a kóros sejtek növekedését. Azt is megakadályozza, hogy a páciens immunrendszere kilökje a donor csontvelőjét. Az adományozott csontvelői őssejtek helyettesíthetik a beteg immunrendszerét, és segíthetnek elpusztítani a megmaradt kóros sejteket. Néha a donortól származó transzplantált sejtek immunválaszt is kiválthatnak a szervezet normál sejtjei ellen. A ciklosporin és a metotrexát transzplantáció előtt vagy után történő beadása megakadályozhatja ezt.

CÉL: Ez az I. fázisú vizsgálat a ciklofoszfamid mellékhatásait és legjobb dózisát tanulmányozza Fanconi-féle vérszegénység miatt donor csontvelő-transzplantáción áteső betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Fanconi vérszegénység

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉSEK:

Csökkentse a ciklofoszfamid kondicionálással összefüggő toxicitását anélkül, hogy a beültetési arány < 90%-ra csökkenne azoknál a betegeknél, akik Fanconi-féle vérszegénység miatt allogén csontvelő-transzplantáción esnek át.

VÁZLAT: Ez a ciklofoszfamid többközpontú, dóziskereső vizsgálata.

Nem myeloablatív kondicionáló kezelési rend: A betegek ciklofoszfamid IV-et kapnak a -5. és -2. napon.

5-10 betegből álló csoportok csökkenő dózisú ciklofoszfamidot kapnak az optimális dózis (OD) meghatározásáig. Az OD az a dózis, amelynél 5 betegből ≥ 4 eléri a beültetést, és 10 betegből < 1 tapasztal dóziskorlátozó toxicitást.

Allogén csontvelő-transzplantáció (BMT): A betegek a 0. napon allogén csontvelő-transzplantáción esnek át.
Graft-vs-host-disease (GVHD) profilaxis: A betegek ciklosporint kapnak orálisan vagy intravénásan naponta kétszer, a -1. napon kezdődően és a 49. napig folytatva, majd az 50-180. napon, GVHD hiányában, fokozatosan csökkentik. A betegek IV metotrexátot is kapnak az 1., 3., 6. és 11. napon.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 5 éven keresztül időszakosan követik.

ELŐREJELZETT GYŰJTÉS: Összesen 27 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Fázis

1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Brazília
- Parana
  - Curitiba, Parana, Brazília, 80.060-000
    - Universidade Federal do Parana
Egyesült Államok
- Washington
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1023
    - Seattle Cancer Care Alliance
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1024
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

FELNŐTT
OLDER_ADULT
GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

A Fanconi-féle vérszegénység diagnózisa kromoszómák törékenységével diepoxibután (DEB) vagy mitomicin C teszttel
- Hemoglobin ≤ 8,0 g/dl, abszolút granulocitaszám ≤ 1000/mm^3 vagy vérlemezkeszám ≤ 50 000/mm^3
Nincs refrakter vérszegénység blaszttöbblettel, refrakter vérszegénység blaszttöbblettel transzformációban vagy akut leukémia
HLA-azonos rokon donor elérhető

A BETEG JELLEMZŐI:

A glomeruláris filtrációs ráta ≥ 30% az életkor alapján
Nincs májbetegség (például aktív hepatitis vagy közepesen súlyos vagy súlyos portális fibrózis/cirrhosis biopsziával)
Nincs tüneti szívelégtelenség vagy tüneti aritmia
Nincs más olyan betegség, amely súlyosan korlátozná a túlélés valószínűségét
Nincs HIV szeropozitivitás
Nem terhes vagy szoptat
A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

Nem meghatározott

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Elsődleges cél: KEZELÉS
Maszkolás: EGYIK SEM

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Kondicionálással kapcsolatos toxicitás Időkeret: 100 nappal az átültetés után	100 nappal az átültetés után
Oltvány elutasítása Időkeret: 100 nappal az átültetés után	100 nappal az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

1998. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2003. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak