원발성 면역결핍 질환 또는 비암성 유전 질환이 있는 환자 치료에서 기증자 골수 이식 및 시클로포스파미드, 미코페놀레이트 모페틸, 타크로리무스 및 시롤리무스에 이어 플루다라빈 인산염, 시클로포스파미드 및 전신 방사선 조사

포함 기준:

• 동종이계 HCT로 치료할 수 있는 원발성 면역결핍 장애 또는 기타 비악성 유전 질환(판코니 빈혈 제외)
• 기존의 의학적 상태 또는 요법 관련 독성에 대한 위험이 높거나 기존의 골수 제거 HCT에 부적격하고 HLA 일치 관련 또는 관련 없는 기증자가 없는 기타 요인이 있는 환자
• 하나의 HLA 일배체형에 대해 동일한 친족 공여자가 있는 환자

• 후천성 재생불량성 빈혈: 중증 재생불량성 빈혈(SAA)은 다음과 같이 정의됩니다.

  • 골수 세포충실도 < 25%, 또는 골수 세포충실도 < 50%이지만 잔여 조혈 세포가 < 30%인 경우
  • 다음 중 3개 중 2개(말초 혈액에서): 호중구 < 0.5 x 10^9/L; 혈소판 < 20 x 10^9/L; 망상 적혈구 < 20 x 10^9/L
  • SAA 진단 기준은 초기 진단 시 평가 또는 후속 평가에 적용될 수 있습니다.
• 기증자: 하나의 HLA 일배체형에 대해 동일한 관련 기증자
• 기증자: 골수는 유일하게 허용되는 줄기 세포 공급원이 될 것입니다.

제외 기준:

• 판코니빈혈
• 적절하게 HLA가 일치하는 친족 또는 비혈연 기증자
• 지능지수(IQ) 점수 < 70으로 정의되는 중증 중추신경계(CNS) 관련 질환이 있는 대사성 저장 질환 환자
• MUGA(Multiple-Gated Acquisition) 스캔 또는 심초음파(Echo), 증상이 있는 관상동맥 질환 또는 치료가 필요한 기타 심부전에서 심장 박출률 < 30%(또는 박출률을 얻을 수 없는 경우 단축률 < 26%) 심장 질환의 병력이 있거나 현재 있는 환자는 적절한 심장 연구 및/또는 심장과 상담을 통해 평가해야 합니다. 단축률이 26% 미만인 환자는 승인을 위해 심장학에서 확인해야 합니다.
• 항고혈압 약물에도 불구하고 잘 조절되지 않는 고혈압
• 간 질환에 대한 임상적 또는 실험실적 증거가 있는 환자는 간 질환의 원인, 간 기능 측면에서의 임상적 중증도 및 문맥 고혈압의 정도에 대해 평가해야 합니다. 전격성 간부전, 간문맥 고혈압의 증거가 있는 간경변증, 가교 섬유증, 알코올성 간염, 식도 정맥류, 식도 정맥류 출혈 병력, 간성 뇌병증, 연장으로 입증되는 교정 불가능한 간 합성 기능 장애가 있는 경우 환자는 제외됩니다. 프로트롬빈 시간, 문맥 고혈압과 관련된 복수, 세균성 또는 진균성 간 농양, 담도 폐쇄, 총 혈청 빌리루빈이 > 3 mg/dl인 만성 바이러스 간염 또는 증상이 있는 담도 질환
• 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
• 임신 중(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬 양성[베타-HCG+]) 또는 모유 수유 중인 여성
• HCT 동안 및 치료 후 최대 12개월 동안 피임약을 사용하지 않으려는 가임 남성 또는 여성
• 암포테리신 제제 또는 곰팡이 활성 아졸을 1개월 이상 투여받은 후 방사선학적 진행이 있는 진균성 폐렴 환자는 이 프로토콜(요법 A 또는 B)에 적합하지 않습니다.
• 기증자: HLA 불일치가 호스트 대 이식편(HVG) 방향에만 있는 기증자-수혜자 쌍; 환자는 동형 접합이고 기증자는 이형 접합입니다
• 기증자: 골수 세포의 최소 목표 용량(1 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자의 이상적인 체중)을 충족할 것으로 예상되지 않는 기증자
• 기증자: HIV 양성 기증자
• 공여자: 양성 공여자 세포독성 교차 일치는 절대 공여자 배제입니다.
• 기증자: 생후 6개월 미만 및 75세 초과