Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af børn og unge med vækstsvigt forbundet med primær IGF-1-mangel

5. august 2020 opdateret af: Ipsen

Rekombinant human insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) behandling af børn med vækstsvigt forbundet med primær IGF-1-mangel: et åbent, multicenter, forlængelsesstudie

Dette er et forlængelsesstudie til Tercica studie MS301 (NCT00125164) og har til formål at indsamle langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata om den fortsatte brug af rekombinant human insulinlignende vækstfaktor-1 (rh IGF-1) hos børn og unge behandlet for primær IGF-1-mangel (IGFD). Det sekundære mål er at bruge de indsamlede data til at lære mere om forholdet mellem IGF-1-eksponering og fremme af normal vækst og pubertetsudvikling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær IGFD er et udtryk, der er blevet brugt til at beskrive patienter med iboende cellulære defekter i GH-virkning. I denne protokol vil forsøgspersoner, der har gennemført et års mecasermin-behandling på Tercica-protokollen MS301 (NCT00125164), få ​​lov til at tilmelde sig denne forlængelsesundersøgelse. Alle forsøgspersoner var planlagt til at modtage behandling.

Dette er et fase IIIb åbent, multicenter, paralleldosis forlængelsesstudie udført i ca. 40 centre i USA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal give underskrevet informeret samtykke, før der udføres forsøgsrelaterede aktiviteter
  • Hvor det kræves, vil samtykke fra emnet blive behørigt dokumenteret forud for eventuelle undersøgelsesrelaterede aktiviteter
  • Afslutning af vurderinger ved besøg 9 (måned 120 af undersøgelse MS301 [NCT00125164])

Ekskluderingskriterier:

  • Ufuldstændig deltagelse i MS301 (NCT00125164)
  • Kendt eller mistænkt allergi over for forsøgsproduktet (mecasermin, rekombinant human IGF-1-injektion) eller dets formulering
  • Udvikling eller tilstedeværelse af en kronisk tilstand, undtagen som godkendt af den medicinske monitor
  • Graviditet
  • Enhver social eller medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville være skadelig for enten emnet eller undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Alle rhIGF-1 emner

Alle forsøgspersoner, der kom ind i MS306, begyndte behandling med rekombinant human insulinlignende vækstfaktor-1 (rhIGF-1) to gange dagligt (BID). Hvert individ behandlet i MS301 havde en MS306 startdosis, der var baseret på deres dosis ved afslutningen af ​​MS301 (dvs. subkutane injektioner af rhIGF-1 ved 40, 80 eller 120 mikrogram [μg]/kg [kg] BID).

MS301 ubehandlede kontrolpersoner blev randomiseret i MS306 i et 1:1-forhold til en dosis på enten 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID.

Efter protokolændring 1 modtog alle forsøgspersoner enten 80 eller 120 μg/kg rhIGF-1 BID indtil implementeringen af ​​protokolændring 2.

Efter protokolændring 2 blev alle forsøgspersoner først skiftet til at modtage subkutane injektioner af 160 μg/kg rhIGF-1 én gang dagligt (QD), efterfulgt af individuel dosis-eskalering først til 200 μg/kg rhIGF-1 QD og efterfølgende til en målrettet dosis. maksimal dosis på 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Forsøgspersoner blev behandlet QD indtil den tidlige afslutning af undersøgelsen.
Medicin: rh IGF-1 (mecasermin)
Patienter fra ubehandlet arm til tidligere undersøgelse MS301 (NCT00125164) blev randomiseret til en dosis på enten 80 eller 120 mcg/kg to gange dagligt. For patienter, der modtog aktiv behandling i tidligere undersøgelse MS 301 (NCT00125164), startede de med en dosis på 80 eller 120 mcg/kg to gange dagligt baseret på den dosis, der blev opnået ved slutningen af ​​den tidligere undersøgelse. Efter en protokolændring i maj 2009 blev alle patienter skiftet til én gang daglige doser på 160 µg/kg, eskaleret til en målrettet maksimal dosis på 240 µg/kg.
Andre navne:
  • Increlex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højdehastighed under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Højden blev målt stående, uden sko, som gennemsnittet af 3 målinger ved den samme observatøridentiske teknik med et Harpenden eller andet vægmonteret stadiometer ved baseline og hvert studiebesøg op til 3 år. Højdehastighed (i ethvert tidsinterval (annualiseret) beregnes som (højde på dato 2 - højde på dato 1)/(alder på dato 2 - alder på dato 1), hvor højden er udtrykt som centimeter, så højdehastigheden udtrykkes som centimeter om året (cm/år). Højdehastighed præsenteres for forsøgspersoner, der fuldfører hvert år af BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i højdestandardafvigelse (SD)-score under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Højden blev målt stående, uden sko, som gennemsnittet af 3 målinger af den samme observatør ved brug af identisk teknik med et Harpenden eller andet vægmonteret stadiometer ved baseline og hvert studiebesøg op til 3 år. Højde SD-score blev bestemt ved hjælp af National Center for Health Statistics 2000-data som leveret af Center for Disease Control. SD-scoren blev beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med standardafvigelsen. Middelværdien og standardafvigelsen varierer afhængigt af barnets alder og køn. Gennemsnitlig ændring fra baseline i højden SD-score præsenteres for alle forsøgspersoner, der fuldfører hvert år af BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) SD-score under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
BMI SD-score blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics 2000-data som leveret af Center for Disease Control. SD-scoren blev beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med standardafvigelsen. Middelværdien og standardafvigelsen varierer afhængigt af barnets alder og køn. Gennemsnitlig ændring fra baseline i BMI SD-score præsenteres for alle forsøgspersoner, der fuldfører hvert år af BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knoglealder under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Røntgenbilleder af venstre hånd og håndled blev taget på ca. årlig basis til bestemmelse af knogle-(skelet)alder. Filmene blev sendt til en central facilitet til standardiseret evaluering. Gennemsnitlig ændring fra baseline i knoglealder er præsenteret for alle forsøgspersoner, der fuldfører hvert år af BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Gennemsnitlig ændring fra baseline i forventet voksenhøjde under BID-doseringsperiode
Tidsramme: Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.
Forudsagte voksenhøjder blev estimeret ved hjælp af Roche-Wainer-Theissen-metoden, som tager højde for ændringer i alder, højde og knoglealder. Gennemsnitlig ændring fra baseline i forventet voksenhøjde er præsenteret for alle forsøgspersoner, der fuldfører hvert år af BID-behandling (dvs. År 1 [0-1 år], år 2 [1-2 år], år 3 [2-3 år]).
Ved baseline og år 1, 2 og 3 i BID doseringsperiode.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Efterforskere

  • Studieleder: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2006

Først opslået (SKØN)

29. maj 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vækstforstyrrelser

Kliniske forsøg med rh IGF-1 (mecasermin)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner