Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van kinderen en adolescenten met groeistoornissen geassocieerd met primaire IGF-1-deficiëntie

5 augustus 2020 bijgewerkt door: Ipsen

Recombinant humane insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) behandeling van kinderen met groeistoornissen geassocieerd met primaire IGF-1-deficiëntie: een open-label, multicenter, uitbreidingsonderzoek

Dit is een uitbreidingsonderzoek van Tercica-onderzoek MS301 (NCT00125164) en is bedoeld om gegevens over veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te verzamelen over het voortgezette gebruik van recombinant humane insuline-achtige groeifactor-1 (rh IGF-1) bij kinderen en adolescenten die worden behandeld voor primaire IGF-1-deficiëntie (IGFD). Het secundaire doel is om de verzamelde gegevens te gebruiken om meer te weten te komen over de relatie tussen IGF-1-blootstelling en de bevordering van normale groei en puberale ontwikkeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire IGFD is een term die is gebruikt om patiënten met intrinsieke cellulaire defecten in GH-werking te beschrijven. In dit protocol mogen proefpersonen die een jaar behandeling met mecasermine volgens Tercica-protocol MS301 (NCT00125164) hebben voltooid, zich inschrijven voor dit vervolgonderzoek. Alle proefpersonen waren gepland om behandeling te krijgen.

Dit is een Fase IIIb open-label, multi-center, parallelle dosis, uitbreidingsstudie uitgevoerd in ongeveer 40 centra in de Verenigde Staten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

114

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 15 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers moeten een ondertekende geïnformeerde toestemming geven voordat er onderzoeksgerelateerde activiteiten worden uitgevoerd
  • Waar vereist, zal de instemming van de proefpersoon op passende wijze worden gedocumenteerd voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten
  • Voltooiing van beoordelingen bij bezoek 9 (maand 120 van studie MS301 [NCT00125164])

Uitsluitingscriteria:

  • Onvolledige deelname aan MS301 (NCT00125164)
  • Bekende of vermoede allergie voor het proefproduct (mecasermine, injectie met recombinant humaan IGF-1) of de formulering ervan
  • Ontwikkeling of aanwezigheid van een chronische aandoening, behalve zoals goedgekeurd door de Medische Monitor
  • Zwangerschap
  • Elke sociale of medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker schadelijk zou zijn voor de proefpersoon of het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Alle rhIGF-1-onderwerpen

Alle proefpersonen die MS306 binnengingen, begonnen met een behandeling met recombinant humane insulineachtige groeifactor-1 (rhIGF-1) tweemaal daags (BID). Elke proefpersoon die in MS301 werd behandeld, had een MS306-startdosis die was gebaseerd op hun dosis aan het einde van MS301 (d.w.z. subcutane injecties van rhIGF-1 van 40, 80 of 120 microgram [μg]/kg [kg] tweemaal daags).

Met MS301 onbehandelde controlepersonen werden gerandomiseerd in MS306 in een verhouding van 1:1 tot een dosis van 80 of 120 μg/kg rhIGF-1 tweemaal daags.

Na protocolamendement 1 kregen alle proefpersonen 80 of 120 μg/kg rhIGF-1 tweemaal daags tot de implementatie van protocolamendement 2.

Na protocolamendement 2 werden alle proefpersonen eerst overgeschakeld op subcutane injecties van 160 μg/kg rhIGF-1 eenmaal daags (QD), gevolgd door individuele dosisverhoging, eerst naar 200 μg/kg rhIGF-1 QD en vervolgens naar een gerichte injectie. maximale dosis van 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Proefpersonen werden QD behandeld tot de vroege beëindiging van het onderzoek.
Geneesmiddel: rh IGF-1 (mecasermine)
Patiënten uit de onbehandelde arm voor eerder onderzoek MS301 (NCT00125164) werden gerandomiseerd naar een dosis van 80 of 120 mcg/kg tweemaal daags. Voor patiënten die actieve behandeling kregen in eerdere studie MS 301 (NCT00125164), begonnen ze met een dosis van 80 of 120 mcg / kg tweemaal daags op basis van de dosis die aan het einde van de vorige studie werd bereikt. Na een wijziging van het protocol in mei 2009 werden alle patiënten overgeschakeld op eenmaal daagse doses van 160 µg/kg, verhoogd tot een beoogde maximale dosis van 240 µg/kg.
Andere namen:
  • Increlex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogtesnelheid tijdens BID-doseringsperiode
Tijdsspanne: Op jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
De lengte werd staand gemeten, zonder schoenen, als het gemiddelde van 3 metingen door dezelfde waarnemer identieke techniek met een Harpenden of andere aan de muur bevestigde stadiometer bij aanvang en elk studiebezoek tot 3 jaar. Hoogtesnelheid (gedurende elk tijdsinterval (op jaarbasis) wordt berekend als (lengte op datum 2 - lengte op datum 1)/(leeftijd op datum 2 - leeftijd op datum 1) waarbij lengte wordt uitgedrukt in centimeters zodat hoogtesnelheid wordt uitgedrukt als centimeter per jaar (cm/jr). De lengtesnelheid wordt weergegeven voor proefpersonen die elk jaar BID-behandeling voltooien (d.w.z. Jaar 1 [0-1 jaar], Jaar 2 [1-2 jaar], Jaar 3 [2-3 jaar]).
Op jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengtestandaarddeviatie (SD)-score tijdens BID-doseringsperiode
Tijdsspanne: Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
De lengte werd staand gemeten, zonder schoenen, als het gemiddelde van 3 metingen door dezelfde waarnemer met identieke techniek met een Harpenden of andere stadiometer aan de muur bij baseline en elk studiebezoek tot 3 jaar. De lengte-SD-score werd bepaald met behulp van de gegevens van het National Center for Health Statistics 2000, zoals verstrekt door het Center for Disease Control. De SD-score werd berekend als de patiëntwaarde minus het gemiddelde gedeeld door de standaarddeviatie. Het gemiddelde en de standaarddeviatie variëren afhankelijk van de leeftijd en het geslacht van het kind. Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in SD-score voor lengte wordt weergegeven voor alle proefpersonen die elk jaar van BID-behandeling voltooien (d.w.z. Jaar 1 [0-1 jaar], Jaar 2 [1-2 jaar], Jaar 3 [2-3 jaar]).
Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de SD-score van de Body Mass Index (BMI) tijdens de BID-doseringsperiode
Tijdsspanne: Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
De BMI SD-score werd berekend met behulp van de gegevens van het National Center for Health Statistics 2000, zoals verstrekt door het Center for Disease Control. De SD-score werd berekend als de patiëntwaarde minus het gemiddelde gedeeld door de standaarddeviatie. Het gemiddelde en de standaarddeviatie variëren afhankelijk van de leeftijd en het geslacht van het kind. Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in BMI SD-score wordt weergegeven voor alle proefpersonen die elk jaar BID-behandeling voltooien (d.w.z. Jaar 1 [0-1 jaar], Jaar 2 [1-2 jaar], Jaar 3 [2-3 jaar]).
Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in botleeftijd tijdens BID-doseringsperiode
Tijdsspanne: Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
Röntgenfoto's van de linkerhand en pols werden ongeveer jaarlijks gemaakt om de botleeftijd (skelet) te bepalen. De films werden voor gestandaardiseerde evaluatie naar een centrale faciliteit gestuurd. De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botleeftijd wordt weergegeven voor alle proefpersonen die elk jaar een BID-behandeling hebben voltooid (d.w.z. Jaar 1 [0-1 jaar], Jaar 2 [1-2 jaar], Jaar 3 [2-3 jaar]).
Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de voorspelde lengte van een volwassene tijdens de BID-doseringsperiode
Tijdsspanne: Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.
Voorspelde volwassen lengtes werden geschat met behulp van de Roche-Wainer-Theissen-methode die rekening houdt met veranderingen in leeftijd, lengte en botleeftijd. De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de voorspelde lengte van een volwassene wordt weergegeven voor alle proefpersonen die elk jaar een BID-behandeling hebben voltooid (d.w.z. Jaar 1 [0-1 jaar], Jaar 2 [1-2 jaar], Jaar 3 [2-3 jaar]).
Bij aanvang en jaar 1, 2 en 3 in BID-doseringsperiode.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2006

Eerst geplaatst (SCHATTING)

29 mei 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Groeistoornissen

Klinische onderzoeken op rh IGF-1 (mecasermine)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren