Tratamento de Crianças e Adolescentes com Deficiência de Crescimento Associada à Deficiência Primária de IGF-1
5 de agosto de 2020 atualizado por: Ipsen
Fator de crescimento semelhante à insulina humana recombinante-1 (IGF-1) Tratamento de crianças com falha de crescimento associada à deficiência primária de IGF-1: um estudo de extensão aberto, multicêntrico
Este é um estudo de extensão do estudo Tercica MS301 (NCT00125164) e destina-se a coletar dados de segurança e eficácia de longo prazo sobre o uso continuado de fator de crescimento semelhante à insulina humana recombinante-1 (rh IGF-1) em crianças e adolescentes tratados para tratamento primário Deficiência de IGF-1 (IGFD).
O objetivo secundário é usar os dados coletados para aprender mais sobre a relação da exposição ao IGF-1 com a promoção do crescimento normal e desenvolvimento puberal.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
IGFD primário é um termo que tem sido usado para descrever pacientes com defeitos celulares intrínsecos na ação do GH. Neste protocolo, os indivíduos que completaram um ano de tratamento com mecasermina no protocolo Tercica MS301 (NCT00125164) poderão se inscrever neste estudo de extensão. Todos os indivíduos foram planejados para receber tratamento.
Este é um estudo de extensão de fase IIIb, aberto, multicêntrico, de dose paralela, conduzido em aproximadamente 40 centros nos Estados Unidos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
114
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França
- Ipsen
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 15 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pais ou representantes legalmente autorizados devem dar consentimento informado assinado antes que qualquer atividade relacionada ao estudo seja realizada
- Quando necessário, o consentimento do sujeito será devidamente documentado antes de qualquer atividade relacionada ao estudo
- Conclusão das avaliações na Visita 9 (Mês 120 do Estudo MS301 [NCT00125164])
Critério de exclusão:
- Participação incompleta no MS301 (NCT00125164)
- Alergia conhecida ou suspeita ao produto em estudo (mecassermina, injeção de IGF-1 humano recombinante) ou sua formulação
- Desenvolvimento ou presença de uma condição crônica, exceto conforme aprovado pelo Monitor Médico
- Gravidez
- Qualquer condição social ou médica que, na opinião do investigador, seria prejudicial para o sujeito ou para o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Todos os indivíduos rhIGF-1
Todos os indivíduos que entraram no MS306 começaram o tratamento com fator de crescimento 1 semelhante à insulina humana recombinante (rhIGF-1) duas vezes ao dia (BID). Cada sujeito tratado em MS301 tinha uma dose inicial de MS306 baseada em sua dose na conclusão do MS301 (ou seja, injeções subcutâneas de rhIGF-1 a 40, 80 ou 120 microgramas [μg]/ quilograma [kg] BID). Indivíduos de controle não tratados com MS301 foram randomizados em MS306 em uma proporção de 1:1 para uma dose de 80 ou 120 μg/kg de rhIGF-1 BID. Após a Emenda 1 do Protocolo, todos os indivíduos receberam 80 ou 120 μg/kg de rhIGF-1 BID até a implementação da Emenda 2 do Protocolo. Seguindo a Emenda 2 do Protocolo, todos os indivíduos foram primeiro mudados para receber injeções subcutâneas de 160 μg/kg de rhIGF-1 uma vez ao dia (QD), seguido de escalonamento de dose individual primeiro para 200 μg/kg de rhIGF-1 QD e subsequentemente para um alvo dose máxima de 240 μg/kg de rhIGF-1 QD. Os indivíduos foram tratados QD até o término precoce do estudo. |
Os pacientes do braço não tratado do estudo anterior MS301 (NCT00125164) foram randomizados para uma dose de 80 ou 120 mcg/kg duas vezes ao dia.
Para pacientes recebendo tratamento ativo no estudo anterior MS 301 (NCT00125164), eles começaram com uma dose de 80 ou 120 mcg/kg duas vezes ao dia com base na dose alcançada no final do estudo anterior.
Após uma alteração do protocolo em maio de 2009, todos os pacientes foram transferidos para doses diárias de 160 µg/kg, aumentadas para uma dose máxima de 240 µg/kg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade Altura Durante o Período de Dosagem BID
Prazo: Nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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A altura foi medida em pé, sem sapatos, como a média de 3 medições pelo mesmo observador, técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede na linha de base e em cada visita do estudo até 3 anos.
A velocidade de altura (durante qualquer intervalo de tempo (anualizada) é calculada como (altura na data 2 - altura na data 1)/(idade na data 2 - idade na data 1) onde a altura é expressa em centímetros de modo que a velocidade de altura é expressa como centímetros por ano (cm/ano).
A velocidade de altura é apresentada para indivíduos que completam cada ano de tratamento BID (ou seja,
Ano 1 [0-1 anos], Ano 2 [1-2 anos], Ano 3 [2-3 anos]).
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Nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração média da linha de base na pontuação de desvio padrão (SD) da altura durante o período de dosagem BID
Prazo: Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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A altura foi medida em pé, sem sapatos, como a média de 3 medições pelo mesmo observador usando técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede na linha de base e em cada visita do estudo até 3 anos.
O escore SD de altura foi determinado usando os dados do National Center for Health Statistics 2000, conforme fornecido pelo Center for Disease Control.
O escore SD foi calculado como o valor do paciente menos a média dividida pelo desvio padrão.
A média e o desvio padrão variam de acordo com a idade e o sexo da criança.
A alteração média desde a linha de base no escore SD de altura é apresentada para todos os indivíduos que concluíram cada ano de tratamento BID (ou seja,
Ano 1 [0-1 anos], Ano 2 [1-2 anos], Ano 3 [2-3 anos]).
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Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Alteração média desde a linha de base na pontuação SD do índice de massa corporal (IMC) durante o período de dosagem BID
Prazo: Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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A pontuação SD do IMC foi calculada usando os dados do National Center for Health Statistics 2000 fornecidos pelo Center for Disease Control.
O escore SD foi calculado como o valor do paciente menos a média dividida pelo desvio padrão.
A média e o desvio padrão variam de acordo com a idade e o sexo da criança.
A alteração média desde a linha de base na pontuação SD do IMC é apresentada para todos os indivíduos que concluíram cada ano de tratamento com BID (ou seja,
Ano 1 [0-1 anos], Ano 2 [1-2 anos], Ano 3 [2-3 anos]).
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Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Mudança média da linha de base na idade óssea durante o período de dosagem BID
Prazo: Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Radiografias da mão e do punho esquerdos foram feitas aproximadamente anualmente para determinação da idade óssea (esquelética).
Os filmes foram enviados para uma instalação central para avaliação padronizada.
A alteração média da linha de base na idade óssea é apresentada para todos os indivíduos que concluíram cada ano de tratamento BID (ou seja,
Ano 1 [0-1 anos], Ano 2 [1-2 anos], Ano 3 [2-3 anos]).
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Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Mudança média da linha de base na altura adulta prevista durante o período de dosagem BID
Prazo: Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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As alturas adultas previstas foram estimadas usando o método Roche-Wainer-Theissen, que leva em consideração as mudanças na idade, altura e idade óssea.
A alteração média da linha de base na altura adulta prevista é apresentada para todos os indivíduos que concluíram cada ano de tratamento BID (ou seja,
Ano 1 [0-1 anos], Ano 2 [1-2 anos], Ano 3 [2-3 anos]).
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Na linha de base e nos anos 1, 2 e 3 no período de dosagem BID.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2005
Conclusão Primária (REAL)
1 de fevereiro de 2010
Conclusão do estudo (REAL)
1 de março de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de maio de 2006
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
29 de maio de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
14 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MS306
- 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)
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