原発性免疫不全疾患または非癌性遺伝性疾患の患者の治療における、リン酸フルダラビン、シクロホスファミド、および全身照射とそれに続くドナー骨髄移植およびシクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、タクロリムス、およびシロリムス

包含基準:

• -同種HCTで治療可能な原発性免疫不全障害または他の非悪性遺伝性疾患（ファンコニー貧血を除く）
• -既存の病状またはレジメンに関連する毒性のリスクが高い、または従来の骨髄破壊的HCTの対象外となるその他の要因を持ち、HLAが一致する関連または非関連のドナーを持たない患者
• 1つのHLAハプロタイプが同一の血縁ドナーを有する患者

• 後天性再生不良性貧血：重症再生不良性貧血（SAA）は次のように定義されます。

  • 骨髄細胞性 < 25%、または骨髄細胞性 < 50% であるが、残存造血細胞 < 30%
  • 次の 3 つのうち 2 つ (末梢血): 好中球 < 0.5 x 10^9/L;血小板 < 20 x 10^9/L;網状赤血球 < 20 x 10^9/L
  • SAA 診断基準は、初期診断またはフォローアップ評価での評価に適用される場合があります
• DONOR: 1 つの HLA ハプロタイプが同一である関連ドナー
• ドナー: 骨髄が唯一許可されている幹細胞ソースになります

除外基準:

• ファンコニ貧血
• 適切にHLAが一致する血縁または非血縁のドナー
• -知能指数（IQ）スコア<70として定義される、重度の中枢神経系（CNS）疾患の関与を有する代謝性蓄積疾患の患者
• -多重ゲート取得（MUGA）スキャンまたは心臓心エコー図（エコー）での心臓駆出率<30％（または、駆出率を取得できない場合は短縮率<26％）、症候性冠動脈疾患、または治療を必要とするその他の心不全;心臓病の病歴または現在の患者は、適切な心臓検査および/または心臓病の診察を受けて評価されるべきです。短縮率が 26% 未満の患者は、承認のために心臓専門医の診察を受ける必要があります
• 降圧薬を使用しているにもかかわらず、高血圧のコントロールが不十分
• 肝疾患の臨床的または検査的証拠を有する患者は、肝疾患の原因、肝機能に関するその臨床的重症度、および門脈圧亢進症の程度について評価する必要があります。劇症肝不全、門脈圧亢進症の証拠を伴う肝硬変、架橋性線維症、アルコール性肝炎、食道静脈瘤、食道静脈瘤の出血歴、肝性脳症、延長によって証明される矯正不能な肝合成機能障害があることが判明した場合、患者は除外されますプロトロンビン時間、門脈圧亢進症に関連する腹水、細菌性または真菌性肝膿瘍、胆道閉塞、総血清ビリルビン > 3 mg/dl の慢性ウイルス性肝炎、または症候性胆道疾患
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
• 妊娠中の女性（β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン陽性[β-HCG+]）または授乳中の女性
• -HCT中および治療後最大12か月まで避妊薬を使用したくない妊娠可能な男性または女性
• -アムホテリシン製剤またはカビ活​​性アゾールを1か月以上受け取った後に放射線学的進行を伴う真菌性肺炎の患者は、このプロトコルの対象にはなりません（レジメンAまたはBのいずれか）
• DONOR: HLAミスマッチが宿主対移植片(HVG)方向にのみあるドナー-レシピエントペア。患者はホモ接合体であり、ドナーはヘテロ接合体である
• DONOR: 骨髄細胞の最小目標用量を満たすことが期待されていないドナー (1 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント理想体重)
• DONOR: HIV陽性のドナー
• DONOR: 陽性の抗ドナー細胞傷害性クロスマッチは、絶対的なドナー除外です
• ドナー：生後6ヶ月未満かつ75歳以上