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Trattamento di bambini e adolescenti con deficit di crescita associato a deficit primario di IGF-1

5 agosto 2020 aggiornato da: Ipsen

Trattamento del fattore di crescita simile all'insulina umana ricombinante-1 (IGF-1) di bambini con deficit di crescita associato a deficit primario di IGF-1: uno studio di estensione in aperto, multicentrico

Questo è uno studio di estensione dello studio Tercica MS301 (NCT00125164) e ha lo scopo di raccogliere dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine sull'uso continuato del fattore di crescita simile all'insulina umano ricombinante-1 (rh IGF-1) in bambini e adolescenti trattati per Deficit di IGF-1 (IGFD). L'obiettivo secondario è utilizzare i dati raccolti per saperne di più sulla relazione tra l'esposizione all'IGF-1 e la promozione della crescita normale e dello sviluppo puberale.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'IGFD primario è un termine che è stato usato per descrivere i pazienti con difetti cellulari intrinseci nell'azione del GH. In questo protocollo, i soggetti che hanno completato un anno di trattamento con mecasermina sul protocollo Tercica MS301 (NCT00125164) potranno iscriversi a questo studio di estensione. Tutti i soggetti dovevano ricevere un trattamento.

Questo è uno studio di estensione di fase IIIb in aperto, multicentrico, a dose parallela, condotto in circa 40 centri negli Stati Uniti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

114

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 15 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I genitori oi rappresentanti legalmente autorizzati devono fornire il consenso informato firmato prima che venga condotta qualsiasi attività correlata allo studio
  • Ove richiesto, il consenso del soggetto sarà opportunamente documentato prima di qualsiasi attività correlata allo studio
  • Completamento delle valutazioni alla visita 9 (mese 120 dello studio MS301 [NCT00125164])

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione incompleta a MS301 (NCT00125164)
  • Allergia nota o sospetta al prodotto sperimentale (mecasermina, iniezione di IGF-1 umano ricombinante) o alla sua formulazione
  • Sviluppo o presenza di una condizione cronica salvo quanto approvato dal Medical Monitor
  • Gravidanza
  • Qualsiasi condizione sociale o medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe dannosa per il soggetto o lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Tutti i soggetti rhIGF-1

Tutti i soggetti che sono entrati in MS306 hanno iniziato il trattamento con fattore di crescita simile all'insulina umana ricombinante-1 (rhIGF-1) due volte al giorno (BID). Ogni soggetto trattato in MS301 aveva una dose iniziale di MS306 basata sulla loro dose al completamento di MS301 (cioè iniezioni sottocutanee di rhIGF-1 a 40, 80 o 120 microgrammi [μg]/chilogrammo [kg] BID).

I soggetti di controllo MS301 non trattati sono stati randomizzati nello studio MS306 in un rapporto 1:1 a una dose di 80 o 120 μg/kg di rhIGF-1 BID.

A seguito dell'emendamento al protocollo 1, tutti i soggetti hanno ricevuto 80 o 120 μg/kg di rhIGF-1 BID fino all'attuazione dell'emendamento al protocollo 2.

In seguito all'Emendamento 2 del Protocollo, tutti i soggetti sono stati inizialmente trasferiti a ricevere iniezioni sottocutanee di 160 μg/kg di rhIGF-1 una volta al giorno (QD), seguite da un aumento della dose individuale prima a 200 μg/kg di rhIGF-1 QD e successivamente a una terapia mirata dose massima di 240 μg/kg rhIGF-1 QD. I soggetti sono stati trattati QD fino alla conclusione anticipata dello studio.
Droga: rh IGF-1 (mecasermina)
I pazienti del braccio non trattato per lo studio precedente MS301 (NCT00125164) sono stati randomizzati a una dose di 80 o 120 mcg/kg due volte al giorno. Per i pazienti che hanno ricevuto un trattamento attivo nel precedente studio MS 301 (NCT00125164), hanno iniziato con una dose di 80 o 120 mcg/kg due volte al giorno in base alla dose raggiunta alla fine dello studio precedente. A seguito di un emendamento al protocollo nel maggio 2009, tutti i pazienti sono passati a dosi una volta al giorno di 160 µg/kg, aumentate fino a una dose massima mirata di 240 µg/kg.
Altri nomi:
  • Increx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza durante il periodo di dosaggio BID
Lasso di tempo: Agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
L'altezza è stata misurata in piedi, senza scarpe, come media di 3 misurazioni effettuate dallo stesso osservatore con una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete al basale e ogni visita di studio fino a 3 anni. La velocità in altezza (durante qualsiasi intervallo di tempo (annualizzata) è calcolata come (altezza alla data 2 - altezza alla data 1)/(età alla data 2 - età alla data 1) dove l'altezza è espressa in centimetri in modo che la velocità in altezza sia espressa come centimetri all'anno (cm/anno). La velocità in altezza viene presentata per i soggetti che completano ogni anno di trattamento BID (ad es. Anno 1 [0-1 anni], Anno 2 [1-2 anni], Anno 3 [2-3 anni]).
Agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale del punteggio di deviazione standard (SD) dell'altezza durante il periodo di somministrazione BID
Lasso di tempo: Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
L'altezza è stata misurata in piedi, senza scarpe, come media di 3 misurazioni effettuate dallo stesso osservatore utilizzando una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete al basale e ogni visita dello studio fino a 3 anni. Il punteggio SD di altezza è stato determinato utilizzando i dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control. Il punteggio SD è stato calcolato come il valore del paziente meno la media divisa per la deviazione standard. La media e la deviazione standard variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. La variazione media rispetto al basale in altezza del punteggio SD viene presentata per tutti i soggetti che completano ogni anno di trattamento BID (ad es. Anno 1 [0-1 anni], Anno 2 [1-2 anni], Anno 3 [2-3 anni]).
Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Variazione media rispetto al basale del punteggio SD dell'indice di massa corporea (BMI) durante il periodo di somministrazione BID
Lasso di tempo: Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Il punteggio BMI SD è stato calcolato utilizzando i dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control. Il punteggio SD è stato calcolato come il valore del paziente meno la media divisa per la deviazione standard. La media e la deviazione standard variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. La variazione media rispetto al basale del punteggio BMI SD viene presentata per tutti i soggetti che completano ogni anno di trattamento BID (ad es. Anno 1 [0-1 anni], Anno 2 [1-2 anni], Anno 3 [2-3 anni]).
Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Variazione media rispetto al basale dell'età ossea durante il periodo di somministrazione BID
Lasso di tempo: Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Le radiografie della mano sinistra e del polso sono state eseguite su base approssimativamente annuale per la determinazione dell'età ossea (scheletrica). I film sono stati inviati a una struttura centrale per una valutazione standardizzata. La variazione media rispetto al basale dell'età ossea viene presentata per tutti i soggetti che completano ogni anno di trattamento BID (ovvero Anno 1 [0-1 anni], Anno 2 [1-2 anni], Anno 3 [2-3 anni]).
Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Variazione media rispetto al basale nell'altezza prevista per gli adulti durante il periodo di somministrazione BID
Lasso di tempo: Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.
Le altezze previste degli adulti sono state stimate utilizzando il metodo Roche-Wainer-Theissen che tiene conto dei cambiamenti di età, altezza ed età ossea. La variazione media rispetto al basale dell'altezza prevista per gli adulti viene presentata per tutti i soggetti che completano ogni anno di trattamento BID (ad es. Anno 1 [0-1 anni], Anno 2 [1-2 anni], Anno 3 [2-3 anni]).
Al basale e agli anni 1, 2 e 3 nel periodo di somministrazione BID.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2006

Primo Inserito (STIMA)

29 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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