Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av barn och ungdomar med tillväxtstörning associerad med primär IGF-1-brist

5 augusti 2020 uppdaterad av: Ipsen

Rekombinant humant insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) Behandling av barn med tillväxtstörning associerad med primär IGF-1-brist: en öppen, multicenter, förlängningsstudie

Detta är en förlängningsstudie till Tercica-studie MS301 (NCT00125164) och är avsedd att samla in långsiktiga säkerhets- och effektdata om fortsatt användning av rekombinant humant insulinliknande tillväxtfaktor-1 (rh IGF-1) hos barn och ungdomar som behandlas för primär IGF-1-brist (IGFD). Det sekundära målet är att använda insamlade data för att lära sig mer om sambandet mellan IGF-1-exponering och främjande av normal tillväxt och pubertetsutveckling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primär IGFD är en term som har använts för att beskriva patienter med inneboende cellulära defekter i GH-verkan. I detta protokoll kommer försökspersoner som har genomgått ett års mecaserminbehandling med Tercica-protokollet MS301 (NCT00125164) att få anmäla sig till denna förlängningsstudie. Alla försökspersoner var planerade att få behandling.

Detta är en fas IIIb öppen, multicenter, parallelldos, förlängningsstudie utförd i cirka 40 centra över hela USA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

114

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 15 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Föräldrar eller juridiskt auktoriserade representanter måste ge undertecknat informerat samtycke innan några rättegångsrelaterade aktiviteter genomförs
  • Vid behov kommer samtycke från ämnet att dokumenteras på lämpligt sätt innan studierelaterade aktiviteter
  • Slutförande av bedömningar vid besök 9 (månad 120 av studie MS301 [NCT00125164])

Exklusions kriterier:

  • Ofullständigt deltagande i MS301 (NCT00125164)
  • Känd eller misstänkt allergi mot testprodukten (mecasermin, rekombinant human IGF-1-injektion) eller dess formulering
  • Utveckling eller förekomst av ett kroniskt tillstånd förutom vad som godkänts av Medical Monitor
  • Graviditet
  • Varje socialt eller medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle vara skadligt för antingen försökspersonen eller studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Alla rhIGF-1-ämnen

Alla försökspersoner som gick in i MS306 påbörjade behandling med rekombinant human insulinliknande tillväxtfaktor-1 (rhIGF-1) två gånger om dagen (BID). Varje patient som behandlades i MS301 hade en MS306 startdos som var baserad på deras dos vid slutförandet av MS301 (dvs. subkutana injektioner av rhIGF-1 vid 40, 80 eller 120 mikrogram [μg]/kilogram [kg] två gånger dagligen).

MS301 obehandlade kontrollpersoner randomiserades i MS306 i förhållandet 1:1 till en dos på antingen 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID.

Efter protokolltillägg 1 fick alla försökspersoner antingen 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID fram till implementeringen av protokolltillägg 2.

Efter protokolltillägg 2 byttes alla försökspersoner först till att få subkutana injektioner av 160 μg/kg rhIGF-1 en gång om dagen (QD), följt av individuell dosökning först till 200 μg/kg rhIGF-1 QD och därefter till en riktad maximal dos på 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Försökspersonerna behandlades QD tills studien avslutades tidigt.
Läkemedel: rh IGF-1 (mecasermin)
Patienter från obehandlad arm för tidigare studie MS301 (NCT00125164) randomiserades till en dos på antingen 80 eller 120 mikrogram/kg två gånger dagligen. För patienter som fick aktiv behandling i tidigare studie MS 301 (NCT00125164) började de med en dos på 80 eller 120 mikrogram/kg två gånger dagligen baserat på den dos som uppnåddes i slutet av den föregående studien. Efter en ändring av protokollet i maj 2009 byttes alla patienter till en gång dagligen doser på 160 µg/kg, eskalerade till en målinriktad maximal dos på 240 µg/kg.
Andra namn:
  • Increlex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjdhastighet under BID-doseringsperiod
Tidsram: Vid år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperiod.
Höjden mättes stående, utan skor, som genomsnittet av 3 mätningar med samma observatörsidentiska teknik med en Harpenden eller annan väggmonterad stadiometer vid baslinjen och varje studiebesök upp till 3 år. Höjdhastighet (under vilket tidsintervall som helst (annualiserat) beräknas som (höjd på datum 2 - höjd på datum 1)/(ålder på datum 2 - ålder på datum 1) där höjden uttrycks som centimeter så att höjdhastigheten uttrycks som centimeter per år (cm/år). Höjdhastighet presenteras för försökspersoner som fullföljer varje år av två gånger dagligen behandling (dvs. År 1 [0-1 år], År 2 [1-2 år], År 3 [2-3 år]).
Vid år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperiod.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen i höjdstandardavvikelse (SD)-poäng under BID-doseringsperiod
Tidsram: Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Höjden mättes stående, utan skor, som genomsnittet av 3 mätningar av samma observatör med identisk teknik med en Harpenden eller annan väggmonterad stadiometer vid baslinjen och varje studiebesök upp till 3 år. Höjd SD-poäng bestämdes med hjälp av National Center for Health Statistics 2000-data som tillhandahålls av Center for Disease Control. SD-poängen beräknades som patientvärdet minus medelvärdet dividerat med standardavvikelsen. Medelvärdet och standardavvikelsen varierar beroende på barnets ålder och kön. Genomsnittlig förändring från baslinjen i höjd SD-poäng presenteras för alla försökspersoner som fullföljer varje år av BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], År 2 [1-2 år], År 3 [2-3 år]).
Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Genomsnittlig förändring från baslinjen i kroppsmassaindex (BMI) SD-poäng under BID-doseringsperioden
Tidsram: Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
BMI SD-poäng beräknades med hjälp av National Center for Health Statistics 2000-data som tillhandahålls av Center for Disease Control. SD-poängen beräknades som patientvärdet minus medelvärdet dividerat med standardavvikelsen. Medelvärdet och standardavvikelsen varierar beroende på barnets ålder och kön. Genomsnittlig förändring från baslinjen i BMI SD-poäng presenteras för alla försökspersoner som slutför varje år av BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], År 2 [1-2 år], År 3 [2-3 år]).
Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Genomsnittlig förändring från baslinjen i benåldern under BID-doseringsperioden
Tidsram: Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Röntgenbilder av vänster hand och handled togs på ungefär årlig basis för bestämning av benets (skelett) ålder. Filmerna skickades till en central anläggning för standardiserad utvärdering. Genomsnittlig förändring från baslinjen i benålder presenteras för alla försökspersoner som fullföljer varje år av BID-behandling (dvs. År1 [0-1 år], År 2 [1-2 år], År 3 [2-3 år]).
Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Genomsnittlig förändring från baslinjen i förväntad vuxenhöjd under BID-doseringsperioden
Tidsram: Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.
Förutspådda vuxenhöjder uppskattades med metoden Roche-Wainer-Theissen som tar hänsyn till förändringar i ålder, längd och benålder. Genomsnittlig förändring från baslinjen i förväntad vuxenlängd presenteras för alla försökspersoner som fullföljer varje år av BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], År 2 [1-2 år], År 3 [2-3 år]).
Vid baslinjen och år 1, 2 och 3 i BID-doseringsperioden.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Utredare

  • Studierektor: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2005

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 mars 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2006

Första postat (UPPSKATTA)

29 maj 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

14 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera