Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cyklofosfamid vid behandling av patienter som genomgår en donatorbenmärgstransplantation för Fanconis anemi

18 april 2012 uppdaterad av: Fred Hutchinson Cancer Center

Dosfinnande studie för cyklofosfamid som konditioneringsregimer för benmärgstransplantation från närstående donatorer hos patienter med Fanconi-anemi

MOTIVERING: Att ge låga doser av kemoterapi, såsom cyklofosfamid, innan en benmärgstransplantation från donatorn hjälper till att stoppa tillväxten av onormala celler. Det stoppar också patientens immunsystem från att stöta bort donatorns benmärg. De donerade benmärgsstamcellerna kan ersätta patientens immunsystem och hjälpa till att förstöra eventuella kvarvarande onormala celler. Ibland kan de transplanterade cellerna från en donator också ge ett immunsvar mot kroppens normala celler. Att ge ciklosporin och metotrexat före eller efter transplantationen kan stoppa detta från att hända.

SYFTE: Denna fas I-studie studerar biverkningarna och den bästa dosen av cyklofosfamid vid behandling av patienter som genomgår en benmärgstransplantation från donatorn för Fanconis anemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Fanconi anemi

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

Minska den konditioneringsrelaterade toxiciteten av cyklofosfamid utan att minska transplantationsfrekvensen till < 90 % hos patienter som genomgår allogen benmärgstransplantation för Fanconis anemi.

DISPLAY: Detta är en multicenter, dosfinnande studie av cyklofosfamid.

Icke-myeloablativ konditioneringsregim: Patienter får cyklofosfamid IV på dagarna -5 till -2.

Kohorter om 5-10 patienter får minskande doser av cyklofosfamid tills den optimala dosen (OD) bestäms. OD definieras som den dos vid vilken ≥ 4 av 5 patienter uppnår engraftment och < 1 av 10 patienter upplever dosbegränsande toxicitet.

Allogen benmärgstransplantation (BMT): Patienter genomgår allogen BMT på dag 0.
Graft-vs-host-disease (GVHD) profylax: Patienter får ciklosporin oralt eller IV två gånger dagligen med början på dag -1 och fortsätter till dag 49, följt av en nedtrappning på dagarna 50-180 i frånvaro av GVHD. Patienterna får också metotrexat IV dag 1, 3, 6 och 11.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna periodiskt i 5 år.

PROJEKTERAD ACCRUMENT: Totalt 27 patienter kommer att samlas in för denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Fas

Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Brasilien
- Parana
  - Curitiba, Parana, Brasilien, 80.060-000
    - Universidade Federal do Parana
Förenta staterna
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109-1023
    - Seattle Cancer Care Alliance
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109-1024
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

VUXEN
OLDER_ADULT
BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA:

Diagnos av Fanconis anemi genom kromosombräcklighet med ett diepoxibutan (DEB) eller mitomycin C-test
- Hemoglobin ≤ 8,0 g/dL, absolut antal granulocyter ≤ 1 000/mm^3 eller trombocytantal ≤ 50 000/mm^3
Ingen refraktär anemi med överskott av blaster, refraktär anemi med överskott av blaster i transformation eller akut leukemi
HLA-identisk relaterad givare tillgänglig

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Glomerulär filtrationshastighet ≥ 30 % beräknad för ålder
Ingen leversjukdom (t.ex. aktiv hepatit eller måttlig till svår portalfibros/cirros genom biopsi)
Ingen symtomatisk hjärtinsufficiens eller symtomatisk arytmi
Inga andra sjukdomar som allvarligt skulle begränsa sannolikheten för överlevnad
Ingen HIV-seropositivitet
Inte gravid eller ammande
Fertila patienter måste använda effektiva preventivmedel

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT TERAPI:

Ej angivet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Primärt syfte: BEHANDLING
Maskning: INGEN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Konditioneringsrelaterad toxicitet Tidsram: 100 dagar efter transplantation	100 dagar efter transplantation
Transplantatavstötning Tidsram: 100 dagar efter transplantation	100 dagar efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 1998

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2003

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna