Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Traitement des enfants et des adolescents présentant un retard de croissance associé à un déficit primaire en IGF-1

5 août 2020 mis à jour par: Ipsen

Traitement par le facteur de croissance analogue à l'insuline humaine recombinante (IGF-1) des enfants présentant un retard de croissance associé à un déficit primaire en IGF-1 : une étude d'extension multicentrique ouverte

Il s'agit d'une étude d'extension de l'étude Tercica MS301 (NCT00125164) et vise à collecter des données d'innocuité et d'efficacité à long terme sur l'utilisation continue du facteur de croissance analogue à l'insuline humaine recombinante (rh IGF-1) chez les enfants et les adolescents traités pour des maladies primaires. Déficit en IGF-1 (IGFD). L'objectif secondaire est d'utiliser les données recueillies pour en savoir plus sur la relation entre l'exposition à l'IGF-1 et la promotion d'une croissance normale et du développement pubertaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'IGFD primaire est un terme qui a été utilisé pour décrire les patients présentant des défauts cellulaires intrinsèques dans l'action de la GH. Dans ce protocole, les sujets ayant terminé un an de traitement à la mécasermine sur le protocole Tercica MS301 (NCT00125164) seront autorisés à s'inscrire à cette étude d'extension. Tous les sujets devaient recevoir un traitement.

Il s'agit d'une étude d'extension de phase IIIb ouverte, multicentrique, à doses parallèles, menée dans environ 40 centres à travers les États-Unis.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

114

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 15 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les parents ou les représentants légalement autorisés doivent donner leur consentement éclairé signé avant que toute activité liée à l'essai ne soit menée
  • Si nécessaire, l'assentiment du sujet sera documenté de manière appropriée avant toute activité liée à l'étude
  • Achèvement des évaluations lors de la visite 9 (mois 120 de l'étude MS301 [NCT00125164])

Critère d'exclusion:

  • Participation incomplète à MS301 (NCT00125164)
  • Allergie connue ou suspectée au produit à l'essai (mécasermine, injection d'IGF-1 humain recombinant) ou à sa formulation
  • Développement ou présence d'une condition chronique sauf si approuvé par le moniteur médical
  • Grossesse
  • Toute condition sociale ou médicale qui, de l'avis de l'investigateur, serait préjudiciable au sujet ou à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Tous les sujets rhIGF-1

Tous les sujets entrant dans MS306 ont commencé un traitement par facteur de croissance analogue à l'insuline humaine recombinante (rhIGF-1) deux fois par jour (BID). Chaque sujet traité dans MS301 avait une dose initiale de MS306 basée sur sa dose à la fin de MS301 (c'est-à-dire injections sous-cutanées de rhIGF-1 à 40, 80 ou 120 microgrammes [μg]/ kilogramme [kg] BID).

Les sujets témoins MS301 non traités ont été randomisés dans MS306 selon un rapport 1:1 pour une dose de 80 ou 120 μg/kg de rhIGF-1 BID.

À la suite de l'amendement 1 au protocole, tous les sujets ont reçu 80 ou 120 μg/kg de rhIGF-1 BID jusqu'à la mise en œuvre de l'amendement 2 au protocole.

À la suite de l'amendement 2 au protocole, tous les sujets ont d'abord été basculés pour recevoir des injections sous-cutanées de 160 μg/kg de rhIGF-1 une fois par jour (QD), suivies d'une augmentation individuelle de la dose d'abord à 200 μg/kg de rhIGF-1 QD, puis à une dose ciblée dose maximale de 240 μg/kg de rhIGF-1 QD. Les sujets ont été traités QD jusqu'à la fin précoce de l'étude.
Médicament: rh IGF-1 (mécasermine)
Les patients du bras non traité de l'étude précédente MS301 (NCT00125164) ont été randomisés pour recevoir une dose de 80 ou 120 mcg/kg deux fois par jour. Pour les patients recevant un traitement actif dans l'étude précédente MS 301 (NCT00125164), ils ont commencé avec une dose de 80 ou 120 mcg/kg deux fois par jour en fonction de la dose atteinte à la fin de l'étude précédente. À la suite d'un amendement au protocole en mai 2009, tous les patients sont passés à des doses quotidiennes uniques de 160 µg/kg, augmentées jusqu'à une dose maximale ciblée de 240 µg/kg.
Autres noms:
  • Increlex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur pendant la période de dosage BID
Délai: Aux années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
La taille a été mesurée debout, sans chaussures, comme la moyenne de 3 mesures par le même observateur technique identique avec un Harpenden ou un autre stadiomètre mural au départ et à chaque visite d'étude jusqu'à 3 ans. La vitesse de hauteur (pendant tout intervalle de temps (annualisé) est calculée comme (taille à la date 2 - taille à la date 1)/(âge à la date 2 - âge à la date 1) où la taille est exprimée en centimètres de sorte que la vitesse de hauteur est exprimée comme centimètres par an (cm/an). La vitesse de hauteur est présentée pour les sujets qui terminent chaque année de traitement BID (c'est-à-dire Année 1 [0-1 ans], Année 2 [1-2 ans], Année 3 [2-3 ans]).
Aux années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport à la ligne de base du score d'écart type de taille (ET) pendant la période de dosage BID
Délai: Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
La taille a été mesurée debout, sans chaussures, comme la moyenne de 3 mesures par le même observateur utilisant une technique identique avec un Harpenden ou un autre stadiomètre mural au départ et à chaque visite d'étude jusqu'à 3 ans. Le score SD de la taille a été déterminé à l'aide des données du National Center for Health Statistics 2000 fournies par le Center for Disease Control. Le score SD a été calculé comme la valeur du patient moins la moyenne divisée par l'écart type. La moyenne et l'écart-type varient selon l'âge et le sexe de l'enfant. Le changement moyen par rapport au départ du score SD de la taille est présenté pour tous les sujets qui terminent chaque année de traitement BID (c'est-à-dire Année 1 [0-1 ans], Année 2 [1-2 ans], Année 3 [2-3 ans]).
Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Changement moyen par rapport à la ligne de base du score SD de l'indice de masse corporelle (IMC) pendant la période de dosage BID
Délai: Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Le score BMI SD a été calculé à l'aide des données du National Center for Health Statistics 2000 fournies par le Center for Disease Control. Le score SD a été calculé comme la valeur du patient moins la moyenne divisée par l'écart type. La moyenne et l'écart-type varient selon l'âge et le sexe de l'enfant. Le changement moyen par rapport au départ du score IMC SD est présenté pour tous les sujets terminant chaque année de traitement BID (c'est-à-dire Année 1 [0-1 ans], Année 2 [1-2 ans], Année 3 [2-3 ans]).
Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Changement moyen de l'âge osseux par rapport à la ligne de base pendant la période de dosage BID
Délai: Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Des radiographies de la main gauche et du poignet ont été prises environ une fois par an pour déterminer l'âge osseux (squelettique). Les films ont été envoyés à une installation centrale pour une évaluation standardisée. La variation moyenne de l'âge osseux par rapport au départ est présentée pour tous les sujets qui terminent chaque année de traitement BID (c'est-à-dire Année 1 [0-1 ans], Année 2 [1-2 ans], Année 3 [2-3 ans]).
Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Changement moyen par rapport à la ligne de base de la taille adulte prévue pendant la période de dosage BID
Délai: Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.
Les tailles adultes prévues ont été estimées à l'aide de la méthode de Roche-Wainer-Theissen qui prend en compte les changements d'âge, de taille et d'âge osseux. Le changement moyen par rapport au départ de la taille adulte prévue est présenté pour tous les sujets qui terminent chaque année de traitement BID (c'est-à-dire Année 1 [0-1 ans], Année 2 [1-2 ans], Année 3 [2-3 ans]).
Au départ et les années 1, 2 et 3 de la période de dosage BID.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2005

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2006

Première publication (ESTIMATION)

29 mai 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur rh IGF-1 (mécasermine)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Serbia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner