Elsődleges IGF-1-hiánnyal összefüggő növekedési elégtelenségben szenvedő gyermekek és serdülők kezelése
2020. augusztus 5. frissítette: Ipsen
Rekombináns humán inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) Az elsődleges IGF-1 hiányhoz kapcsolódó növekedési elégtelenségben szenvedő gyermekek kezelése: nyílt, többközpontú, kiterjesztett vizsgálat
Ez a Tercica MS301-es vizsgálat (NCT00125164) kiterjesztése, és célja, hogy hosszú távú biztonságossági és hatásossági adatokat gyűjtsön a rekombináns humán inzulinszerű növekedési faktor-1 (rh IGF-1) folytatólagos használatáról elsődlegesen kezelt gyermekeknél és serdülőknél. IGF-1 hiány (IGFD).
A másodlagos cél az összegyűjtött adatok felhasználása az IGF-1 expozíció és a normál növekedés és a pubertáskori fejlődés elősegítésével kapcsolatos kapcsolatának további megismerésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az elsődleges IGFD egy olyan kifejezés, amelyet a GH hatásában belső sejthibákban szenvedő betegek leírására használnak. Ebben a protokollban az egyéves mecasermin-kezelést az MS301 (NCT00125164) Tercica-protokoll szerint végzett alanyok beiratkozhatnak ebbe a kiterjesztett vizsgálatba. A tervek szerint minden alany kezelést kap.
Ez egy IIIb fázisú nyílt elrendezésű, többközpontú, párhuzamos dózisú, kiterjesztett vizsgálat, amelyet az Egyesült Államok körülbelül 40 központjában végeztek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
114
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország
- Ipsen
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szülőknek vagy törvényesen felhatalmazott képviselőknek aláírt, tájékozott beleegyezést kell adniuk, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos tevékenységet folytatnának
- Ahol szükséges, a tantárgy hozzájárulását megfelelően dokumentálni kell a tanulmányokkal kapcsolatos tevékenységek előtt
- Az értékelések befejezése a 9. látogatáson (MS301 [NCT00125164] vizsgálat 120. hónapja)
Kizárási kritériumok:
- Hiányos részvétel az MS301-ben (NCT00125164)
- Ismert vagy gyanított allergia a vizsgálati készítményre (mecasermin, rekombináns humán IGF-1 injekció) vagy készítményére
- Krónikus állapot kialakulása vagy jelenléte, kivéve a Medical Monitor által jóváhagyott eseteket
- Terhesség
- Bármilyen szociális vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint káros lehet az alanyra vagy a vizsgálatra
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Minden rhIGF-1 alany
Az MS306-ba belépő összes alany elkezdte a rekombináns humán inzulinszerű növekedési faktor-1-et (rhIGF-1) naponta kétszer (BID) kezelni. Minden MS301-ben kezelt alanynak volt egy MS306-os kezdődózisa, amely az MS301 befejezésekor kapott dózison alapult (azaz. rhIGF-1 szubkután injekciója 40, 80 vagy 120 mikrogramm [μg]/kg [kg] BID mennyiségben). Az MS301-gyel kezeletlen kontroll alanyokat 1:1 arányban véletlenszerűen besorolták az MS306-ba 80 vagy 120 μg/kg rhIGF-1 BID dózisra. Az 1. jegyzőkönyv-módosítást követően minden alany 80 vagy 120 μg/kg rhIGF-1-et kapott naponta kétszer a 2. jegyzőkönyv-módosítás végrehajtásáig. A 2. protokollmódosítást követően minden alany először napi egyszeri 160 μg/kg rhIGF-1 szubkután injekciót kap (QD), majd egyéni dózisemelést először 200 μg/kg rhIGF-1 QD-re, majd egy célzott adagra. maximális dózisa 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Az alanyokat QD kezelték a vizsgálat korai befejezéséig. |
Az MS301 (NCT00125164) korábbi vizsgálatban a kezeletlen karból származó betegeket véletlenszerűen 80 vagy 120 mcg/ttkg/nap dózisra osztották be.
Az előző, MS 301 (NCT00125164) vizsgálatban aktív kezelésben részesülő betegek napi kétszer 80 vagy 120 mcg/ttkg adaggal kezdték, az előző vizsgálat végén elért dózis alapján.
A protokoll 2009. májusi módosítását követően minden beteget átállítottak a napi egyszeri 160 µg/kg-os adagra, amelyet 240 µg/kg-os maximális maximális dózisra emeltek.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magasság sebessége a BID adagolási időszak alatt
Időkeret: A BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
A magasságot állva, cipők nélkül mértük 3 mérés átlagaként, ugyanazon megfigyelővel azonos technikával, Harpenden vagy más falra szerelt stadionmérővel az alapvonalon, és minden vizsgálati látogatás alkalmával legfeljebb 3 évig.
A magassági sebesség (bármilyen időintervallumban (évesítve) a következőképpen kerül kiszámításra: (magasság a 2. dátumon - magasság az 1. napon)/(életkor a 2. napon - életkor az 1. napon), ahol a magasság centiméterben van kifejezve, így a magassági sebesség centiméter évente (cm/év).
A magassági sebességet azoknál az alanyoknál mutatjuk be, akik minden évben kétszer végeznek kezelést (pl.
1. év [0-1 év], 2. év [1-2 év], 3. év [2-3 év]).
|
A BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonaltól a magassági szórás (SD) pontszámban a BID adagolási időszak alatt
Időkeret: Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
A magasságot állva, cipő nélkül mértük, ugyanazon megfigyelő 3 mérésének átlagaként, azonos technikával Harpenden vagy más falra szerelt stadiométerrel az alapvonalon, és minden vizsgálati látogatás alkalmával legfeljebb 3 évig.
A magasság SD pontszámát az Országos Egészségügyi Statisztikai Központ 2000-es adatai alapján határozták meg, amelyeket a Center for Disease Control biztosított.
Az SD pontszámot úgy számítottuk ki, hogy a beteg értéke mínusz az átlag, osztva a szórással.
Az átlag és a szórás a gyermek korától és nemétől függően változik.
A magasság SD-pontszámának kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változása minden olyan alanynál bemutatásra kerül, aki minden évben kétszer fejezte be a kezelést (pl.
1. év [0-1 év], 2. év [1-2 év], 3. év [2-3 év]).
|
Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
|
A testtömeg-index (BMI) SD-pontszámának átlagos változása az alapvonalhoz képest a BID adagolási időszak alatt
Időkeret: Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
A BMI SD pontszámot az Országos Egészségügyi Statisztikai Központ 2000-es adatai alapján számították ki, a Center for Disease Control által szolgáltatott adatok alapján.
Az SD pontszámot úgy számítottuk ki, hogy a beteg értéke mínusz az átlag, osztva a szórással.
Az átlag és a szórás a gyermek korától és nemétől függően változik.
A BMI SD pontszám kiindulási értékhez viszonyított átlagos változása minden olyan alanynál bemutatásra kerül, aki minden évben kétszer fejezte be a kezelést (pl.
1. év [0-1 év], 2. év [1-2 év], 3. év [2-3 év]).
|
Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a csontkorban a BID adagolási időszak alatt
Időkeret: Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
A csontok (csontváz) korának meghatározásához hozzávetőlegesen évente vettek röntgenfelvételt a bal kézről és a csuklóról.
A filmeket egy központi létesítménybe küldték szabványosított értékelésre.
A csontkorban bekövetkezett átlagos változás a kiindulási értékhez képest minden olyan alany esetében bemutatásra kerül, aki minden évben kétszer fejezte be a kezelést (pl.
1. év [0-1 év], 2. év [1-2 év], 3. év [2-3 év]).
|
Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a várható felnőtt magasságban a BID adagolási időszak alatt
Időkeret: Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
A várható felnőtt magasságokat a Roche-Wainer-Theissen módszerrel becsülték meg, amely figyelembe veszi az életkor, a magasság és a csontkor változásait.
A becsült felnőtt testmagasság kiindulási értékhez viszonyított átlagos változása minden olyan alanynál bemutatásra kerül, aki minden évben kétszer fejezte be a kezelést (pl.
1. év [0-1 év], 2. év [1-2 év], 3. év [2-3 év]).
|
Kiinduláskor és a BID adagolási időszak 1., 2. és 3. évében.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2005. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2010. február 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2010. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2006. május 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2006. május 26.
Első közzététel (BECSLÉS)
2006. május 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. augusztus 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 5.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MS306
- 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .