Primaariseen IGF-1-puutteeseen liittyvän kasvuhäiriön hoitoon lapsille ja nuorille
keskiviikko 5. elokuuta 2020 päivittänyt: Ipsen
Rekombinantti ihmisinsuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF-1) Primaariseen IGF-1-puutteeseen liittyvän kasvuhäiriön omaavien lasten hoito: avoin, monikeskus, laajennustutkimus
Tämä on jatkotutkimus Tercica-tutkimukselle MS301 (NCT00125164), ja sen tarkoituksena on kerätä pitkäaikaisia turvallisuus- ja tehotietoja rekombinantin ihmisinsuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (rh IGF-1) käytön jatkamisesta lapsilla ja nuorilla, joita hoidetaan ensisijaisesti IGF-1-puutos (IGFD).
Toissijaisena tavoitteena on käyttää kerättyjä tietoja saadakseen lisätietoja IGF-1-altistuksen suhteesta normaalin kasvun ja murrosiän kehityksen edistämiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen IGFD on termi, jota on käytetty kuvaamaan potilaita, joilla on luontaisia soluvaurioita GH:n toiminnassa. Tässä tutkimussuunnitelmassa henkilöt, jotka ovat suorittaneet yhden vuoden mekasermiinihoidon Tercica-protokollan MS301 (NCT00125164) mukaisesti, voivat ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen. Kaikille koehenkilöille suunniteltiin hoitoa.
Tämä on vaiheen IIIb avoin, monikeskus-, rinnakkaisannos-, laajennustutkimus, joka suoritettiin noin 40 keskuksessa ympäri Yhdysvaltoja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
114
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Ipsen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 15 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhempien tai laillisesti valtuutettujen edustajien on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen kuin kaikki tutkimukseen liittyvät toimet suoritetaan
- Tarvittaessa aiheen suostumus dokumentoidaan asianmukaisesti ennen tutkimukseen liittyviä toimia
- Arviointien suorittaminen vierailulla 9 (tutkimuksen MS301 [NCT00125164] kuukausi 120)
Poissulkemiskriteerit:
- Epätäydellinen osallistuminen MS301:een (NCT00125164)
- Tunnettu tai epäilty allergia tutkimustuotteelle (mekasermiini, rekombinantti ihmisen IGF-1-injektio) tai sen formulaatiolle
- Kroonisen sairauden kehittyminen tai esiintyminen, paitsi jos Medical Monitor on hyväksynyt
- Raskaus
- Mikä tahansa sosiaalinen tai lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä olisi haitallinen joko tutkittavalle tai tutkimukselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kaikki rhIGF-1-kohteet
Kaikki MS306:een saapuvat koehenkilöt aloittivat rekombinantti-ihmisinsuliinin kaltaisen kasvutekijä-1 (rhIGF-1) -hoidon kahdesti päivässä (BID). Jokaisella MS301:ssä hoidetulla henkilöllä oli MS306-aloitusannos, joka perustui heidän annokseen MS301:n päättyessä (ts. rhIGF-1:n ihonalaiset injektiot 40, 80 tai 120 mikrogrammaa [μg]/kg [kg] BID). MS301:tä hoitamattomat kontrollihenkilöt satunnaistettiin MS306:een suhteessa 1:1 annokseen, joka oli joko 80 tai 120 µg/kg rhIGF-1 BID. Pöytäkirjan muutoksen 1 jälkeen kaikki koehenkilöt saivat joko 80 tai 120 μg/kg rhIGF-1:tä kahdesti päivässä pöytäkirjan muutoksen 2 täytäntöönpanoon asti. Pöytäkirjan muutoksen 2 jälkeen kaikki koehenkilöt vaihdettiin ensin saamaan ihonalaisia injektioita 160 μg/kg rhIGF-1 kerran vuorokaudessa (QD), mitä seurasi yksilöllinen annos nostettu ensin tasolle 200 μg/kg rhIGF-1 QD ja sen jälkeen kohdennetusti. enimmäisannos 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Koehenkilöitä hoidettiin QD:llä tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen asti. |
Aiemman tutkimuksen MS301 (NCT00125164) hoitamattoman haaran potilaat satunnaistettiin saamaan joko 80 tai 120 mikrogrammaa/kg kahdesti vuorokaudessa.
Aiemmassa tutkimuksessa MS 301 (NCT00125164) aktiivista hoitoa saaneet potilaat aloittivat annoksella 80 tai 120 mikrog/kg kahdesti vuorokaudessa edellisen tutkimuksen lopussa saavutetun annoksen perusteella.
Toukokuussa 2009 tehdyn protokollan muutoksen jälkeen kaikki potilaat siirrettiin kerran vuorokaudessa annettaviin annoksiin 160 µg/kg, mikä nostettiin tavoiteannokseen 240 µg/kg.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeusnopeus BID-annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostelujaksolla.
|
Pituus mitattiin seisten, ilman kenkiä, kolmen mittauksen keskiarvona samalla tarkkailijalla identtisellä tekniikalla Harpendenin tai muulla seinään asennettavalla stadiometrillä lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä enintään 3 vuoden ajan.
Korkeusnopeus (millä tahansa aikavälillä (vuosittain) lasketaan seuraavasti (korkeus päivämääränä 2 - pituus päivämääränä 1)/(ikä päivämääränä 2 - ikä päivämääränä 1), jossa korkeus ilmaistaan senttimetreinä, jolloin korkeusnopeus ilmaistaan senttimetriä vuodessa (cm/v).
Pituusnopeus esitetään henkilöille, jotka ovat saaneet joka vuosi kaksi kertaa kaksi kertaa hoidon (ts.
Vuosi 1 [0-1 vuotta], vuosi 2 [1-2 vuotta], vuosi 3 [2-3 vuotta]).
|
Vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostelujaksolla.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta korkeuden keskihajontapisteissä (SD) BID-annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
Pituus mitattiin seisten, ilman kenkiä, saman tarkkailijan kolmen mittauksen keskiarvona käyttäen identtistä tekniikkaa Harpendenin tai muulla seinään kiinnitetyllä stadiometrillä lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä enintään 3 vuoden ajan.
Pituuden SD-pistemäärä määritettiin käyttämällä National Center for Health Statistics 2000 -tietoja, jotka Center for Disease Control on toimittanut.
SD-pisteet laskettiin potilaan arvosta vähennettynä keskiarvo jaettuna standardipoikkeamalla.
Keskiarvo ja keskihajonta vaihtelevat lapsen iän ja sukupuolen mukaan.
Keskimääräinen muutos perustasosta pituuden SD-pisteissä esitetään kaikille koehenkilöille, jotka ovat saaneet joka vuosi kaksi kertaa kahdesti hoidon (ts.
Vuosi 1 [0-1 vuotta], vuosi 2 [1-2 vuotta], vuosi 3 [2-3 vuotta]).
|
Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kehon massaindeksin (BMI) SD-pisteissä BID-annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
BMI SD -pisteet laskettiin käyttämällä National Center for Health Statistics 2000 -tietoja, jotka Center for Disease Control on toimittanut.
SD-pisteet laskettiin potilaan arvosta vähennettynä keskiarvo jaettuna standardipoikkeamalla.
Keskiarvo ja keskihajonta vaihtelevat lapsen iän ja sukupuolen mukaan.
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BMI:n SD-pisteissä on esitetty kaikille koehenkilöille, jotka ovat saaneet joka vuosi kaksi kertaa kahdesti hoidon (ts.
Vuosi 1 [0-1 vuotta], vuosi 2 [1-2 vuotta], vuosi 3 [2-3 vuotta]).
|
Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
|
Luu-iän keskimääräinen muutos lähtötilanteesta BID-annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
Vasemman käden ja ranteen röntgenkuvat otettiin noin vuosittain luun (luuston) iän määrittämiseksi.
Elokuvat lähetettiin keskitettyyn laitokseen standardoitua arviointia varten.
Keskimääräinen luun iän muutos lähtötilanteesta on esitetty kaikille koehenkilöille, jotka ovat saaneet hoidon joka vuosi kahdesti kahdesti (ts.
Vuosi 1 [0-1 vuotta], vuosi 2 [1-2 vuotta], vuosi 3 [2-3 vuotta]).
|
Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ennustetussa aikuisen pituudessa BID-annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
Aikuisten ennustetut pituudet arvioitiin Roche-Wainer-Theissenin menetelmällä, joka ottaa huomioon iän, pituuden ja luuston muutokset.
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ennustetussa aikuisen pituudessa esitetään kaikille koehenkilöille, jotka ovat saaneet hoidon joka vuosi kaksi kertaa kahdesti (ts.
Vuosi 1 [0-1 vuotta], vuosi 2 [1-2 vuotta], vuosi 3 [2-3 vuotta]).
|
Lähtötilanteessa ja vuosina 1, 2 ja 3 BID-annostusjakson aikana.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. marraskuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. helmikuuta 2010
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. maaliskuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 26. toukokuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. toukokuuta 2006
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 29. toukokuuta 2006
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 14. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MS306
- 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .