Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av barn og ungdom med vekstsvikt assosiert med primær IGF-1-mangel

5. august 2020 oppdatert av: Ipsen

Rekombinant humant insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) behandling av barn med vekstsvikt assosiert med primær IGF-1-mangel: en åpen etikett, multisenter, utvidelsesstudie

Dette er en utvidelsesstudie til Tercica-studien MS301 (NCT00125164) og er ment å samle langsiktige sikkerhets- og effektdata om fortsatt bruk av rekombinant human insulinlignende vekstfaktor-1 (rh IGF-1) hos barn og ungdom som behandles for primær IGF-1-mangel (IGFD). Det sekundære målet er å bruke dataene som samles inn til å lære mer om forholdet mellom IGF-1-eksponering og fremme av normal vekst og pubertetsutvikling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primær IGFD er et begrep som har blitt brukt for å beskrive pasienter med iboende cellulære defekter i GH-virkning. I denne protokollen vil forsøkspersoner som har fullført ett års mecasermin-behandling på Tercica-protokollen MS301 (NCT00125164) få lov til å melde seg på denne utvidelsesstudien. Alle forsøkspersoner var planlagt å motta behandling.

Dette er en fase IIIb åpen, multisenter, parallelldose, utvidelsesstudie utført i omtrent 40 sentre over hele USA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 15 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreldre eller lovlig autoriserte representanter må gi signert informert samtykke før noen prøverelaterte aktiviteter utføres
  • Der det er nødvendig, vil samtykke fra emnet være hensiktsmessig dokumentert før studierelaterte aktiviteter
  • Fullføring av vurderinger ved besøk 9 (måned 120 av studie MS301 [NCT00125164])

Ekskluderingskriterier:

  • Ufullstendig deltakelse i MS301 (NCT00125164)
  • Kjent eller mistenkt allergi mot prøveproduktet (mecasermin, rekombinant human IGF-1-injeksjon) eller dets formulering
  • Utvikling eller tilstedeværelse av en kronisk tilstand unntatt som godkjent av Medical Monitor
  • Svangerskap
  • Enhver sosial eller medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville være skadelig for enten emnet eller studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Alle rhIGF-1-emner

Alle forsøkspersonene som gikk inn i MS306 begynte behandling med rekombinant human insulinlignende vekstfaktor-1 (rhIGF-1) to ganger daglig (BID). Hvert individ behandlet i MS301 hadde en MS306 startdose som var basert på dosen deres ved fullføringen av MS301 (dvs. subkutane injeksjoner av rhIGF-1 ved 40, 80 eller 120 mikrogram [μg]/ kilogram [kg] BID).

MS301 ubehandlede kontrollpersoner ble randomisert i MS306 i et 1:1-forhold til en dose på enten 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID.

Etter protokollendringer 1 mottok alle forsøkspersoner enten 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID frem til implementeringen av protokollendringer 2.

Etter protokollendringer 2 ble alle forsøkspersoner først byttet til å motta subkutane injeksjoner av 160 μg/kg rhIGF-1 én gang daglig (QD), etterfulgt av individuell doseeskalering først til 200 μg/kg rhIGF-1 QD og deretter til en målrettet maksimal dose på 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Forsøkspersonene ble behandlet QD til tidlig avslutning av studien.
Legemiddel: rh IGF-1 (mecasermin)
Pasienter fra ubehandlet arm for tidligere studie MS301 (NCT00125164) ble randomisert til en dose på enten 80 eller 120 mcg/kg to ganger daglig. For pasienter som mottok aktiv behandling i tidligere studie MS 301 (NCT00125164), startet de med en dose på 80 eller 120 mcg/kg to ganger daglig basert på dosen oppnådd ved slutten av forrige studie. Etter en protokollendring i mai 2009, ble alle pasienter byttet til en gang daglig dose på 160 µg/kg, eskalert til en målrettet maksimal dose på 240 µg/kg.
Andre navn:
  • Increlex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høydehastighet under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Høyden ble målt stående, uten sko, som gjennomsnittet av 3 målinger med samme observatør identisk teknikk med en Harpenden eller annet veggmontert stadiometer ved baseline og hvert studiebesøk opptil 3 år. Høydehastighet (i ethvert tidsintervall (annualisert) beregnes som (høyde på dato 2 - høyde på dato 1)/(alder på dato 2 - alder på dato 1) hvor høyden uttrykkes som centimeter slik at høydehastigheten uttrykkes som centimeter per år (cm/år). Høydehastighet presenteres for forsøkspersoner som fullfører hvert år med BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i høyde standardavvik (SD)-poeng under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Høyden ble målt stående, uten sko, som gjennomsnittet av 3 målinger av samme observatør ved bruk av identisk teknikk med en Harpenden eller annet veggmontert stadiometer ved baseline og hvert studiebesøk opptil 3 år. Høyde SD-poengsum ble bestemt ved hjelp av National Center for Health Statistics 2000-data som levert av Center for Disease Control. SD-skåren ble beregnet som pasientverdien minus gjennomsnittet delt på standardavviket. Gjennomsnittet og standardavviket varierer avhengig av barnets alder og kjønn. Gjennomsnittlig endring fra baseline i høyde SD-poengsum presenteres for alle forsøkspersoner som fullfører hvert år med BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gjennomsnittlig endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) SD-poeng under BID-doseringsperioden
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
BMI SD-poengsum ble beregnet ved hjelp av National Center for Health Statistics 2000-data som levert av Center for Disease Control. SD-skåren ble beregnet som pasientverdien minus gjennomsnittet delt på standardavviket. Gjennomsnittet og standardavviket varierer avhengig av barnets alder og kjønn. Gjennomsnittlig endring fra baseline i BMI SD-poengsum er presentert for alle forsøkspersoner som fullfører hvert år med BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gjennomsnittlig endring fra baseline i beinalder i løpet av BID-doseringsperioden
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Røntgenbilder av venstre hånd og håndledd ble tatt på omtrent årlig basis for bestemmelse av bein (skjelett) alder. Filmene ble sendt til et sentralt anlegg for standardisert evaluering. Gjennomsnittlig endring fra baseline i benalder er presentert for alle forsøkspersoner som fullfører hvert år med BID-behandling (dvs. År1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gjennomsnittlig endring fra baseline i antatt voksenhøyde under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Forutsagte voksenhøyder ble estimert ved hjelp av Roche-Wainer-Theissen-metoden som tar hensyn til endringer i alder, høyde og beinalder. Gjennomsnittlig endring fra baseline i antatt voksenhøyde er presentert for alle forsøkspersoner som fullfører hvert år med BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Etterforskere

  • Studieleder: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mai 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2006

Først lagt ut (ANSLAG)

29. mai 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere