Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Wachstumsstörungen im Zusammenhang mit primärem IGF-1-Mangel

5. August 2020 aktualisiert von: Ipsen

Behandlung von Kindern mit Wachstumsstörungen im Zusammenhang mit primärem IGF-1-Mangel mit rekombinantem humanem Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor-1 (IGF-1): Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie

Dies ist eine Erweiterungsstudie der Tercica-Studie MS301 (NCT00125164) und soll langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten über die fortgesetzte Anwendung von rekombinantem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1 (rh IGF-1) bei Kindern und Jugendlichen sammeln, die auf Grundbehandlung behandelt werden IGF-1-Mangel (IGFD). Das sekundäre Ziel besteht darin, die gesammelten Daten zu verwenden, um mehr über die Beziehung der IGF-1-Exposition zur Förderung des normalen Wachstums und der Pubertätsentwicklung zu erfahren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäre IGFD ist ein Begriff, der verwendet wurde, um Patienten mit intrinsischen zellulären Defekten in der GH-Wirkung zu beschreiben. In diesem Protokoll dürfen Probanden, die eine einjährige Mecasermin-Behandlung nach dem Tercica-Protokoll MS301 (NCT00125164) abgeschlossen haben, an dieser Verlängerungsstudie teilnehmen. Alle Probanden sollten eine Behandlung erhalten.

Dies ist eine offene, multizentrische Paralleldosis-Verlängerungsstudie der Phase IIIb, die in etwa 40 Zentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

114

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 15 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter müssen eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben, bevor studienbezogene Aktivitäten durchgeführt werden
  • Falls erforderlich, wird die Zustimmung des Probanden vor allen studienbezogenen Aktivitäten in geeigneter Weise dokumentiert
  • Abschluss der Bewertungen bei Besuch 9 (Monat 120 der Studie MS301 [NCT00125164])

Ausschlusskriterien:

  • Unvollständige Teilnahme an MS301 (NCT00125164)
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Studienprodukt (Mecasermin, rekombinante humane IGF-1-Injektion) oder seine Formulierung
  • Entwicklung oder Vorhandensein eines chronischen Zustands, sofern nicht vom Medical Monitor genehmigt
  • Schwangerschaft
  • Jeder soziale oder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes entweder dem Probanden oder der Studie abträglich wäre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Alle rhIGF-1-Subjekte

Alle Patienten, die in MS306 eintraten, begannen mit der Behandlung mit rekombinantem humanem Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor-1 (rhIGF-1) zweimal täglich (BID). Jeder in MS301 behandelte Proband hatte eine MS306-Anfangsdosis, die auf seiner Dosis bei Abschluss von MS301 basierte (d. h. subkutane Injektionen von rhIGF-1 mit 40, 80 oder 120 Mikrogramm [μg]/Kilogramm [kg] BID).

MS301-unbehandelte Kontrollsubjekte wurden in MS306 in einem Verhältnis von 1:1 auf eine Dosis von entweder 80 oder 120 &mgr;g/kg rhIGF-1 BID randomisiert.

Nach Protokolländerung 1 erhielten alle Probanden bis zur Umsetzung von Protokolländerung 2 entweder 80 oder 120 μg/kg rhIGF-1 BID.

Nach Protokolländerung 2 wurden alle Probanden zunächst auf subkutane Injektionen von 160 μg/kg rhIGF-1 einmal täglich (QD) umgestellt, gefolgt von einer individuellen Dosissteigerung zunächst auf 200 μg/kg rhIGF-1 QD und anschließend auf eine gezielte maximale Dosis von 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Die Probanden wurden bis zum vorzeitigen Ende der Studie mit QD behandelt.
Arzneimittel: rh IGF-1 (Mecasermin)
Patienten aus dem unbehandelten Arm der vorherigen Studie MS301 (NCT00125164) wurden auf eine Dosis von entweder 80 oder 120 mcg/kg zweimal täglich randomisiert. Bei Patienten, die in der vorherigen Studie MS 301 (NCT00125164) eine aktive Behandlung erhielten, begannen sie mit einer Dosis von 80 oder 120 mcg/kg zweimal täglich, basierend auf der am Ende der vorherigen Studie erreichten Dosis. Nach einer Protokolländerung im Mai 2009 wurden alle Patienten auf eine einmal tägliche Dosis von 160 µg/kg umgestellt, die auf eine angestrebte Maximaldosis von 240 µg/kg gesteigert wurde.
Andere Namen:
  • Increlex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhengeschwindigkeit während der BID-Dosierungsperiode
Zeitfenster: In den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Die Körpergröße wurde im Stehen ohne Schuhe als Durchschnitt von 3 Messungen durch denselben Beobachter mit identischer Technik mit einem Harpenden- oder einem anderen wandmontierten Stadiometer zu Studienbeginn und bei jedem Studienbesuch bis zu 3 Jahren gemessen. Die Höhengeschwindigkeit (während eines beliebigen Zeitintervalls (annualisiert) wird berechnet als (Größe am Datum 2 – Größe am Datum 1)/(Alter am Datum 2 – Alter am Datum 1), wobei die Größe in Zentimetern ausgedrückt wird, sodass die Höhengeschwindigkeit ausgedrückt wird als Zentimeter pro Jahr (cm/Jahr). Die Höhengeschwindigkeit wird für Probanden dargestellt, die jedes Jahr der BID-Behandlung abschließen (d. h. Jahr 1 [0-1 Jahre], Jahr 2 [1-2 Jahre], Jahr 3 [2-3 Jahre]).
In den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung des Wertes der Standardabweichung der Körpergröße (SD) gegenüber dem Ausgangswert während der BID-Dosierungsperiode
Zeitfenster: Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Die Körpergröße wurde im Stehen ohne Schuhe als Durchschnitt von 3 Messungen desselben Beobachters unter Verwendung identischer Technik mit einem Harpenden- oder einem anderen wandmontierten Stadiometer zu Studienbeginn und bei jedem Studienbesuch bis zu 3 Jahren gemessen. Der SD-Score für die Körpergröße wurde unter Verwendung der Daten des National Center for Health Statistics 2000 bestimmt, die vom Center for Disease Control bereitgestellt wurden. Der SD-Score wurde als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch die Standardabweichung berechnet. Der Mittelwert und die Standardabweichung variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Die mittlere Veränderung des SD-Scores für die Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert wird für alle Probanden dargestellt, die jedes Jahr der BID-Behandlung abschließen (d. h. Jahr 1 [0-1 Jahre], Jahr 2 [1-2 Jahre], Jahr 3 [2-3 Jahre]).
Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Mittlere Änderung des SD-Werts des Body Mass Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert während der BID-Dosierungsperiode
Zeitfenster: Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Der BMI-SD-Score wurde anhand der Daten des National Center for Health Statistics 2000 berechnet, die vom Center for Disease Control bereitgestellt wurden. Der SD-Score wurde als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch die Standardabweichung berechnet. Der Mittelwert und die Standardabweichung variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Die mittlere Veränderung des BMI-SD-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird für alle Probanden dargestellt, die jedes Jahr der BID-Behandlung abschließen (d. h. Jahr 1 [0-1 Jahre], Jahr 2 [1-2 Jahre], Jahr 3 [2-3 Jahre]).
Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Mittlere Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert während der BID-Dosierungsperiode
Zeitfenster: Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Etwa jährlich wurden Röntgenaufnahmen der linken Hand und des Handgelenks zur Bestimmung des Knochenalters (Skelettalters) angefertigt. Die Filme wurden zur standardisierten Auswertung an eine zentrale Einrichtung geschickt. Die durchschnittliche Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert wird für alle Probanden angegeben, die jedes Jahr der BID-Behandlung abschließen (d. h. Jahr 1 [0–1 Jahre], Jahr 2 [1–2 Jahre], Jahr 3 [2–3 Jahre]).
Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Mittlere Änderung der vorhergesagten Erwachsenengröße gegenüber dem Ausgangswert während der BID-Dosierungsperiode
Zeitfenster: Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.
Die vorhergesagte Körpergröße von Erwachsenen wurde unter Verwendung der Roche-Wainer-Theissen-Methode geschätzt, die Änderungen des Alters, der Körpergröße und des Knochenalters berücksichtigt. Die mittlere Veränderung der vorhergesagten Erwachsenengröße gegenüber dem Ausgangswert wird für alle Probanden dargestellt, die jedes Jahr der BID-Behandlung abschließen (d. h. Jahr 1 [0-1 Jahre], Jahr 2 [1-2 Jahre], Jahr 3 [2-3 Jahre]).
Zu Beginn und in den Jahren 1, 2 und 3 in der BID-Dosierungsperiode.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ipsen

Ermittler

  • Studienleiter: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2006

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

29. Mai 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wachstumsstörungen

Klinische Studien zur rh IGF-1 (Mecasermin)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cyprus

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren