Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie dzieci i młodzieży z zaburzeniami wzrostu związanymi z pierwotnym niedoborem IGF-1

5 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Ipsen

Rekombinowany ludzki insulinopodobny czynnik wzrostu-1 (IGF-1) w leczeniu dzieci z zaburzeniami wzrostu związanymi z pierwotnym niedoborem IGF-1: otwarte, wieloośrodkowe badanie rozszerzone

Jest to badanie będące kontynuacją badania Tercica MS301 (NCT00125164) i ma na celu zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności dalszego stosowania rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (rh IGF-1) u dzieci i młodzieży leczonych z powodu pierwotnego Niedobór IGF-1 (IGFD). Celem drugorzędnym jest wykorzystanie zebranych danych, aby dowiedzieć się więcej o związku ekspozycji na IGF-1 z promocją normalnego wzrostu i dojrzewania płciowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotny IGFD to termin używany do opisania pacjentów z wewnętrznymi defektami komórkowymi w działaniu GH. W tym protokole pacjenci, którzy ukończyli rok leczenia mekaserminą zgodnie z protokołem Tercica MS301 (NCT00125164), będą mogli zostać włączeni do tego rozszerzenia badania. Wszyscy pacjenci mieli zaplanowane leczenie.

Jest to otwarte, wieloośrodkowe, równoległe badanie fazy IIIb, rozszerzenie, przeprowadzone w około 40 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

114

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 15 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą wyrazić świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem
  • W razie potrzeby zgoda uczestnika zostanie odpowiednio udokumentowana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem
  • Zakończenie oceny podczas wizyty 9 (120. miesiąc badania MS301 [NCT00125164])

Kryteria wyłączenia:

  • Niepełny udział w MS301 (NCT00125164)
  • Znana lub podejrzewana alergia na badany produkt (mekaserminę, rekombinowany ludzki IGF-1 do wstrzykiwań) lub jego postać
  • Rozwój lub obecność stanu przewlekłego, z wyjątkiem przypadków zatwierdzonych przez Monitora Medycznego
  • Ciąża
  • Każdy stan społeczny lub medyczny, który w opinii badacza byłby szkodliwy dla uczestnika lub badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Wszyscy pacjenci rhIGF-1

Wszyscy pacjenci rozpoczynający MS306 rozpoczęli leczenie rekombinowanym ludzkim insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1 (rhIGF-1) dwa razy dziennie (BID). Każdy osobnik leczony w MS301 miał dawkę początkową MS306 opartą na jego dawce na zakończenie MS301 (tj. podskórne wstrzyknięcia rhIGF-1 w dawce 40, 80 lub 120 mikrogramów [μg]/kg [kg] BID).

Osoby kontrolne nieleczone MS301 zostały losowo przydzielone do MS306 w stosunku 1:1 do dawki 80 lub 120 μg/kg rhIGF-1 BID.

Po poprawce 1 do protokołu wszyscy pacjenci otrzymywali 80 lub 120 μg/kg rhIGF-1 BID do czasu wdrożenia poprawki 2 do protokołu.

Zgodnie z poprawką 2 do protokołu wszyscy pacjenci zostali najpierw przestawieni na podskórne wstrzyknięcia 160 μg/kg rhIGF-1 raz dziennie (QD), po czym indywidualnie zwiększano dawkę najpierw do 200 μg/kg rhIGF-1 QD, a następnie do ukierunkowanej maksymalna dawka 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Pacjenci byli leczeni QD aż do wcześniejszego zakończenia badania.
Lek: rh IGF-1 (mekasermina)
Pacjenci z grupy nieleczonej we wcześniejszym badaniu MS301 (NCT00125164) zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dawkę 80 lub 120 μg/kg mc. dwa razy na dobę. Pacjenci otrzymujący aktywne leczenie w poprzednim badaniu MS 301 (NCT00125164) rozpoczęli od dawki 80 lub 120 μg/kg mc. dwa razy na dobę, w oparciu o dawkę osiągniętą pod koniec poprzedniego badania. Po zmianie protokołu w maju 2009 r. wszyscy pacjenci zostali przestawieni na dawkę 160 µg/kg raz na dobę, zwiększoną do docelowej dawki maksymalnej wynoszącej 240 µg/kg.
Inne nazwy:
  • Increlex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość wysokości w okresie dozowania BID
Ramy czasowe: W latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Wzrost mierzono w pozycji stojącej, bez butów, jako średnią z 3 pomiarów wykonanych przez tego samego obserwatora, identyczną techniką z użyciem stadiometru Harpenden lub innego zamontowanego na ścianie stadiometru na początku badania i podczas każdej wizyty badawczej przez okres do 3 lat. Prędkość wzrostu (w dowolnym przedziale czasu (w ujęciu rocznym) jest obliczana jako (wzrost w dniu 2 - wzrost w dniu 1)/(wiek w dniu 2 - wiek w dniu 1), gdzie wzrost jest wyrażony w centymetrach, więc prędkość wzrostu jest wyrażona jako centymetrów rocznie (cm/rok). Szybkość wzrastania przedstawiono dla osób, które ukończyły każdy rok leczenia BID (tj. Rok 1 [0-1 lat], Rok 2 [1-2 lata], Rok 3 [2-3 lata]).
W latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie odchylenia standardowego (SD) wzrostu podczas okresu dawkowania BID
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Wzrost mierzono w pozycji stojącej, bez butów, jako średnią z 3 pomiarów wykonanych przez tego samego obserwatora przy użyciu identycznej techniki ze stadiometrem Harpenden lub innym zamontowanym na ścianie stadiometrem na początku badania i podczas każdej wizyty badawczej przez okres do 3 lat. Wynik SD wzrostu został określony przy użyciu danych National Center for Health Statistics 2000 dostarczonych przez Centrum Kontroli Chorób. Wynik SD obliczono jako wartość pacjenta pomniejszoną o średnią podzieloną przez odchylenie standardowe. Średnia i odchylenie standardowe różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej w zakresie wyniku SD dla wzrostu jest przedstawiona dla wszystkich pacjentów, którzy ukończyli każdy rok leczenia BID (tj. Rok 1 [0-1 lat], Rok 2 [1-2 lata], Rok 3 [2-3 lata]).
Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Średnia zmiana od wartości początkowej wyniku SD wskaźnika masy ciała (BMI) w okresie dawkowania BID
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Wynik BMI SD został obliczony przy użyciu danych National Center for Health Statistics 2000 dostarczonych przez Centrum Kontroli Chorób. Wynik SD obliczono jako wartość pacjenta pomniejszoną o średnią podzieloną przez odchylenie standardowe. Średnia i odchylenie standardowe różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Średnia zmiana od wartości początkowej w wyniku BMI SD jest przedstawiona dla wszystkich pacjentów, którzy ukończyli każdy rok leczenia BID (tj. Rok 1 [0-1 lat], Rok 2 [1-2 lata], Rok 3 [2-3 lata]).
Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Średnia zmiana wieku kostnego w stosunku do wartości początkowej w okresie dawkowania BID
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Zdjęcia rentgenowskie lewej ręki i nadgarstka wykonywano mniej więcej raz w roku w celu określenia wieku kości (szkieletu). Filmy przesłano do centralnej placówki w celu ustandaryzowanej oceny. Przedstawiono średnią zmianę wieku kostnego w stosunku do wartości wyjściowych dla wszystkich pacjentów, którzy ukończyli każdy rok leczenia BID (tj. Rok 1 [0-1 lat], Rok 2 [1-2 lata], Rok 3 [2-3 lata]).
Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Średnia zmiana przewidywanego wzrostu osoby dorosłej w stosunku do wartości początkowej w okresie dawkowania dwa razy na dobę
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.
Przewidywane wysokości osobników dorosłych oszacowano metodą Roche-Wainer-Theissen, która uwzględnia zmiany wieku, wzrostu i wieku kostnego. Przedstawiono średnią zmianę przewidywanego wzrostu w wieku dorosłym w stosunku do wartości wyjściowych dla wszystkich pacjentów, którzy ukończyli każdy rok leczenia BID (tj. Rok 1 [0-1 lat], Rok 2 [1-2 lata], Rok 3 [2-3 lata]).
Na początku badania oraz w latach 1, 2 i 3 w okresie dawkowania BID.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2006

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 maja 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rh IGF-1 (mekasermina)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj