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원발성 IGF-1 결핍과 관련된 성장 장애가 있는 아동 및 청소년의 치료

2020년 8월 5일 업데이트: Ipsen

일차 IGF-1 결핍과 관련된 성장 장애가 있는 아동의 재조합 인간 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1) 치료: 오픈 라벨, 다중 센터, 확장 연구

이것은 Tercica 연구 MS301(NCT00125164)에 대한 확장 연구이며 일차 치료를 받는 소아 및 청소년에서 재조합 인간 인슐린 유사 성장 인자-1(rh IGF-1)의 지속적인 사용에 대한 장기 안전성 및 유효성 데이터를 수집하기 위한 것입니다. IGF-1 결핍증(IGFD). 두 번째 목표는 수집된 데이터를 사용하여 IGF-1 노출과 정상적인 성장 및 사춘기 발달 촉진의 관계에 대해 자세히 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

원발성 IGFD는 GH 작용에 내인성 세포 결함이 있는 환자를 설명하는 데 사용된 용어입니다. 이 프로토콜에서는 Tercica 프로토콜 MS301(NCT00125164)에서 1년간의 메카세르민 치료를 완료한 피험자가 이 연장 연구에 등록할 수 있습니다. 모든 피험자는 치료를 받을 계획이었습니다.

이것은 미국 전역의 약 40개 센터에서 수행되는 공개 라벨, 다중 센터, 병렬 용량, 확장 임상 IIIb 단계입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

114

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 부모 또는 법적 대리인은 시험 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
  • 필요한 경우, 연구 관련 활동 이전에 피험자의 동의가 적절하게 문서화됩니다.
  • 방문 9(연구 MS301 [NCT00125164]의 120개월차)에서 평가 완료

제외 기준:

  • MS301 참여 미완료(NCT00125164)
  • 시험 제품(메카세르민, 재조합 인간 IGF-1 주사제) 또는 그 제형에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
  • Medical Monitor가 승인한 경우를 제외하고 만성 질환의 발생 또는 존재
  • 임신
  • 연구자의 의견에 따라 피험자 또는 연구에 해로울 수 있는 모든 사회적 또는 의학적 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 rhIGF-1 피험자

MS306을 투여하는 모든 피험자는 재조합 인간 인슐린 유사 성장 인자-1(rhIGF-1) 1일 2회(BID) 치료를 시작했습니다. MS301에서 치료된 각 피험자는 MS301 완료 시점의 용량을 기준으로 하는 MS306 시작 용량을 가지고 있었습니다(즉, 40, 80 또는 120마이크로그램[μg]/킬로그램[kg] BID의 rhIGF-1 피하 주사).

MS301 미처리 대조군 피험자는 MS306에서 80 또는 120 μg/kg rhIGF-1 BID 용량에 대해 1:1 비율로 무작위 배정되었습니다.

프로토콜 수정안 1 이후, 모든 피험자는 프로토콜 수정안 2가 시행될 때까지 80 또는 120 μg/kg rhIGF-1 BID를 받았습니다.

수정안 2에 따라 모든 피험자는 먼저 하루에 한 번(QD) 160μg/kg rhIGF-1 피하 주사를 받도록 전환한 다음, 먼저 개별 용량을 200μg/kg rhIGF-1 QD로 증량한 다음 표적 대상 최대 투여량 240 μg/kg rhIGF-1 QD. 피험자는 연구가 조기에 종료될 때까지 QD 치료를 받았습니다.
의약품: rh IGF-1(메카세르민)
이전 연구 MS301(NCT00125164)의 치료를 받지 않은 팔의 환자들은 하루에 두 번 80 또는 120mcg/kg 용량으로 무작위 배정되었습니다. 이전 연구 MS 301(NCT00125164)에서 활성 치료를 받은 환자의 경우 이전 연구 종료 시점에 도달한 용량을 기준으로 1일 2회 80 또는 120mcg/kg의 용량으로 시작했습니다. 2009년 5월 프로토콜 개정에 따라 모든 환자는 160μg/kg의 1일 1회 투여량으로 전환되었으며 목표 최대 투여량은 240μg/kg으로 증량되었습니다.
다른 이름들:
  • 인크레렉스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BID 투여 기간 동안의 높이 속도
기간: BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년차에.
신장은 기준선에서 Harpenden 또는 기타 벽걸이형 stadiometer를 사용하여 동일한 관찰자 동일한 기술에 의해 3회 측정의 평균으로 신발을 신지 않고 서서 측정되었으며 각 연구 방문은 최대 3년입니다. 키 속도(연간 계산)는 (2일의 키 - 1일의 키)/(2일의 나이 - 1일의 나이)로 계산됩니다. 여기서 키는 센티미터로 표시되므로 키 속도는 다음과 같이 표시됩니다. 연간 센티미터(cm/yr). 신장 속도는 매년 BID 치료를 완료하는 피험자에 대해 제시됩니다(즉, 1년차[0-1년], 2년차[1-2년], 3년차[2-3년]).
BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년차에.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BID 투약 기간 동안 신장 표준 편차(SD) 점수의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
신장은 기준선에서 Harpenden 또는 기타 벽 장착 스타디오미터와 동일한 기술을 사용하여 동일한 관찰자가 3회 측정한 평균값으로 신발을 신지 않고 서서 측정했으며 각 연구는 최대 3년 동안 방문했습니다. 신장 SD 점수는 질병 통제 센터에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터를 사용하여 결정되었습니다. SD 점수는 환자 값에서 평균을 뺀 값을 표준 편차로 나눈 값으로 계산되었습니다. 평균과 표준편차는 아동의 나이와 성별에 따라 달라진다. 매년 BID 치료를 완료하는 모든 피험자(즉, 1년차[0-1년], 2년차[1-2년], 3년차[2-3년]).
기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
BID 투약 기간 동안 체질량 지수(BMI) SD 점수의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
BMI SD 점수는 질병 통제 센터에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터를 사용하여 계산되었습니다. SD 점수는 환자 값에서 평균을 뺀 값을 표준 편차로 나눈 값으로 계산되었습니다. 평균과 표준편차는 아동의 나이와 성별에 따라 달라진다. 기준선으로부터의 BMI SD 점수의 평균 변화는 매년 BID 치료를 완료하는 모든 피험자(즉, 1년차[0-1년], 2년차[1-2년], 3년차[2-3년]).
기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
BID 투약 기간 동안 골 연령의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
왼쪽 손과 손목의 방사선 사진은 뼈(골격) 나이를 결정하기 위해 거의 매년 촬영되었습니다. 필름은 표준화된 평가를 위해 중앙 시설로 보내졌습니다. BID 치료(즉, 1년차[0-1년], 2년차[1-2년], 3년차[2-3년]).
기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
BID 투약 기간 동안 예상 성인 신장의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.
예상 성인 키는 연령, 키 및 뼈 나이의 변화를 고려한 Roche-Wainer-Theissen 방법을 사용하여 추정되었습니다. 예상 성인 신장의 기준선으로부터의 평균 변화는 매년 BID 치료를 완료하는 모든 피험자(즉, 1년차[0-1년], 2년차[1-2년], 3년차[2-3년]).
기준선 및 BID 투약 기간의 1년, 2년 및 3년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

수사관

  • 연구 책임자: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 5월 26일

처음 게시됨 (추정)

2006년 5월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 5일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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