原发性 IGF-1 缺乏症相关儿童和青少年生长障碍的治疗
重组人胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 治疗与原发性 IGF-1 缺陷相关的生长障碍儿童：一项开放标签、多中心、扩展研究
研究概览
详细说明
原发性 IGFD 是一个术语，用于描述在 GH 作用方面存在内在细胞缺陷的患者。 在此协议中，已根据 Tercica 协议 MS301 (NCT00125164) 完成一年 mecasermin 治疗的受试者将被允许参加此扩展研究。 所有受试者都计划接受治疗。
这是一项 IIIb 期开放标签、多中心、平行剂量、扩展研究，在美国大约 40 个中心进行。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Paris、法国
- Ipsen
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 在进行任何与试验相关的活动之前，父母或合法授权代表必须签署知情同意书
- 如果需要，受试者的同意将在任何与研究相关的活动之前被适当地记录下来
- 在第 9 次访问时完成评估（研究 MS301 [NCT00125164] 的第 120 个月）
排除标准：
- 未完全参与 MS301 (NCT00125164)
- 已知或疑似对试验产品（mecasermin，重组人 IGF-1 注射液）或其制剂过敏
- 慢性病的发展或存在，除非得到医学监督员的批准
- 怀孕
- 研究者认为对受试者或研究有害的任何社会或医疗状况
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有 rhIGF-1 受试者
进入 MS306 的所有受试者开始每天两次 (BID) 重组人胰岛素样生长因子 1 (rhIGF-1) 治疗。 在 MS301 中接受治疗的每个受试者都有一个 MS306 起始剂量，该剂量基于他们在 MS301 完成时的剂量（即 皮下注射 rhIGF-1，剂量为 40、80 或 120 微克 [μg]/千克 [kg] BID）。 MS301 未治疗的对照受试者以 1:1 的比例随机分配到 MS306 中，接受 80 或 120 μg/kg rhIGF-1 BID 的剂量。 根据协议修正案 1，所有受试者均接受 80 或 120 μg/kg rhIGF-1 BID，直至协议修正案 2 实施。 根据方案修正案 2，首先将所有受试者改为每天一次 (QD) 接受 160 μg/kg rhIGF-1 的皮下注射，然后首先将个体剂量递增至 200 μg/kg rhIGF-1 QD，随后达到目标剂量最大剂量为 240 μg/kg rhIGF-1 QD。 受试者接受 QD 治疗，直到研究提前结束。 |
来自先前研究 MS301 (NCT00125164) 的未治疗组的患者被随机分配到每天两次 80 或 120 微克/千克的剂量。
对于在之前的研究 MS 301 (NCT00125164) 中接受积极治疗的患者，他们开始服用 80 或 120 mcg/kg 的剂量，每天两次，基于之前研究结束时达到的剂量。
在 2009 年 5 月对方案进行修订后，所有患者均改为每日一次剂量 160 µg/kg，并升级至目标最大剂量 240 µg/kg。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BID 给药期间的身高速度
大体时间：在 BID 给药期的第 1、2 和 3 年。
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身高是在不穿鞋的情况下站立测量的，作为基线时同一观察者使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪采用相同技术进行 3 次测量的平均值，每次研究访问长达 3 年。
身高增长速度（在任何时间间隔内（年化）计算为（日期 2 的身高 - 日期 1 的身高）/（日期 2 的年龄 - 日期 1 的年龄），其中身高以厘米表示，因此身高增长速度表示为每年厘米 (cm/yr)。
为完成每年 BID 治疗的受试者提供身高速度（即。
第 1 年 [0-1 岁]、第 2 年 [1-2 岁]、第 3 年 [2-3 岁]）。
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在 BID 给药期的第 1、2 和 3 年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BID 给药期间身高标准差 (SD) 分数相对于基线的平均变化
大体时间：在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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身高是在不穿鞋的情况下站立测量的，作为同一观察者在基线时使用相同技术使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪进行 3 次测量的平均值，每次研究访问长达 3 年。
身高 SD 评分是使用疾病控制中心提供的国家卫生统计中心 2000 数据确定的。
SD 评分计算为患者值减去平均值除以标准差。
均值和标准差因儿童的年龄和性别而异。
对于完成每年 BID 治疗（即
第 1 年 [0-1 岁]、第 2 年 [1-2 岁]、第 3 年 [2-3 岁]）。
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在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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BID 给药期间体重指数 (BMI) SD 评分相对于基线的平均变化
大体时间：在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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BMI SD 分数是使用疾病控制中心提供的国家卫生统计中心 2000 数据计算的。
SD 评分计算为患者值减去平均值除以标准差。
均值和标准差因儿童的年龄和性别而异。
对于完成每年 BID 治疗（即
第 1 年 [0-1 岁]、第 2 年 [1-2 岁]、第 3 年 [2-3 岁]）。
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在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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BID 给药期间骨龄相对于基线的平均变化
大体时间：在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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大约每年拍摄一次左手和手腕的 X 光照片，以确定骨骼（骨骼）年龄。
这些胶片被送到中央设施进行标准化评估。
对于完成每年 BID 治疗（即
第一年 [0-1 岁]，第二年 [1-2 岁]，第三年 [2-3 岁])。
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在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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BID 给药期间预测成年身高相对于基线的平均变化
大体时间：在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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预测的成人身高是使用 Roche-Wainer-Theissen 方法估算的，该方法考虑了年龄、身高和骨龄的变化。
对于完成每年 BID 治疗（即
第 1 年 [0-1 岁]、第 2 年 [1-2 岁]、第 3 年 [2-3 岁]）。
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在 BID 给药期的基线和第 1、2 和 3 年。
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs、Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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