Ciclofosfamida en el tratamiento de pacientes que se someten a un trasplante de médula ósea de un donante para la anemia de Fanconi
Estudio de determinación de dosis de ciclofosfamida como régimen de acondicionamiento para el trasplante de médula ósea de donantes emparentados en pacientes con anemia de Fanconi
FUNDAMENTO: Administrar dosis bajas de quimioterapia, como ciclofosfamida, antes de un trasplante de médula ósea de un donante ayuda a detener el crecimiento de células anormales. También evita que el sistema inmunitario del paciente rechace la médula ósea del donante. Las células madre de la médula ósea donadas pueden reemplazar el sistema inmunitario del paciente y ayudar a destruir las células anormales restantes. A veces, las células trasplantadas de un donante también pueden generar una respuesta inmunitaria contra las células normales del cuerpo. Administrar ciclosporina y metotrexato antes o después del trasplante puede evitar que esto suceda.
PROPÓSITO: Este ensayo de fase I está estudiando los efectos secundarios y la mejor dosis de ciclofosfamida en el tratamiento de pacientes que se someten a un trasplante de médula ósea de un donante para la anemia de Fanconi.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
OBJETIVOS:
- Disminuir la toxicidad relacionada con el acondicionamiento de la ciclofosfamida sin disminuir la tasa de injerto a < 90 % en pacientes sometidos a trasplante alogénico de médula ósea por anemia de Fanconi.
ESQUEMA: Este es un estudio multicéntrico de búsqueda de dosis de ciclofosfamida.
- Régimen de acondicionamiento no mieloablativo: los pacientes reciben ciclofosfamida IV los días -5 a -2.
Cohortes de 5 a 10 pacientes reciben dosis decrecientes de ciclofosfamida hasta que se determina la dosis óptima (DO). La DO se define como la dosis a la que ≥ 4 de 5 pacientes logran el injerto y < 1 de 10 pacientes experimenta toxicidad limitante de la dosis.
- Trasplante alogénico de médula ósea (TMO): los pacientes se someten a un TMO alogénico el día 0.
- Profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD): los pacientes reciben ciclosporina por vía oral o IV dos veces al día a partir del día -1 y continuando hasta el día 49, seguida de una reducción gradual en los días 50 a 180 en ausencia de GVHD. Los pacientes también reciben metotrexato IV los días 1, 3, 6 y 11.
Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento periódico de los pacientes durante 5 años.
ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 27 pacientes para este estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Parana
-
Curitiba, Parana, Brasil, 80.060-000
- Universidade Federal do Parana
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Diagnóstico de anemia de Fanconi por fragilidad cromosómica con prueba de diepoxibutano (DEB) o mitomicina C
- Hemoglobina ≤ 8,0 g/dl, recuento absoluto de granulocitos ≤ 1000/mm^3 o recuento de plaquetas ≤ 50 000/mm^3
- Sin anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación o leucemia aguda
- Donante relacionado con HLA idéntico disponible
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
- Tasa de filtración glomerular ≥ 30 % prevista para la edad
- Sin enfermedad hepática (p. ej., hepatitis activa o fibrosis/cirrosis portal de moderada a grave por biopsia)
- Sin insuficiencia cardíaca sintomática o arritmia sintomática
- No hay otras enfermedades que limiten severamente la probabilidad de supervivencia.
- Sin seropositividad al VIH
- No embarazada ni amamantando
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
- No especificado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Enmascaramiento: NINGUNO
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Toxicidad relacionada con el acondicionamiento
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
|
100 días después del trasplante
|
|
Rechazo del injerto
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
|
100 días después del trasplante
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
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- Transporte tubular renal, errores congénitos
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- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
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- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes de control reproductivo
- Agentes abortivos, no esteroideos
- Agentes abortivos
- Antagonistas del ácido fólico
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Metotrexato
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 1288.00
- FHCRC-1288.00
- CDR0000481264 (REGISTRO: PDQ)
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