原発性IGF-1欠乏症に関連する成長障害のある小児および青年の治療
2020年8月5日 更新者：Ipsen
組換えヒトインスリン様成長因子-1（IGF-1）原発性IGF-1欠乏症に関連する成長障害のある子供の治療：非盲検、多施設、延長試験
これは Tercica study MS301 (NCT00125164) の拡張研究であり、一次治療を受けている小児および青年における組み換えヒトインスリン様成長因子-1 (rh IGF-1) の継続使用に関する長期的な安全性および有効性データを収集することを目的としています。 IGF-1 欠損症 (IGFD)。
二次的な目的は、収集されたデータを使用して、正常な成長と思春期の発達の促進に対する IGF-1 曝露の関係について詳しく知ることです.
調査の概要
詳細な説明
原発性IGFDは、GH作用に固有の細胞欠陥を持つ患者を表すために使用されてきた用語です。 このプロトコルでは、Tercica プロトコル MS301 (NCT00125164) で 1 年間のメカセルミン治療を完了した被験者は、この延長試験に登録できます。 すべての被験者は治療を受ける予定でした。
これは、米国の約 40 の施設で実施された第 IIIb 相非盲検、多施設、並行投与、延長試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
114
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス
- Ipsen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～15年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 保護者または法的に権限を与えられた代理人は、治験に関連する活動を実施する前に、署名付きのインフォームド コンセントを提供する必要があります。
- 必要に応じて、被験者の同意は、研究関連の活動の前に適切に文書化されます
- 訪問 9 での評価の完了 (研究 MS301 [NCT00125164] の 120 月)
除外基準:
- MS301 への不完全な参加 (NCT00125164)
- -治験薬（メカセルミン、組換えヒトIGF-1注射剤）またはその製剤に対する既知または疑いのあるアレルギー
- メディカルモニターによって承認された場合を除き、慢性疾患の発症または存在
- 妊娠
- -研究者の意見では、被験者または研究のいずれかに有害である社会的または医学的状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：すべての rhIGF-1 被験者
MS306に入るすべての被験者は、組換えヒトインスリン様成長因子-1（rhIGF-1）を1日2回（BID）治療を開始しました。 MS301 で治療された各被験者は、MS301 の完了時の用量に基づいた MS306 の開始用量を持っていました (つまり、 40、80、または 120 マイクログラム [μg]/キログラム [kg] BID での rhIGF-1 の皮下注射)。 ＭＳ３０１の未処置の対照対象は、１：１の比率で８０または１２０μｇ／ｋｇ ｒｈＩＧＦ－１ ＢＩＤのいずれかの用量でＭＳ３０６に無作為化された。 プロトコル修正 1 に続いて、プロトコル修正 2 の実装まで、すべての被験者は 80 または 120 μg/kg rhIGF-1 BID のいずれかを受け取りました。 プロトコル修正 2 に従って、すべての被験者は、最初に 160 μg/kg rhIGF-1 の皮下注射を 1 日 1 回 (QD) 受けるように切り替えられ、続いて、最初に 200 μg/kg rhIGF-1 QD への個々の用量漸増が行われ、その後、標的を定めた240 μg/kg rhIGF-1 QD の最大用量。 被験者は、研究が早期に終了するまで QD で治療されました。 |
以前の研究 MS301 (NCT00125164) の未治療群の患者は、1 日 2 回 80 または 120 mcg/kg の用量に無作為に割り付けられました。
以前の研究 MS 301 (NCT00125164) で積極的な治療を受けている患者については、前の研究の終わりに到達した用量に基づいて、1 日 2 回 80 または 120 mcg/kg の用量で開始しました。
2009 年 5 月のプロトコル修正に続いて、すべての患者は 1 日 1 回の 160 µg/kg の用量に切り替えられ、目標最大用量の 240 µg/kg に段階的に引き上げられました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BID投与期間中の高さ速度
時間枠：BID 投与期間の 1、2、3 年目。
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身長は、ベースラインでHarpendenまたはその他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用して、同じ観察者による同一の技術による3回の測定の平均として、靴を履かずに立って測定され、各研究訪問は最大3年間行われました。
高さ速度 (任意の時間間隔中 (年間) は、(日付 2 の高さ - 日付 1 の高さ)/(日付 2 の年齢 - 日付 1 の年齢) として計算されます。高さはセンチメートルで表されるため、高さ速度は次のように表されますセンチメートル/年 (cm/年)。
毎年の BID 治療を完了した被験者の身長速度が示されています (つまり、
1 年目 [0 ～ 1 年]、2 年目 [1 ～ 2 年]、3 年目 [2 ～ 3 年])。
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BID 投与期間の 1、2、3 年目。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BID投与期間中の身長標準偏差（SD）スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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身長は、ベースラインでHarpendenまたはその他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用して同一の技術を使用して、同じ観察者による3回の測定の平均として、靴を履かずに立って測定され、各研究訪問は最大3年間行われました。
身長 SD スコアは、米国疾病管理センターから提供された National Center for Health Statistics 2000 データを使用して決定されました。
SDスコアは、患者の値から平均を引いて標準偏差で割ったものとして計算されました。
平均値と標準偏差は、子供の年齢と性別によって異なります。
身長SDスコアのベースラインからの平均変化は、毎年のBID治療を完了するすべての被験者について示されています（つまり、
1 年目 [0 ～ 1 年]、2 年目 [1 ～ 2 年]、3 年目 [2 ～ 3 年])。
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BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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BID投与期間中のボディマス指数（BMI）SDスコアのベースラインからの平均変化
時間枠：BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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BMI SD スコアは、疾病管理センターが提供する国立健康統計センター 2000 のデータを使用して計算されました。
SDスコアは、患者の値から平均を引いて標準偏差で割ったものとして計算されました。
平均値と標準偏差は、子供の年齢と性別によって異なります。
BMI SDスコアのベースラインからの平均変化は、毎年のBID治療を完了するすべての被験者について示されています（つまり、
1 年目 [0 ～ 1 年]、2 年目 [1 ～ 2 年]、3 年目 [2 ～ 3 年])。
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BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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BID投与期間中の骨年齢のベースラインからの平均変化
時間枠：BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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骨（骨格）年齢を決定するために、左手と手首のレントゲン写真をほぼ毎年撮影しました。
フィルムは、標準化された評価のために中央施設に送られました。
骨年齢のベースラインからの平均変化は、毎年の BID 治療を完了したすべての被験者について示されています (つまり、
1 年目 [0 ～ 1 年]、2 年目 [1 ～ 2 年]、3 年目 [2 ～ 3 年])。
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BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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BID投与期間中の予測成人身長のベースラインからの平均変化
時間枠：BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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予測される成人の身長は、年齢、身長、骨年齢の変化を考慮した Roche-Wainer-Theissen 法を使用して推定されました。
予測される成人の身長のベースラインからの平均変化は、毎年の BID 治療を完了するすべての被験者について示されています (つまり、
1 年目 [0 ～ 1 年]、2 年目 [1 ～ 2 年]、3 年目 [2 ～ 3 年])。
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BID 投与期間のベースラインおよび 1、2、3 年目。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs、Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年11月1日
一次修了 (実際)
2010年2月1日
研究の完了 (実際)
2010年3月1日
試験登録日
最初に提出
2006年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年5月26日
最初の投稿 (見積もり)
2006年5月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月5日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。