Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение детей и подростков с задержкой роста, связанной с первичным дефицитом ИФР-1

5 августа 2020 г. обновлено: Ipsen

Рекомбинантный человеческий инсулиноподобный фактор роста-1 (ИФР-1) для лечения детей с задержкой роста, связанной с первичным дефицитом ИФР-1: открытое, многоцентровое, расширенное исследование

Это исследование является продолжением исследования Tercica MS301 (NCT00125164) и предназначено для сбора долгосрочных данных о безопасности и эффективности продолжающегося использования рекомбинантного человеческого инсулиноподобного фактора роста-1 (rh IGF-1) у детей и подростков, получающих первичное лечение. Дефицит IGF-1 (IGFD). Второстепенная цель состоит в том, чтобы использовать собранные данные, чтобы узнать больше о взаимосвязи воздействия ИФР-1 с обеспечением нормального роста и полового развития.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первичный IGFD — это термин, который используется для описания пациентов с врожденными клеточными дефектами действия GH. В этом протоколе субъекты, прошедшие один год лечения мекасермином по протоколу Tercica MS301 (NCT00125164), будут допущены к участию в этом расширенном исследовании. Всем субъектам планировалось лечение.

Это открытое многоцентровое расширенное исследование фазы IIIb с параллельными дозами, проводимое примерно в 40 центрах в Соединенных Штатах.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

114

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 15 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родители или законные представители должны дать подписанное информированное согласие до проведения любых мероприятий, связанных с испытанием.
  • При необходимости согласие субъекта будет надлежащим образом задокументировано до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием.
  • Завершение оценок на визите 9 (120-й месяц исследования MS301 [NCT00125164])

Критерий исключения:

  • Неполное участие в MS301 (NCT00125164)
  • Известная или предполагаемая аллергия на исследуемый продукт (мекасермин, инъекция рекомбинантного человеческого ИФР-1) или его состав
  • Развитие или наличие хронического заболевания, за исключением случаев, одобренных медицинским монитором.
  • Беременность
  • Любое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может нанести ущерб как субъекту, так и исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Все субъекты rhIGF-1

Все субъекты, входящие в MS306, начали лечение рекомбинантным человеческим инсулиноподобным фактором роста-1 (rhIGF-1) два раза в день (два раза в день). Каждый субъект, получавший лечение в MS301, имел начальную дозу MS306, основанную на его дозе по завершении MS301 (т.е. подкожные инъекции rhIGF-1 в дозе 40, 80 или 120 мкг [мкг]/кг [кг] два раза в день).

Контрольные субъекты, не получавшие MS301, были рандомизированы в MS306 в соотношении 1:1 для получения дозы 80 или 120 мкг/кг rhIGF-1 BID.

В соответствии с Поправкой 1 к Протоколу все субъекты получали 80 или 120 мкг/кг rhIGF-1 два раза в сутки до введения в действие Поправки 2 к Протоколу.

В соответствии с Поправкой 2 к Протоколу все субъекты сначала были переведены на получение подкожных инъекций 160 мкг/кг rhIGF-1 один раз в день (QD), после чего индивидуальное повышение дозы сначала до 200 мкг/кг rhIGF-1 QD, а затем до целевой максимальная доза 240 мкг/кг rhIGF-1 QD. Субъектов лечили QD до досрочного прекращения исследования.
Лекарство: rh IGF-1 (мекасермин)
Пациенты из нелеченной группы для предыдущего исследования MS301 (NCT00125164) были рандомизированы для получения дозы 80 или 120 мкг/кг два раза в день. Для пациентов, получавших активное лечение в предыдущем исследовании MS 301 (NCT00125164), они начинали с дозы 80 или 120 мкг/кг два раза в день в зависимости от дозы, достигнутой в конце предыдущего исследования. После внесения поправок в протокол в мае 2009 г. все пациенты были переведены на однократную суточную дозу 160 мкг/кг, повышенную до целевой максимальной дозы 240 мкг/кг.
Другие имена:
  • Инкрелекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста во время периода дозирования BID
Временное ограничение: В годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Рост измеряли стоя, без обуви, как среднее из 3 измерений одним и тем же наблюдателем, идентичной методике, с использованием Harpenden или другого настенного ростомера на исходном уровне и при каждом посещении исследования в течение 3 лет. Скорость роста (в течение любого интервала времени (в годовом исчислении) рассчитывается как (рост на дату 2 - рост на дату 1)/(возраст на дату 2 - возраст на дату 1), где рост выражается в сантиметрах, поэтому скорость роста выражается как сантиметров в год (см/год). Скорость роста представлена ​​для субъектов, завершающих каждый год лечения BID (т.е. 1-й год [0-1 год], 2-й год [1-2 года], 3-й год [2-3 года]).
В годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение показателя стандартного отклонения роста (SD) по сравнению с исходным уровнем в течение периода дозирования BID
Временное ограничение: На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Рост измерялся стоя, без обуви, как среднее из 3 измерений, проведенных одним и тем же наблюдателем с использованием идентичной методики с помощью Harpenden или другого настенного ростомера в начале исследования и при каждом посещении исследования в течение 3 лет. Показатель SD роста был определен с использованием данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 год, предоставленных Центром контроля заболеваний. Оценка SD рассчитывалась как значение пациента минус среднее значение, деленное на стандартное отклонение. Среднее значение и стандартное отклонение варьируются в зависимости от возраста и пола ребенка. Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в показателе SD роста представлено для всех субъектов, завершающих каждый год лечения BID (т.е. 1-й год [0-1 год], 2-й год [1-2 года], 3-й год [2-3 года]).
На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Среднее изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем SD в течение периода дозирования два раза в день
Временное ограничение: На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Показатель ИМТ SD был рассчитан с использованием данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 год, предоставленных Центром контроля заболеваний. Оценка SD рассчитывалась как значение пациента минус среднее значение, деленное на стандартное отклонение. Среднее значение и стандартное отклонение варьируются в зависимости от возраста и пола ребенка. Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем показателя ИМТ SD представлено для всех субъектов, завершающих каждый год лечения BID (т.е. 1-й год [0-1 год], 2-й год [1-2 года], 3-й год [2-3 года]).
На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Среднее изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем в течение периода дозирования два раза в день
Временное ограничение: На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Рентгенограммы левой руки и запястья делались приблизительно ежегодно для определения костного (скелетного) возраста. Фильмы были отправлены в центральное учреждение для стандартизированной оценки. Среднее изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем представлено для всех субъектов, завершающих каждый год лечения BID (т.е. Year1 [0–1 год], Year 2 [1–2 года], Year 3 [2–3 года]).
На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Среднее изменение прогнозируемого роста взрослого человека по сравнению с исходным уровнем в течение периода дозирования два раза в день
Временное ограничение: На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.
Прогнозируемый рост взрослых оценивался с использованием метода Роша-Вайнера-Тейссена, который учитывает изменения возраста, роста и костного возраста. Среднее изменение прогнозируемого роста взрослого человека по сравнению с исходным уровнем представлено для всех субъектов, проходящих каждый год лечения BID (т.е. 1-й год [0-1 год], 2-й год [1-2 года], 3-й год [2-3 года]).
На исходном уровне и в годы 1, 2 и 3 в период дозирования два раза в день.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2005 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 мая 2006 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

29 мая 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования rh IGF-1 (мекасермин)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться