Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba dětí a dospívajících se selháním růstu spojeným s primárním deficitem IGF-1

5. srpna 2020 aktualizováno: Ipsen

Rekombinantní lidský inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1) Léčba dětí se selháním růstu spojeným s primárním nedostatkem IGF-1: otevřená, multicentrická, rozšiřující studie

Toto je rozšiřující studie ke studii Tercica MS301 (NCT00125164) a jejím cílem je shromáždit dlouhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti o pokračujícím používání rekombinantního lidského inzulínu podobného růstového faktoru-1 (rh IGF-1) u dětí a dospívajících léčených primárně Nedostatek IGF-1 (IGFD). Sekundárním cílem je využít shromážděná data k získání více informací o vztahu expozice IGF-1 k podpoře normálního růstu a pubertálního vývoje.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární IGFD je termín, který se používá k popisu pacientů s vnitřními buněčnými defekty v působení GH. V tomto protokolu se do této rozšířené studie budou moci zapsat subjekty, které dokončily jeden rok léčby mecaserminem podle protokolu Tercica MS301 (NCT00125164). U všech subjektů byla plánována léčba.

Toto je otevřená, multicentrická, prodloužená studie fáze IIIb s paralelní dávkou, která byla provedena v přibližně 40 centrech po celých Spojených státech.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

114

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 15 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci musí dát podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli aktivit souvisejících se studiem
  • V případě potřeby bude souhlas subjektu náležitě zdokumentován před jakoukoli činností související se studií
  • Dokončení hodnocení při návštěvě 9 (120. měsíc studie MS301 [NCT00125164])

Kritéria vyloučení:

  • Neúplná účast v MS301 (NCT00125164)
  • Známá nebo suspektní alergie na zkušební přípravek (mekasermin, injekce rekombinantního lidského IGF-1) nebo jeho formulaci
  • Rozvoj nebo přítomnost chronického stavu, s výjimkou případů, kdy to schválil lékařský lékař
  • Těhotenství
  • Jakýkoli sociální nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl být škodlivý buď pro subjekt, nebo pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Všechny subjekty rhIGF-1

Všechny subjekty vstupující do MS306 zahájily léčbu rekombinantním lidským růstovým faktorem podobným inzulínu-1 (rhIGF-1) dvakrát denně (BID). Každý subjekt léčený MS301 měl počáteční dávku MS306, která byla založena na jeho dávce při dokončení MS301 (tj. subkutánní injekce rhIGF-1 v dávce 40, 80 nebo 120 mikrogramů [μg]/kg [kg] BID).

MS301 neléčené kontrolní subjekty byly randomizovány do MS306 v poměru 1:1 k dávce buď 80 nebo 120 ug/kg rhIGF-1 BID.

Po Dodatku k protokolu 1 všechny subjekty dostávaly buď 80 nebo 120 μg/kg rhIGF-1 BID až do implementace Dodatku k protokolu 2.

Po dodatku 2 protokolu byli všichni jedinci nejprve převedeni na subkutánní injekce 160 μg/kg rhIGF-1 jednou denně (QD), následované individuálním zvýšením dávky nejprve na 200 μg/kg rhIGF-1 QD a následně na cílenou maximální dávka 240 μg/kg rhIGF-1 QD. Subjekty byly léčeny QD až do předčasného ukončení studie.
Lék: rh IGF-1 (mecasermin)
Pacienti z neléčeného ramene v předchozí studii MS301 (NCT00125164) byli randomizováni do dávky 80 nebo 120 mcg/kg dvakrát denně. U pacientů, kteří dostávali aktivní léčbu v předchozí studii MS 301 (NCT00125164), začali s dávkou 80 nebo 120 mcg/kg dvakrát denně na základě dávky dosažené na konci předchozí studie. Po změně protokolu v květnu 2009 byli všichni pacienti převedeni na dávky 160 µg/kg jednou denně, které byly zvýšeny na cílovou maximální dávku 240 µg/kg.
Ostatní jména:
  • Increlex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost výšky během období dávkování BID
Časové okno: V letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Výška byla měřena ve stoje, bez bot, jako průměr ze 3 měření stejným pozorovatelem identickou technikou s Harpendenovým nebo jiným nástěnným stadiometrem na začátku a každé studijní návštěvě po dobu až 3 let. Výšková rychlost (během libovolného časového intervalu (ročně) se vypočítá jako (výška k datu 2 - výška k datu 1)/(věk k datu 2 - věk k datu 1), kde výška je vyjádřena v centimetrech, takže rychlost výšky je vyjádřena jako centimetrů za rok (cm/rok). Výšková rychlost je uvedena pro subjekty, které dokončí každý rok léčby BID (tj. Rok 1 [0-1 roky], Rok 2 [1-2 roky], Rok 3 [2-3 roky]).
V letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna skóre standardní odchylky výšky (SD) od výchozí hodnoty během období dávkování BID
Časové okno: Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Výška byla měřena ve stoje, bez bot, jako průměr ze 3 měření stejným pozorovatelem za použití stejné techniky s Harpendenovým nebo jiným nástěnným stadiometrem na začátku a při každé studijní návštěvě po dobu až 3 let. Skóre SD výšky bylo stanoveno za použití údajů Národního centra pro zdravotní statistiku 2000, které poskytlo Centrum pro kontrolu nemocí. SD skóre bylo vypočteno jako hodnota pacienta minus průměr děleno standardní odchylkou. Průměr a směrodatná odchylka se liší v závislosti na věku a pohlaví dítěte. Průměrná změna skóre SD od výchozí hodnoty je uvedena pro všechny subjekty, které dokončily každý rok léčby BID (tj. Rok 1 [0-1 roky], Rok 2 [1-2 roky], Rok 3 [2-3 roky]).
Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Průměrná změna skóre SD od výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti (BMI) během období dávkování BID
Časové okno: Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Skóre BMI SD bylo vypočítáno pomocí údajů Národního centra pro zdravotní statistiku 2000, jak je poskytlo Centrum pro kontrolu nemocí. SD skóre bylo vypočteno jako hodnota pacienta minus průměr děleno standardní odchylkou. Průměr a směrodatná odchylka se liší v závislosti na věku a pohlaví dítěte. Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre BMI SD je uvedena pro všechny subjekty, které dokončily každý rok léčby BID (tj. Rok 1 [0-1 roky], Rok 2 [1-2 roky], Rok 3 [2-3 roky]).
Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kostním věku během období dávkování BID
Časové okno: Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Rentgenové snímky levé ruky a zápěstí byly pořizovány přibližně ročně pro stanovení kostního (kosterního) věku. Filmy byly odeslány do centrálního zařízení pro standardizované hodnocení. Průměrná změna od výchozí hodnoty kostního věku je uvedena pro všechny subjekty, které dokončily každý rok léčby BID (tj. Rok 1 [0-1 roky], Rok 2 [1-2 roky], Rok 3 [2-3 roky]).
Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Průměrná změna od výchozí hodnoty v předpokládané výšce dospělého během období dávkování BID
Časové okno: Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.
Předpokládané výšky dospělých jedinců byly odhadnuty pomocí metody Roche-Wainer-Theissen, která bere v úvahu změny věku, výšky a kostního věku. Průměrná změna od výchozí hodnoty v předpokládané výšce v dospělosti je uvedena pro všechny subjekty, které dokončily každý rok léčby BID (tj. Rok 1 [0-1 roky], Rok 2 [1-2 roky], Rok 3 [2-3 roky]).
Na začátku a v letech 1, 2 a 3 v dávkovacím období BID.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sr Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2005

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2006

První zveřejněno (ODHAD)

29. května 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

14. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MS306
  • 2019-000844-81 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rh IGF-1 (mecasermin)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit