Tratamiento de niños y adolescentes con retraso del crecimiento asociado con deficiencia primaria de IGF-1
5 de agosto de 2020 actualizado por: Ipsen
Tratamiento del factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante-1 (IGF-1) de niños con retraso del crecimiento asociado con la deficiencia primaria de IGF-1: un estudio de extensión abierto, multicéntrico
Este es un estudio de extensión del estudio Tercica MS301 (NCT00125164) y está destinado a recopilar datos de seguridad y eficacia a largo plazo sobre el uso continuado del factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante-1 (rh IGF-1) en niños y adolescentes tratados por primaria. Deficiencia de IGF-1 (IGFD).
El objetivo secundario es utilizar los datos recopilados para obtener más información sobre la relación de la exposición a IGF-1 con la promoción del crecimiento normal y el desarrollo puberal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
IGFD primaria es un término que se ha utilizado para describir a pacientes con defectos celulares intrínsecos en la acción de la GH. En este protocolo, los sujetos que hayan completado un año de tratamiento con mecasermina en el protocolo Tercica MS301 (NCT00125164) podrán inscribirse en este estudio de extensión. Todos los sujetos fueron planificados para recibir tratamiento.
Este es un estudio de extensión de fase IIIb abierto, multicéntrico, de dosis paralela, realizado en aproximadamente 40 centros en los Estados Unidos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
114
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia
- Ipsen
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 15 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los padres o representantes legalmente autorizados deben dar su consentimiento informado firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el ensayo.
- Cuando sea necesario, el consentimiento del sujeto se documentará adecuadamente antes de cualquier actividad relacionada con el estudio.
- Finalización de las evaluaciones en la visita 9 (mes 120 del estudio MS301 [NCT00125164])
Criterio de exclusión:
- Participación incompleta en MS301 (NCT00125164)
- Alergia conocida o sospechada al producto del ensayo (mecasermina, inyección de IGF-1 humano recombinante) o su formulación
- Desarrollo o presencia de una condición crónica excepto según lo aprobado por el Monitor Médico
- El embarazo
- Cualquier condición social o médica que, en opinión del investigador, sería perjudicial para el sujeto o el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Todos los sujetos rhIGF-1
Todos los sujetos que ingresaron a MS306 comenzaron el tratamiento con factor de crecimiento 1 similar a la insulina humana recombinante (rhIGF-1) dos veces al día (BID). Cada sujeto tratado en MS301 tenía una dosis inicial de MS306 que se basaba en su dosis al finalizar MS301 (es decir, inyecciones subcutáneas de rhIGF-1 a 40, 80 o 120 microgramos [μg]/ kilogramo [kg] BID). Los sujetos de control no tratados con MS301 se aleatorizaron en MS306 en una proporción de 1:1 a una dosis de 80 o 120 μg/kg de rhIGF-1 BID. Después de la Enmienda 1 del Protocolo, todos los sujetos recibieron 80 o 120 μg/kg de rhIGF-1 BID hasta la implementación de la Enmienda 2 del Protocolo. Después de la Enmienda 2 del Protocolo, todos los sujetos fueron cambiados primero para recibir inyecciones subcutáneas de 160 μg/kg de rhIGF-1 una vez al día (QD), seguido de un aumento de la dosis individual primero a 200 μg/kg de rhIGF-1 QD y luego a una dosis específica. dosis máxima de 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Los sujetos fueron tratados QD hasta la finalización anticipada del estudio. |
Los pacientes del brazo no tratado del estudio anterior MS301 (NCT00125164) se aleatorizaron a una dosis de 80 o 120 mcg/kg dos veces al día.
Para los pacientes que recibieron tratamiento activo en el estudio anterior MS 301 (NCT00125164), comenzaron con una dosis de 80 o 120 mcg/kg dos veces al día según la dosis alcanzada al final del estudio anterior.
Tras una modificación del protocolo en mayo de 2009, todos los pacientes cambiaron a dosis una vez al día de 160 µg/kg, que se escalaron a una dosis máxima prevista de 240 µg/kg.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de altura durante el período de dosificación BID
Periodo de tiempo: En los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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La altura se midió de pie, sin zapatos, como el promedio de 3 mediciones realizadas por el mismo observador con una técnica idéntica con un Harpenden u otro estadiómetro montado en la pared al inicio y en cada visita del estudio hasta los 3 años.
La velocidad de altura (durante cualquier intervalo de tiempo (anualizada) se calcula como (altura en la fecha 2 - altura en la fecha 1)/(edad en la fecha 2 - edad en la fecha 1) donde la altura se expresa en centímetros, de modo que la velocidad de altura se expresa como centímetros por año (cm/yr).
La velocidad de altura se presenta para sujetos que completan cada año de tratamiento BID (es decir,
Año 1 [0-1 años], Año 2 [1-2 años], Año 3 [2-3 años]).
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En los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación de la desviación estándar (SD) de la altura durante el período de dosificación BID
Periodo de tiempo: Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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La altura se midió de pie, sin zapatos, como el promedio de 3 mediciones realizadas por el mismo observador utilizando una técnica idéntica con un Harpenden u otro estadiómetro montado en la pared al inicio y en cada visita del estudio hasta los 3 años.
La puntuación SD de altura se determinó utilizando los datos del Centro Nacional de Estadísticas de Salud de 2000 proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades.
La puntuación SD se calculó como el valor del paciente menos la media dividida por la desviación estándar.
La media y la desviación estándar varían según la edad y el sexo del niño.
Se presenta el cambio medio desde el inicio en la puntuación SD de altura para todos los sujetos que completaron cada año de tratamiento BID (es decir,
Año 1 [0-1 años], Año 2 [1-2 años], Año 3 [2-3 años]).
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Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación SD del índice de masa corporal (IMC) durante el período de dosificación BID
Periodo de tiempo: Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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La puntuación de BMI SD se calculó utilizando los datos del Centro Nacional de Estadísticas de Salud de 2000 proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades.
La puntuación SD se calculó como el valor del paciente menos la media dividida por la desviación estándar.
La media y la desviación estándar varían según la edad y el sexo del niño.
Se presenta el cambio medio desde el inicio en la puntuación SD del IMC para todos los sujetos que completaron cada año de tratamiento BID (es decir,
Año 1 [0-1 años], Año 2 [1-2 años], Año 3 [2-3 años]).
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Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Cambio medio desde el inicio en la edad ósea durante el período de dosificación BID
Periodo de tiempo: Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Se tomaron radiografías de la mano y la muñeca izquierdas aproximadamente una vez al año para determinar la edad ósea (esquelética).
Las películas se enviaron a una instalación central para una evaluación estandarizada.
Se presenta el cambio medio desde el inicio en la edad ósea para todos los sujetos que completaron cada año de tratamiento BID (es decir,
Año 1 [0-1 años], Año 2 [1-2 años], Año 3 [2-3 años]).
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Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Cambio medio desde el inicio en la estatura adulta prevista durante el período de dosificación BID
Periodo de tiempo: Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Las estaturas adultas pronosticadas se estimaron utilizando el método de Roche-Wainer-Theissen, que tiene en cuenta los cambios en la edad, la estatura y la edad ósea.
Se presenta el cambio medio desde el inicio en la estatura adulta predicha para todos los sujetos que completaron cada año de tratamiento BID (es decir,
Año 1 [0-1 años], Año 2 [1-2 años], Año 3 [2-3 años]).
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Al inicio y en los años 1, 2 y 3 en el período de dosificación BID.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2005
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de febrero de 2010
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de marzo de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2006
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
29 de mayo de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
14 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MS306
- 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .